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美国批准首个用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因治疗药物介绍
被引量:
3
1
作者
李帅
李刚
陈桂良
《中国医药工业杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2020年第11期1445-1453,共9页
Onasemnogene abeparvovec-xioi(AVXS-101,商品名Zolgensma)是美国批准首个用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因治疗药物。本文参考美国FDA发布的AVXS-101的审评报告和说明书等内容,总结了AVXS-101的药学、非临床药理学和毒理学、临床药...
Onasemnogene abeparvovec-xioi(AVXS-101,商品名Zolgensma)是美国批准首个用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因治疗药物。本文参考美国FDA发布的AVXS-101的审评报告和说明书等内容,总结了AVXS-101的药学、非临床药理学和毒理学、临床药理学、临床试验、审评发现的问题和上市后措施等内容。通过总结AVXS-101的审评报告,有助于了解FDA对基因治疗药物的药学、非临床和临床的技术要求,为罕见病用药开发、以临床价值为导向的评价模式、基因治疗药物的监管措施以及药品监管科学研究提供参考和案例介绍。
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关键词
基因治疗药物
脊髓性肌萎缩症
罕见病
药品监管科学
avxs-101
AAV9
原文传递
题名
美国批准首个用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因治疗药物介绍
被引量:
3
1
作者
李帅
李刚
陈桂良
机构
上海药品审评核查中心
出处
《中国医药工业杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2020年第11期1445-1453,共9页
文摘
Onasemnogene abeparvovec-xioi(AVXS-101,商品名Zolgensma)是美国批准首个用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因治疗药物。本文参考美国FDA发布的AVXS-101的审评报告和说明书等内容,总结了AVXS-101的药学、非临床药理学和毒理学、临床药理学、临床试验、审评发现的问题和上市后措施等内容。通过总结AVXS-101的审评报告,有助于了解FDA对基因治疗药物的药学、非临床和临床的技术要求,为罕见病用药开发、以临床价值为导向的评价模式、基因治疗药物的监管措施以及药品监管科学研究提供参考和案例介绍。
关键词
基因治疗药物
脊髓性肌萎缩症
罕见病
药品监管科学
avxs-101
AAV9
分类号
R95 [医药卫生—药学]
原文传递
题名
作者
出处
发文年
被引量
操作
1
美国批准首个用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因治疗药物介绍
李帅
李刚
陈桂良
《中国医药工业杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2020
3
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