亲溶酶体药物IHW2净化骨髓在白血病患者自体骨髓移植中的应用

目的：观察亲溶酶体药物ＩＨＷ２体外净化急性髓细胞白血病骨髓（ＢＭ）进行骨髓移植（ＡＢＭＴ）的临床疗效。方法：用ＩＨＷ２体外净化ＡＢＭＴ患者的ＢＭ，冷冻保存后回输给患者。结果：３例患者输用净化处理的ＢＭ后均成功地恢复造血功能。２例患者移植后至今已分别持续缓解超过３６、３４个月。其中１例患者移植前染色体为４６ＸＹ，ｄｅｌ（１６）（ｑ２２），移植后２个月检测为４６ＸＹ正常染色体核型。１例患者于移植后１９个月复发。结论：初步研究显示亲溶酶体药物ＩＨＷ２，用于临床移植患者是安全可行的。

新亲溶酶体剂IHW_2净化白血病骨髓研究

目的观察新亲溶酶体剂IHW2对白血病骨髓净化效果,并验证该药物的靶向性.方法体外直接作用于L7811白血病细胞;观察该药物对AML患者骨髓白血病祖细胞和正常骨髓造血干细胞的效应;用615小鼠模拟白血病进行净化;电镜观察经药物作用后HL-60细胞超微结构的变化;临床对5名AML自体骨髓移植患者的骨髓进行净化.结果①IHW2体外有选择性细胞毒作用;当用量为85μg/l×107细胞时,IHW2能杀灭100白血病细胞而同时保留19.4±16.5%的正常造血干细胞;②模拟净化各组小鼠的生存期均超过36天,而未用药物的对照组仅存活15.5±1.5天(P＜0.01);③超微结构证实IHW2的作用靶点系溶酶体;④5例患者中,1例死于移植后ARDS,2例于移植后3、17个月复发,2例无病生存分别为84和86个月.结论IHW2的作用靶点系溶酶体,是良好的骨髓净化剂,其应用有效和安全.