美国《孤儿药法案》的变迁及启示——基于对中国生物医药产业的研究

运用制度理论和现象分析法,探讨了美国《孤儿药法案》形成以及颁布30余年的变迁,重点分析了其立法调整过程以及制度环境对生物医药产业发展的影响;认为其形成和变迁是一个三阶段的社会化过程,与产业组织结构相适应的制度环境能够有效促进产业发展;患者群体、联邦政府和制药企业分别在三个阶段中扮演主导角色,文化-认知性要素、规制性要素和规范性要素分别在三个阶段的变迁中起到推动作用;在结合中国实际的基础上,提出有效促进中国生物医药产业发展的核心是,既要紧抓制度环境建设,完善规制性要素,发挥其对产业发展的法律支柱作用,还要强化文化-认知性要素,夯实其积累基础并提前防范,关注规范性要素,以调控产业良性发展。

罕用药政策对生物医药产业的影响——基于美国生物科技公司的案例研究

美国罕用药物法案本意是用来鼓励制药产业研发和生产不具有商业价值的罕见药物,但是这项政策却对美国生物制药产业起到了关键性的推动作用。本文首先介绍了美国罕用药物法案颁布的背景及其所提供的优惠政策并回顾了颁布以来所取得的成就,然后以美国最成功的四家生物科技公司的发展为案例分析了罕用药物法案对美国生物医药产业的影响,结果表明通过科技推动和经济拉动罕用药物政策不但鼓励了罕用药的研发和生产还成功地推动了美国生物医药产业发展。

美国罕用药物法案及对中国的启示

美国罕用药物法案是世界上第一个鼓励研发罕用药物的立法。本文分析了该法案自1983年颁布以来的三次重要修订及其建立的一整套针对罕用药物研发、生产和销售的激励体系,探讨了法案在推动罕用药研制所取得的成功和对生物制药产业发展产生的影响,剖析了长期垄断和药物重新定位所带来的高价罕用药隐患。最后,通过借鉴美国的经验结合中国的实际情况提出建立一个有效的罕用药物立法,以改善中国罕见疾病患者健康状况和促进中国生物医药产业发展。

2016年美国FDA批准的新药分析

目的:对2016年美国FDA批准的新药进行分析,供医药界和相关管理部门参考。方法:通过FDA官网的药物创新专栏与Drugs@FDA数据库查阅、收集FDA批准新药的信息,进行统计分析。结果与结论:2016年,FDA共批准22个新药,比2015年大幅减少,也低于1997-2016年的年均新药数量(28个/年),其中新药申请15个,生物制品许可申请7个。批准新药中获得优先审查、快速通道、突破性治疗和加速审批资格的分别为15个、8个、7个和6个,批准孤儿药9个。批准新药的治疗领域以抗感染药、抗肿瘤药和神经系统用药为主,剂型以注射剂、片剂为主。

美国《孤儿药法案》建立与修订过程研究及对我国的启示

目的:为我国应对孤儿药问题的政策制订提供建议。方法:应用文献研究法分析美国《孤儿药法案》的主要内容、建立和修订背景和动因,并提出对我国的启示。结果:《孤儿药法案》界定了罕见病及孤儿药,对罕见病的界定融入经济与社会因素,其颁布与修订涉及众多利益相关方,包括联邦政府、企业、患者,民众和媒体发挥重大推动作用;法案既丰富了孤儿药市场,又造成部分药品的高价问题。结论:我国可以采用美国关于罕见病的界定策略,但须积极控制孤儿药高价问题。

论美国《孤儿药法案》及其启示

1983年美国颁布实施的《孤儿药法案》是世界上第一部专门针对孤儿药研发问题的立法。该法案在患者组织的强力助推之下出台,设计了以孤儿药身份认定为基础的激励机制,基本达成国会立法目的,并被学界视为美国卫生法律与政策领域最为成功的立法实践之一。我国关于孤儿药研发立法相对滞后,有必要梳理和借鉴相关经验。