浅谈独立评审委员会(IRC)在创新药研发中的重要价值

在药物/医疗器械研发临床试验中,尤其是抗肿瘤药物临床试验中,主要终点有时需要由影像来进行评估。当临床试验采用影像相关终点作为主要研究终点时,为保障评估的客观性和稳定性,通常会在临床研究中设置独立评审委员会(Independent Review Committee,IRC),即“独立影像评估”。IRC采用标准化影像评价程序,提供影像方案标准化、改善数据质量、减少偏倚和差异性以及为监管机构审批提供依据,在影像学临床试验中发挥重要作用。IRC适用范围主要包括安全性的评估、疗效/有效性的评估、影像学数据、病理学数据和照片数据。IRC可提高影像评估的客观性、可靠性,助力新药研发,为制药行业带来更多获益。本研究在梳理IRC发展历史的基础上,简述了国内外监管机构对IRC设置和运行的相关指导要求,分析了IRC对于药物/医疗器械研发的价值,总结了IRC的工作内容、适用场景和常用的评估标准,并对IRC未来的发展方向进行了展望,旨在为更多的新药研发提供经验和参考。

从VEREGEN^(TM)的商品说明书内容看FDA植物新药评审的思路与要求

本文以2006年10月在FDA获得批准的处方药Veregen^(TM)的商品说明书为切入点,详细分析了作为植物药的Veregen^(TM)在FDA审批过程中的一些关键点。中药走向世界是个漫长而艰苦的过程,但Veregen^(TM)的例子证明,中药作为植物药在FDA注册成功不是不可能的。本文的分析与建议希望能为中药敲开FDA大门提供些许有价值的参考,给准备走向国际市场的国内中药制药企业一些有益的指导。

从药品审评审批制度改革论新药创制与仿制药产业的共同发展

近年来我国医药领域的改革如火如荼,新的政策文件发布、紧锣密鼓改革措施的推出,使得我国创新药与仿制药产业的发展备受社会关注和期待。审评审批制度的改革产生巨大效应:一方面,创新企业在良好政策环境背景下积极探索创新药的研发和加快临床用药困境的突破;另一方面,仿制药企业一致性评价工作有效推进、首仿药优先审评,力求提高我国仿制药产品的质量、降低患者用药经济负担,创新与仿制齐头并进,共同提高患者用药的可获得性及可支付性、保障人民用药健康。

《中国新药注册临床试验进展年度报告(2021年)》发布

2022年6月7日,国家药品监督管理局药品审评中心(以下简称“国家药监局药审中心”)发布《中国新药注册临床试验进展年度报告(2021年)》。为全面掌握中国新药注册临床试验进展,运用信息化手段提升药品监管能力,及时对外公开临床试验进展信息,为新药研发、资源配置和药品审评审批提供参考,国家药监局药审中心根据药物临床试验登记与信息公示平台的新药临床试验登记信息,对2021年中国新药注册临床试验现状进行了全面汇总和分析,编制了《中国新药注册临床试验进展年度报告(2021年)》。

什么是创新药

完成完整的研发周期,具有自主知识产权的原研药物创新药,也称为原研药,是一个相对于仿制药的概念,指的是从机理开始源头研发,具有自主知识产权,具备完整充分的安全性有效性数据作为上市依据,首次获准上市的药物。按照药物研发的常规流程,一款药物从确定靶点到最后审批上市的整个研发周期通常耗时十数年的时间。专利保护期过后,就会被大量仿制。在美国食品药品监督管理局(FDA)的评审标准中,新分子实体(New Moleculer Entity,NME)和获得新生物制品许可的药物(Biologic License Application,BLA)均属于创新药。

武田递交Azilsartan Medoxomil的NDA

武田制药有限公司（武田公司）称，美国武田全球研发中心已向美国FDA递交azilsartan medoxomil（Ⅰ）的NDA（新药申请）。（Ⅰ）是研究用于治疗高血压的血管紧张素Ⅱ受体阻滞剂（ARB）。（Ⅰ）是武田公司开发的，设计成阻断血管增压激素血管紧张素Ⅱ的作用以降低血压。

