ATG联合PTCy的Haplo-HSCT方案治疗儿童骨髓增生异常综合征

目的:探讨ATG联合后置环磷酰胺(PTCy)诱导免疫耐受的单倍体型造血干细胞移植(haplo-HSCT)方案治疗儿童骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效及安全性。方法:回顾并分析2016年7月至2020年11月在本中心接受ATG联合PTCy诱导免疫耐受的Haplo-HSCT方案治疗的8例儿童MDS患者的临床资料。结果:8例儿童MDS患者中,男1例,女7例,中位年龄6.4岁(10个月-15岁),病史中位数2.7年(3个月-8年),7例诊断为难治性血细胞减少症,1例诊断为难治性贫血伴原始细胞增多。供者为患者父亲、母亲或哥哥,HLA配型(6-9)/12位点相合,供者经筛查均为健康供者,未携带受者致病基因,中位年龄36.4(25-49)岁,回输单个核细胞中位数19.8(13.2-47.3)×10^(8)/kg, CD34^(+)细胞中位数11.8(5.0-18.3)×10^(6)/kg。移植后3至4 d予环磷酰胺(Cy/CTX)50 mg/(kg·d)静脉滴注,移植后5 d起予小剂量他克莫司(FK506)静脉滴注、吗替麦考酚酯(MMF)口服预防移植物抗宿主病。粒细胞和血小板植入时间分别为12.6(11-15)和13.3(11-18)d,所有患者在植入时均获得完全的供体细胞嵌合。中位随访时间为1032(747-1536)d,总体生存率及无病生存率均为100%。结论:ATG联合PTCy诱导免疫耐受的Haplo-HSCT方案是治疗儿童MDS安全有效的方法。