基因治疗药物Alipogene tiparvovec的研究进展

目的:为其他基因治疗药物的研发提供思路。方法:查阅文献,整理和归纳Alipogene tiparvovec药理学、毒理学、临床有效性和安全性相关研究进展。结果与结论:Alipogene tiparvovec通过腺病毒载体(AVV1)将活性LPL基因(LPLS447X)整合入肌细胞脱氧核糖核酸,从而使这些肌细胞能产生正常数量的LPL,真正实现用外源正常基因替代缺陷基因治疗疾病的目的。临床研究显示,一次性肌内注射单剂量本品,可显著降低血液中的甘油三酯和乳糜微粒浓度,临床症状和痛苦明显缓解,腺炎发病率明显下降,可有效治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症及预防其并发症;接受本品治疗的患者目前除局部的肌炎不良反应外,未发现不可耐受的其他严重不良反应。