P值合并法中基于有效终止概率的适应性样本量调整的优化研究

目的 在P值合并法中,本文对三阶段适应性样本量调整(sample-size re-estimation, SSR)进行权重优化并基于有效终止概率(efficacy stopping probability, ESP)选择最优的设计方案。方法 以两样本均数比较的优效性检验为分析目的,在三阶段SSR下,采用基于P值之和的方法,通过设定不同的样本量分配权重、每阶段的有效终止概率、设计参数及对应低估的实际模拟参数,计算得到在不同ESP组合下的最优样本量分配权重及相应的最大功效和平均样本量(average sample number, ASN)。结果 SSR在不同的第二阶段有效终止概率(ESP_(2))下存在不同的最大功效;设定第一阶段有效终止概率(ESP1)为0.10,无论原设计及实际模拟参数为多少,ESP_(2)在0.15~0.45的范围内均能获得较好且相近的最大功效,并随着ESP_(2)的增大,相应的ASN先递减而后趋于平稳或平稳上升,其中最优设计的ESP1、ESP_(2)和ESP3分别为0.10、0.45和0.35;在ESP1设定为0.1和0.2条件下,最大功效的变化范围不同,前者最大功效的极差为1.8%,后者为5.7%。结论 三阶段适应性样本量调整在ESP1不确定的情况下,为了降低ESP_(2)的选择对试验功效的影响,建议设定较小的ESP1;当确定ESP1后,可根据实际数据模拟得到较优的ESP_(2),使设计能获得较好的功效和适宜的ASN。

自适应样本量调整中Fisher合并P值法和传统检验法的模拟比较

文章探讨Fisher合并P值法在两阶段自适应设计样本量调整中对Ⅰ型错误和检验效能的影响。利用蒙特-卡罗(Monte Carlo)法模拟不同样本量时的两阶段自适应设计过程,分别采用合并P值法和方差分析法分析最后数据并比较了二者对Ⅰ型错误、检验效能值的影响。

两阶段自适应样本量调整中合并P值法和传统t检验的模拟比较

目的 探讨Fisher合并P值法在两阶段自适应设计样本量调整中对I型错误和检验效能的影响.方法 利用蒙特-卡罗（Monte Carlo）法模拟不同样本量时的两阶段自适应设计过程,分别采用合并P值法和t检验分析最后数据并比较二者对I型错误、检验效能值的影响.结果 第一阶段样本量较小时,t检验能够保证检验效能,但是不能很好的抑制I型错误;合并P值法能较好的抑制I型错误,但检验效能降低较大.结论 根据第一阶段的方差和组间均值差调整样本量时,第一阶段样本量大于计划样本量的三分之一而小于计划样本量的一半时,应选择合并P值法;超过计划样本量的一半,则应采用t检验法.