骨髓增生异常综合征RAEB、RAEB-T和老年急性髓系白血病的临床对照分析

目的：在WHO分类中，FAB分型中的骨髓增生异常综合征一难治性贫血伴原始细胞增多转化型（MDS—RAEBT）被划分为急性髓系白血病（AML），本文探讨该划分的合理性。方法：采用病例对照研究比较58例老年AML患者、88例骨髓增生异常综合征-难治性贫血伴原始细胞增多（MDS-RAEB）10％～19％（骨髓原始细胞10％～19％）患者和37例MDS-RAEBT患者在临床和染色体核型及共同累及的染色体异常类型上的区别。结果：MDS-RAEBT和MDS-RAEB在病程、WBC、Hb、肝脾肿大比例、正常核型和复杂核型比例及共同累及的染色体异常类型上差异无统计学意义，而和老年AMI，患者比较差异有统计学意义。结论：MDS-RAEBT应该划分为MDS，该结论有待于前瞻性实验进一步验证。

急性白血病多药耐药基因表达的临床研究

通过综合研究不同病期急性白血病、慢粒急变及骨髓增生异常综合征原始细胞过多性难治性贫血（ＭＤＳＲＡＥＢ）患者ｍｄｒｌ表达，研究发现其与预后的关系，以指导临床诊断及治疗。采用ＲＴＰＣＲ技术，并设置β２微球蛋白（β２Ｍ）作内标研究各组病例ｍｄｒｌ基因表达情况。急性白血病、慢粒急变及ＭＤＳＲＡＥＢ患者ｍｄｒｌ基因表达阳性率均明显增高，急性白血病难治／复发组ｍｄｒｌ基因阳性表达率明显高于急性白血病初治组与完全缓解组；初治白血病治疗前ｍｄｒｌ阴性者，经正规化疗后，ＣＲ率明显高于ｍｄｒｌ阳性组。ｍｄｒｌ基因表达增加是白血病细胞固有的特性，ｍｄｒｌ表达增加能导致细胞耐药。

地西他滨为基础的化疗方案治疗难治性贫血伴原始细胞增多的最佳疗效及预后因素分析

目的分析地西他滨(DAC)为基础的化疗方案治疗骨髓增生异常综合征-难治性贫血伴原始细胞增多(MDS-RAEB)患者的临床疗效、安全性及预后影响因素。方法回顾性分析63例DAC治疗MDS-RAEB患者的临床资料,评价临床疗效及不良反应,并分析影响生存的相关因素。结果63例患者中RAEB-1 23例,RAEB-2 40例。治疗2~13个疗程(中位4),DAC治疗MDS-RAEB总有效率为58. 7%(37/63),完全缓解率20. 6%(13/63),37例治疗有效患者中,20例(54. 1%)患者2个疗程后开始起效,达最佳疗效的疗程3~4个疗程(中位3. 5)。随访2~68个月(中位14),63例患者1年总生存(OS)率为84. 2%,1年无进展生存(PFS)率为73%。单因素分析中,延长OS的因素为用药后最佳疗效在疾病稳定(SD)以上(达到完全缓解、部分缓解、骨髓完全缓解、血液学改善)(P=0. 009)和初诊时无血小板减少(P=0. 019),延长PFS的因素为最佳疗效在SD以上(P=0. 003)。多因素分析提示,影响OS及PFS的因素均为最佳疗效在SD以上(P=0. 015;P=0. 008)。地西他滨治疗MDS-RAEB的不良反应以骨髓抑制和肺部感染为主。结论地西他滨治疗MDSRAEB安全有效;对地西他滨治疗反应是影响预后的独立因素之一。

骨髓增生异常综合征-难治性贫血伴原始细胞增多患者应用重组人血小板生成素对地西他滨联合预激方案治疗效果的影响

目的探讨骨髓增生异常综合征-难治性贫血伴原始细胞增多(myelodysplastic syndrome-refractory anemia with excess blasts, MDS-RAEB)患者应用地西他滨+预激方案+重组人血小板生成素(recombinant human thrombopoietin, rhTPO)治疗的临床疗效,及对血小板计数的影响。方法 MDS-RAEB患者65例,随机分为观察组33例和对照组32例,观察组给予地西他滨+预激方案+rhTPO治疗,对照组给予地西他滨+预激方案治疗。比较2组血小板计数恢复至25×10^9/L、50×10^9/L、75×10^9/L、100×10^9/L的时间;治疗3个疗程时记录2组血小板悬液输注量,评定临床疗效;随访观察急性髓细胞性白血病(acute myeloid leukemia, AML)转化率及无进展生存时间。结果观察组血小板恢复至25×10^9/L、50×10^9/L、75×10^9/L、100×10^9/L的时间[(7.13±1.38)、(12.58±2.71)、(14.21±2.06)、(18.65±3.11) d]均较对照组[(9.72±1.41)、(16.35±2.84)、(19.71±1.50)、(22.83±2.27)d]短(P<0.05);治疗3个疗程时,观察组血小板悬液输注量[(5.28±0.52)份]较对照组[(8.51±0.56)份]少(P<0.05),总有效率(81.8%)与对照组(78.1%)比较差异无统计学意义(P>0.05);截至末次随访,观察组AML转化率(12.12%)、中位无进展生存时间(16.3个月)与对照组(9.38%、17.0个月)比较差异无统计学意义(P>0.05)。结论 rhTPO能促进应用地西他滨联合预激方案治疗的MDS-RAEB患者血小板计数的恢复,且不影响临床疗效,不增加AML转化率。