库欣综合征治疗药物——Osilodrostat

Osilodrostat是诺华公司研发的一种口服11β-羟化酶抑制剂,可通过抑制肾上腺皮质醇的合成降低体内皮质醇分泌。2020年1月欧洲药品管理局基于一项重要的Ⅲ期临床试验结果,批准其用于治疗成人库欣综合征。临床试验结果同时指出,亚洲人群对其生物利用度更高,建议采用更低的起始剂量。本文针对Osilodrostat的基本信息、药理作用、药物代谢动力学、临床疗效、安全性、药物相互作用及用法用量等进行综述,旨在为临床用药提供参考。

库欣综合征的诊疗进展

库欣综合征(CS)是一种由肾上腺皮质分泌过多糖皮质激素引起的内分泌疾病,其诊断与治疗均具挑战性。诊断过程需结合实验室和影像学检查,进行筛查、定性及定位。治疗方式以手术为主,但药物治疗同样也占据重要地位。随着对CS发病机制的深入了解,发现了更多孤儿药研发的潜在靶点。本文总结了CS的诊疗现状,并对未来的研究方向做出了展望。