系统性轻链型淀粉样变性自体干细胞移植术后的造血重建

目的:分析影响系统性轻链型淀粉样变性(AL淀粉样变性)患者自体外周血造血干细胞移植(APBSCT)术后造血重建的因素。方法:回顾性分析2010年7月至2018年6月期间211例诊断为AL淀粉样变性且行APBSCT的患者的临床资料,描述性分析基线特征、干细胞采集、移植过程相关因素,行COX单因素和多因素以及Logistic回归分析,探讨造血重建的影响因素。结果:所有患者粒系均植入,粒系植入中位时间10(8~22)d。COX多因素分析发现,使用高剂量马法兰预处理,移植前血液学达到部分缓解以上的患者更容易实现快速的粒系植入。209例患者在移植后100d内实现血小板植入,血小板植入中位时间11(8~31)d。在COX多因素分析中,预处理使用高剂量马法兰的患者实现快速血小板植入概率更高。Logistic回归分析中,CD34+细胞>8.4×10^6/kg、马法兰高剂量预处理有利于快速植入,移植前白细胞<4.0×10^9/L不利于快速植入。结论:CD34^+细胞、预处理马法兰剂量、移植前血液学反应状态是影响干细胞移植后造血重建的重要因素。

AL型淀粉样变性的治疗

AL型淀粉样变性是由于单克隆浆细胞产生异常折叠轻链在组织器官沉积而导致的一种系统性疾病,通常预后较差。以化疗及干细胞移植治疗为主。本文就近年来治疗方面的进展作一简述。

免疫球蛋白轻链淀粉样变性的治疗进展

免疫球蛋白轻链淀粉样变性(AL-淀粉样变性)的特点是骨髓浆细胞产生单克隆免疫球蛋白λ或κ轻链增生,这些不溶性蛋白沉积在组织器官引起组织器官结构损害及功能障碍。传统治疗(马法兰和肾上腺皮质激素)效果差,血液学缓解率较低。近年来自体造血干细胞移植和新的化学治疗方案提高了AL-淀粉样变性治疗的血液学缓解率和延长了生存时间,为该病的治疗带来新希望。该文重点就近年来AL-淀粉样变性的治疗进展作一介绍。

系统性轻链型淀粉样变性肾损害的诊断和治疗

系统性轻链(AL)型淀粉样变性肾损害是中老年肾病综合征的常见原因,病情进展较快,未经合理治疗者预后较差。诊断AL淀粉样变性需要做皮下脂肪、骨髓、直肠等部位或肾脏、肝脏等受累器官活检病理检查。刚果红染色阳性、电镜下肾小球内系膜区淀粉样纤维沉积以及免疫病理检查见单一轻链沉积可确诊。自体造血干细胞移植和硼替佐米是一线治疗方案,并可以改善患者预后。