HLA相合同胞异基因外周血造血干细胞移植治疗急性白血病

背景:HLA相合同胞间异基因外周血造血干细胞移植是治疗急性白血病的一种有效方法。目的:评价HLA相合异基因外周血造血干细胞移植治疗急性白血病的临床疗效及并发症。方法:25例急性白血病患者接受HLA相合同胞的异基因外周血造血干细胞移植,其中急性髓系白血病20例,急性淋巴细胞白血病5例。预处理方案为BU+CY方案或CY+TBI方案,移植物抗宿主病预防采用环孢素A+吗替麦考酚酯+短程甲氨蝶呤。结果:最短随访2个月,最长随访80个月。患者均获造血重建,中性粒细胞≥0.5×109L-1的时间为10～18d,血小板≥20×109L-1的时间为10～37d。主要并发症:感染败血症12例,巨细胞病毒感染9例,带状疱疹病毒感染3例,发生急性移植物抗宿主病10例,慢性移植物抗宿主病11例,出血性膀胱炎4例。至随访结束,17例无病生存,8例死亡。提示HLA相合同胞异基因外周血造血干细胞移植是治疗急性白血病安全有效的方法。

G-CSF预处理供者的HLA相合同胞异基因骨髓移植治疗慢性粒细胞白血病研究(英文)

为了评价供者应用G-CSF的骨髓移植治疗慢性粒细胞白血病的临床疗效,用HLA相合的、混合淋巴细胞培养阴性的同胞供者骨髓,对单一病种慢性粒细胞白血病行移植治疗.供者应用G-CSF 250微克/天,连用7天后供髓的32例为研究组,对照组18例常规采髓移植,在预处理方案,GVHD预防和支持治疗方法相同的情况下,比较研究组和对照组移植后在加速造血重建,降低GVHD发生和延长无病生存的疗效.移植结果显示,供者应用G-CSF在慢性粒细胞白血病移植中造血重建加速,中性粒细胞＞0.5×109/L和血小板＞20×109/L的中位天数分别是第15(10-22)天和第17.5(13-28)天,对照组是第21和24天(P＜0.01),研究组发生急性Ⅱ-Ⅳ度GVHD2例(6.3%),对照组5例(27.8%),通过比较,两组差异有显著性(P＜0.05),慢性GVHD发生分别是24%和33.3%(P＞0.05).研究组移植相关死亡、复发和无病生存与对照组比较无统计学差异(P＞0.05).结论:使用G-CSF动员供者的HLA相合的异基因骨髓移植,造血重建加快和重度急性Ⅱ-Ⅳ度GVHD减轻,有可能提高CML移植的无病生存率.

HLA相合同胞供者异基因造血干细胞移植治疗慢性粒细胞白血病的疗效及预后因素分析

目的探讨HLA相合同胞供者异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗慢性粒细胞白血病(CML)的疗效及预后因素。方法35例CML患者,11例行HLA相合同胞供者异基因骨髓移植(allo-BMT),24例行异基因外周血干细胞移植(allo-PBSCT)。全身照射(TBI)+环磷酰胺(CY)方案预处理8例,白消安(BU)+CY方案预处理27例。结果造血重建34例(97．1％),3年无病生存率(DFS)为60．0％,5年累积生存率为57．1％。复发2例,移植相关死亡12例。并发症包括出血性膀胱炎(HC)5例,肝静脉闭塞病(HVOD)1例,急性移植物抗宿主病(GVHD)18例,慢性GVHD 17例。单因素分析显示,年龄≤30岁、慢性期移植、Ⅰ和Ⅱ度急性GVHD患者3年DFS分别高于年龄>30岁、加速期移植及Ⅲ和Ⅳ度急性GVHD患者。多因素Cox回归分析结果表明,年龄、疾病状态、急性GVHD的严重程度是allo-HSCT患者长期生存的独立影响因素。结论年龄≤30岁、慢性期、轻度GVHD的CML患者行allo-HSCT治疗,可获得较高的长期生存率。

