阵发性睡眠性血红蛋白尿治疗药物—Pegcetacoplan

Pegcetacoplan是C3靶向性抑制剂,特异性地与补体C3和C3b结合,用于治疗补体介导的相关疾病。2021年5月美国食品药品管理局(FDA)批准C3靶向抑制剂Pegcetacoplan上市,用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)。PNH是一种非常罕见的、获得性、非恶性血液疾病。本文对Pegcetacoplan的基本信息、药理作用及作用机制、药物代谢动力学、临床疗效、安全性、用法用量、药物最新进展等方面进行综述,旨在为临床应用提供参考。