11120 Organon计划每年提交一份NDA

荷兰的药品和化学公司Akzo Nobel称，其药品研发公司Organon每年将至少完成一项来自研发产品线上的新药申请。 目前，Akzo公司的植入性避孕产品implanon（3-keto—lesogestrel，3-酮基去氧孕烯）和激素替代治疗药物Livial（tibolone，替勃龙）正在接受美国FDA最后阶段的审查．

“酪氨酸激酶抑制剂类靶向抗肿瘤药物”最新研究成果

刘举,研究员,硕士研究生导师,辽宁省医药原料药制备工程技术研究中心副主任,辽宁省小分子靶向药物研发工程研究中心常务副主任,沈阳市科技计划项目评审专家,沈阳市高层次人才,中国中医药信息学会中医临床药学分会理事,辽宁大学药学院学术(及学位)委员会委员。主要从事新药研发相关工作。已承担国家“十一五、十二五”规划“重大新药创制”专项、国家自然科学基金、辽宁省及沈阳市科技项目等20余项科研课题,累计发表学术论文80余篇,申请国家发明专利30余项。

国内新闻

国家药监局部署创新药临床试验审评审批改革试点工作7月30日,国家药监局党组书记、局长李利主持召开会议,研究部署创新药临床试验审评审批改革工作,审议通过《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》。会议指出,药物临床试验是创新药研发的关键环节,开展优化创新药临床试验审评审批试点工作,是持续深化审评审批制度改革,提升临床试验质量和效率,促进医药新质生产力发展的重要举措。

“重大新药创制”专项实施巡礼

探索实施举国体制 实现跨越式发展 专项集成了产学研医政等各方面的优势力量。全国前50强的大型医药企业、前15强的药物研发机构、排名前30的大型医院都得到了专项资助；15个大的园区和新成立的15个产学研联盟都参与了课题：在近5000多个申请项目、70000多名人员中，经过专家评审、部门审核等多个环节，遴选出一批优势单位、顶尖人才和团队，还吸引了近200名高水平留学人员；

第三届“药明康德生命化学研究奖”评选活动正式展开

2009年8月26日，药明康德宣布第三届药明康德生命化学研究奖评选活动正式展开。本届活动的主题是“新药研发中的生物学研究”，目前已邀请全国人大常委会副委员长、九三学社中央主席韩启德院士担任评审委员会名誉主席，并将组织多名院士及杰出专家担任评委，参与评选工作。

以流程导向科学管理体系建设为抓手深化改革改善研发创新环境

近年来我国药品审评审批制度改革持续深入,国家药品监督管理局药品审评中心为加强药品审评体系和审评能力现代化建设,开展了流程导向科学管理体系建设工作,确立了8个子课题的科学管理体系试点,全面系统地解决药品注册过程中的问题,有效提高了科学监管和智慧审评能力。本文结合目前的形势和流程导向科学管理体系建设的实际情况,从鼓励药物研发等方面提出几点思考和建议,为业界提供参考。

内分泌疾病治疗药物研发最新动态

Takeda制药公司的2型糖尿病治疗药物Liovel的新药上市申请（NDA）在日本获批 日本厚生劳动省批准Takeda制药公司的Liovel（pioglitazone hydrochloride／alogliptin benzoate）的NDA。

新局面下对血液肿瘤药物创新研发的思考

自2015年国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》以来,国家药品监督管理局(National Medical Products Administration,NMPA)的药物审评审批不断提速,大大促进了我国新药,特别是抗肿瘤药物的研发。在血液肿瘤领域,新药研发使中国的血液肿瘤患者更早地接受更新、更好的治疗。与国际上新药的同步研发也使国内外临床用药的差异逐步缩小。血液肿瘤药物研发提速的新局面下,对于药物创新研发也需有新的思路、新的思考。

中国医药企业供给侧技术创新与企业成长的实证分析

利用中国资本市场中163家医药企业的数据,基于中国资本市场不同资本板块中上市医药企业的研发(R&D)强度、新药审批数量、发明专利产出和企业成长性数据的面板向量自回归分析(PVAR),提出中国制药企业发展的有效途径是在加大R&D投入的同时,制定清晰的研发战略,加强研发管理,创新研发模式,提高新药申请数量,增加发明专利的产出和产业转化,提升研发产出效率。