HLA相合同胞供者异基因造血干细胞移植治疗慢性粒细胞白血病第一次慢性期的疗效观察与成本分析

目的评估HLA相合同胞供者异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗慢性粒细胞白血病（CML）第一次慢性期的疗效和卫生成本。方法回顾性分析比较30例CML第一次慢性期患者行HLA相合同胞供者allo-HSCT的疗效和治疗成本。治疗成本包括移植和移植后3年内所有供受者相关费用。结果30例均获造血重建，其中8例（26．7％）发生急性移植物抗宿主病（GVHD），11例（36．7％）出现慢性GVHD，8例发生Ⅱ度-Ⅲ度迟发性出血性膀胱炎（HC），无急性HC和肝静脉闭塞病（HVOD）发生。3年生存率82．1％。计算成本效果比，allo-HSCT挽回1例死亡所耗费成本为25．4万元，相当于我国伊马替尼（格列卫，400mg／d）10个月的治疗费用。GVHD、感染和HC与移植高费用具有显著相关性（P值均〈0．01）。结论HLA相合同胞供者allo-HSCT是治疗CML第一次慢性期的有效方法。从治疗经济学角度考虑，ano-HSCT仍可作为我国有同胞全合供者的CML患者第一次慢性期的一线治疗。

异基因造血干细胞移植最佳供者选择:HLA相合同胞供者总是首选吗?

尽管单倍型相合造血干细胞移植(Haplo-HSCT)治疗恶性血液病获得了与人类白细胞(HLA)相合同胞供者移植(MSDT)相当的疗效,但由于MSDT较Haplo-HSCT具有造血和免疫重建快、感染发生率低等优点,HLA相合同胞供者仍是国内外学者公认的首选供者来源。近年来,部分研究证实Haplo-HSCT治疗移植前微小残留病(MRD)阳性的急性白血病(AL)等亚组人群较MSDT具有更强的移植物抗白血病作用,文章就移植前MRD阳性AL等恶性血液病亚组人群的最佳供者选择进行了讨论,并提出应该首选单倍型相合供者,而不是HLA相合同胞供者。

改良BU/CY预处理方案行同胞相合异基因外周造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征

目的探讨改良BU/CY预处理方案行同胞相合异基因外周血造血干细胞移植(allo-PBSCT)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效。方法收集2009年1月至2010年12月,哈尔滨血液病肿瘤研究所5例MDS进行allo-PBSCT患者。预处理方案为改良BU/CY;预防移植物抗宿主病(GVHD)采用环孢素A/甲氨蝶呤/吗替麦考酚酯(CSA/MTX/MMF)。结果 5例患者均获得移植,中性粒细胞(ANC)≥0.5×109/L的中位时间移植后12.4d(9～14d),血小板(PLT)≥20×109/L中位时间移植后13.25d(10～23d),2例出现Ⅱ度急性移植物抗宿主病(aGHVD),2例出现局限型慢性移植物抗宿主病(cGVHD),3例发生Ⅱ度口腔溃疡,发热4例,其中1例败血症,1例合并肺部感染;2例发生巨细胞病毒(CMV)血症,出血性膀胱炎(HC)2例,1例出现纯红再生性障碍性贫血;中位随访时间12.8个月(8～22个月),1例骨髓增生异常综合征-环形铁粒幼性难治性贫血(MDS-RAS)移植后7个月复发后合并肺部感染死亡,无病存活4例。结论改良BU/CY方案用于MDS移植预处理疗效较好,不良反应可以耐受,安全性好。

非清髓异基因外周血造血干细胞移植治疗一例慢性粒细胞白血病

异基因造血干细胞移植仍是目前唯一公认能够治愈慢性粒细胞白血病（CML）的方法，在慢性期移植效果最佳，50％～60％患者可获得长期存活和长期缓解刚。我们采用非清髓性HLA相合同胞供者外周血造血干细胞移植成功治疗CML1例，现报告如下。

