影响沙利度胺治疗输血依赖型地中海贫血的疗效及安全性的因素

沙利度胺作为HbF诱导剂在治疗输血依赖型地中海贫血(TDT)上取得了临床疗效,但其便秘、嗜睡、皮疹和周围神经病变不良反应受到关注。目前认为影响沙利度胺治疗TDT疗效的因素有HbF比率、基因多态性(SNP)、转录因子等。沙利度胺治疗前后Hb差值与治疗前HbF比率正相关,多项研究认为基线HbF比率有望成为预测、评估疗效及指导预后的独立指标。同时沙利度胺治疗的安全性与其每日剂量及其使用总剂量相关,每日剂量低于50 mg的情况下不良反应的发生率较低。