洛伐他汀治疗高脂血症的不良反应探讨

我院对重庆制药五厂生产的洛伐他汀片(简称L)进行临床验证,并以美国默沙东药厂的产品美降之(Meracor,简称M)为对照药,比较二者的疗效和不良反应。31例按国际标准入选的血脂异常患者随机进入L组(n=21,20mg/d ,晚顿服)和M组(n=10,20mg/d,晚顾服)。服药前,服药后4周,8周分别采血(禁食12小时)。对其临床降脂作用进行比较。本文旨意分析不良反应为:①胃肠道副作用(腹泻、腹痛、便秘、肠胃胀气)L组为23.8％,M组为10％,一周内出现,症状较轻,能坚持工作与正常服药。②对肝、肾功能及代谢,糖耐量变化的分析,提出相关看法,以及对停药后部份患者出现血脂反跳上升等问题的探讨,指出该药在临床应用中还需进一步搜集不良反应和寻找最佳治疗期限(服药时间与间隔时期),以便更有效地发挥作用。

纯合子型家族性高胆固醇血症治疗药物-Mipomersen sodium

Mipomersen sodium是一种apo B-100合成的寡核苷酸抑制剂,是一种具有全新作用机制的降胆固醇药,临床上用于纯合子型家族性高胆固醇血症的辅助治疗。文中对Mipomersen sodium的作用机制、药效学、药代动力学、药物相互作用、临床评价和安全性等进行综述。

国内外罕见病患者的保障体系研究:以纯合子型家族性高胆固醇血症为例

纯合子型家族性高胆固醇血症(homozygous familial hypercholesterolemia, HoFH)是一种代谢系统遗传性疾病,患病人数极少,是一种罕见病。本研究通过系统评价,从基础信息、临床服务、药物保障等三方面梳理和比较国内外HoFH患者的保障情况。本研究发现,发达国家在HoFH的指南开发、新药研发和保障等方面已有较多经验,HoFH保障体系相对健全;而中国有关HoFH的保障措施虽然正加快推进,包括开展筛查项目、加速药物上市、制定诊疗指南等,但总的来说,保障体系尚不健全。因此,亟需借鉴国外经验并结合实际情况,建立和完善HoFH保障体系。