黄河教授团队最新研究成果将使高危白血病患者受益

异基因造血干细胞移植是血液系统恶性肿瘤的唯一治愈手段，尽管目前在异基因造血干细胞移植治疗中HLA相合同胞供者的移植疗效最佳，但是即使在同胞兄妹中亦仅有25％～30％的患者能找到HLA相合同胞供者。随着近30年中国独生子女政策对家庭结构的影响，在中国大陆具备HLA相合同胞供者的概率越来越小，而在无关人群中找到相合供者的概率是1／5万～1／10万。因此，尽管中华骨髓库等非血缘供者库逐年扩大，仍有相当一部分适合移植治疗的患者无法找寻到合适的供者或因病情进展不具备寻找时机。亲缘HLA半相合移植技术使得几乎100％的患者能够立即找到合适供者，无疑将是今后中国临床造血细胞移植技术的方向。但是，目前HLA半相合移植治疗仍然存在较大的技术难度，面临着植入失败率高、造血重建缓慢、移植物抗宿主病并发症严重、免疫重建迟、致死性感染发生率高等诸多问题，严重影响HLA半相合移植治疗疗效，阻碍临床进一步广泛应用。

儿童急非淋白血病第一次缓解期自体与异基因骨髓移植比较

HLA相合同胞供者的异基因骨髓移植(ALLOBMT)已在急非淋自血病(ANLL)缓解后的治疗中应用了一些年。儿童ANLLBMT后的无病生存率接近60％a对无适合供者的病人，自体骨髓移植(ABMT)是另一个可选的治疗手段。当前的研究已对类似病人的两种治疗疗效及毒性作用进行了比较，两组病人资料如表：

猪抗人淋巴细胞球蛋白联合环孢素治疗重型再生障碍性贫血患者22例

重型再生障碍性贫血（SAA）是一种获得性骨髓造血功能衰竭综合征，许多患者在短期内死于严重感染和出血。抗人胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素（CsA）的免疫抑制治疗（IST）有效率可达60％～80％，已成为年龄≥40岁或年龄〈40岁但无HLA相合同胞供者SAA患者的首选治疗方案。

造血干细胞移植研究和应用的回顾与展望

结合第54届美国血液学会年会教育论坛的相关内容着重复习造血干细胞移植（HSCT）领域的一些进展。在论述人类白细胞抗原（HLA）配型技术和供者来源扩展的基础上，分别简述了各类HSCT（HLA-相合同胞供者移植、脐带血移植、无关供者移植、HLA-单倍型相合的移植）疗效的提升，也回顾了疾病种类和病期对HSCT结局的影响；结合自身的理解与经验，强调确保供者安全的注意事项与意义。

他克莫司在造血干细胞移植中的应用进展

移植物抗宿主病（GVHD）是异基因造血干细胞移植（HSCT）的主要并发症之一，同时也是导致患者HSCT后死亡的主要原因。钙调磷酸酶抑制剂（CNI），如环孢素A（CsA）或他克莫司（Tac）联合短程甲氨蝶呤（MTX）是目前异基因HSCT后预防GVHD最常用的的方案。大量的证据表明，不论是HLA相合同胞供者HSCT还是HLA相合无关供者HSCT，

重型再生障碍性贫血患者免疫抑制治疗疗效预测及恢复规律研究进展

再生障碍性贫血（AA）的发病与自身免疫性T细胞功能亢进有关，即髓系树突状细胞（mDC）数量增多、功能增强，引起下游Th1细胞及细胞毒性T细胞（CTL）功能亢进。目前，AA患者的一线治疗选择包括免疫抑制治疗（IST）及HLA相合同胞供者HSCT。

无关供者脐血移植治疗重型再生障碍性贫血18例疗效观察

重型再生障碍性贫血（SAA）是一种致命的骨髓造血衰竭综合征，造血干细胞移植是治疗SAA的重要方法[1]。脐血已成为除骨髓和外周血造血干细胞之外（特别是缺乏HLA相合同胞供者）的重要造血干细胞来源[2]。目前，脐血移植（C肛）治疗恶性血液病在世界范围内得到了广泛应用[2]，但无关供者脐血移植（UCBT）治疗SAA的报道相对较少，我中心采用uCBT治疗18例SAA，现报告如下。