Bcl-2抑制剂用于急性髓系白血病靶向治疗的研究进展

急性髓系白血病(AML)是成人最常见的急性白血病,诱导化疗仍是AML的一线治疗手段。但是,由于AML诱导化疗毒性较高,且有高失败率及高复发率的特点,在AML患者中应用受限。近年来,去甲基化药物地西他滨和阿扎胞苷在AML表观遗传学治疗中得到深入研究,已经动摇了诱导化疗在AML治疗中的地位。随着对AML生物学研究的深入,发现越来越多的靶点可影响AML的生物学进程。针对这些靶点的靶向药物分为3类:第一类是突变位点抑制剂,如FLT3和IDH抑制剂;第二类是调节代谢或信号通路的抑制剂,如Bcl-2拮抗剂及表观遗传学药物;第三类是靶向细胞毒性药物。2017年美国血液学年会报道,AML靶向治疗最有前景的药物为调节代谢或信号通路的抑制剂,其中BCL-2抑制剂Venetoclax在AML的临床试验报告被评为本届会议最佳。本文就BCL-2抑制剂在AML的治疗进展做一综述。