酶制剂Cerezyme治疗高雪氏病效果观察

目的 酶制剂cerezyme替代疗法治疗高雪氏病 4年小结。方法 Cerezyme初剂量 6 0U/kg ,每 2周 1次静脉滴注 ,2年后疗效好转剂量改为 30U/kg。结果 1 5例用药 4年以上的患者 ,血红蛋白平均增加 2 1g/L ,1 4例血小板近 1 2月恢复正常 ;脾功能亢进得到改善 ,肝脾回缩 9.3%和 6 0 .6 % ,肝功能治疗 6个月后大多恢复正常 ;身高平均增长 2 5 6厘米 ,体重平均增加 1 4 5公斤 ,生活质量明显提高。结论 在基因治疗尚未广泛应用之前 。