2015-AML03化疗方案治疗急性髓细胞白血病患儿的疗效及预后影响因素分析

目的 探讨2015-AML03化疗方案治疗急性髓系细胞白血病患儿的疗效及预后的影响因素。方法 选取急性髓细胞白血病患儿108例,采用2015-AML03化疗方案治疗,记录不同疗程的临床疗效[完全缓解(CR)与MRD阴性率]情况、并发症(败血症、肺炎、真菌感染、感染性休克、重度肺炎、肝功能损害、心肌损害、肾功能损害)。从纳入试验开始随访3年,对生存时间与预后影响因素分析。结果 108例患儿中,诱导化疗Ⅰ方案CR率85.19%(92/108)、MRD阴性率43.52%(47/108),诱导化疗Ⅱ方案CR率89.81%(97/108)、MRD阴性率58.33%(63/108);巩固化疗Ⅰ方案CR率92.78%(90/97)、MRD阴性率88.66%(86/97),巩固化疗Ⅱ方案CR率96.67%(87/90)、MRD阴性率90.00%(81/90)。108例AML患者4疗程化疗中发生败血症248例次,68例次肺炎,60例合并真菌感染,8例发生感染性休克,4例重度肺炎;38例出现肝功能损害,28例心肌损害,14例肾功能损害。从纳入试验开始随访3年,无一例患儿失访,108例AML患儿死亡29例,存活79例,化疗后进展61例,PFS:3~30.5个月,中位PFS 10.6个月,随访3个月时患者开始出现进展;OS:2~36个月,中位OS 14个月,随访2个月时患者开始出现死亡。死亡组与存活组在初诊WBC、初诊危险度、MRD等因素上差异具有统计学意义(P<0.05);经Logistics回归分析发现初诊WBC≥100×10^(9)/L、初诊中高危危险度、MRD≥0.1%是影响AML患儿预后的因素。结论 2015-AML03化疗方案疗程短,见效快,且未新增其他不可耐受的药物毒副作用。初诊WBC≥100、初诊中高危危险度、MRD≥0.1%是影响AML儿童的独立预后因素。

基于流式细胞术的可测量残留病对儿童急性髓系白血病预后意义的前瞻性研究

目的通过分析以可测量残留病(measurable residualdisease,MRD)为导向的风险分层治疗,评估MRD在儿童急性髓系白血病(acute myeloidleukemia,AML)治疗过程中的预后价值。方法前瞻性纳入93例AML患儿,按照初诊时遗传学异常、诱导治疗Ⅰ后MRD及骨髓细胞学决定的风险分层完成2015-AML-03方案化疗。以多参数流式细胞术动态监测MRD,分析MRD对3年累积复发(cumulative recurrence,CIR)率、无事件生存(event-free survival,EFS)率、总生存(overall survival,OS)率的影响。结果93例AML患儿中,3年CIR率为48%±6%,中位复发时间是11(范围:2~32)个月,3年OS率为65%±6%,3年EFS率为50%±5%。诱导治疗Ⅰ和强化治疗Ⅰ后MRD阳性患儿的3年CIR率均高于MRD阴性患儿,3年EFS率、OS率均低于MRD阴性患儿(P<0.05)。初诊时低危的MRD阳性患儿调整化疗强度后的3年CIR率、EFS率、OS率与MRD阴性患儿相比,差异无统计学意义(P>0.05)。多因素分析表明,强化治疗Ⅰ后MRD阳性是AML患儿3年OS率的危险因素(P<0.05)。结论MRD对儿童AML预后有预测价值;利用基于MRD的风险导向治疗,合理应用化疗可能改善儿童AML患儿的整体预后。