基于两种模型的帕博利珠单抗二线治疗晚期肝细胞癌的成本-效用分析

目的:评价帕博利珠单抗二线治疗我国晚期肝细胞癌患者的经济性。方法:从我国卫生体系角度出发,同时建立三状态分区生存模型及Markov模型,评价帕博利珠单抗对比安慰剂二线治疗我国晚期肝细胞癌患者的成本及效用,模型循环周期为3周,研究时限为终生;采用单因素敏感性分析、概率敏感性分析以及情境分析验证基础分析结果的稳健性。结果:分区生存模型分析结果表明,使用帕博利珠单抗二线治疗我国晚期肝细胞癌患者的增量成本-效果比(ICER)为1266846.18元/QALY,远超3倍2020年我国人均国内生产总值(GDP)。单因素敏感性分析结果表明,对ICER影响最大的3个参数分别为安慰剂组无进展生存期(PFS)状态效用值、帕博利珠单抗组PFS状态效用值以及帕博利珠单抗成本。概率敏感性分析结果验证了基础分析的稳健性。情境分析结果表明,在考虑帕博利珠单抗慈善赠药的情况下,其治疗成本大幅下降,虽仍不具经济性,但其ICER接近于3倍2020年我国人均GDP。当意愿支付阈值分别为1、3倍我国人均GDP时,帕博利珠单抗(100 mg)具有经济性的价格分别为4157.67、5829.24元。Markov模型分析结果与分区生存模型相似。结论:在1~3倍2020年我国人均GDP的意愿支付阈值下,帕博利珠单抗方案用于我国晚期肝细胞癌患者的二线治疗不具经济性。

不同决策分析模型在抗肿瘤药物经济学评价中的应用--以加拿大CADTH为例

目的:为我国抗肿瘤药物经济学评价的模型选择、以及我国肿瘤药物药物经济学评价证据质量的提升提供参考。方法:在加拿大药品与卫生技术局(CADTH)官网对抗肿瘤药物卫生技术评估(pCODR)报告进行系统检索,报告时间限定为2015年1月1日-2020年9月6日,对其基本信息、模型类型及结构、模型中存在的关键问题等进行提取与总结。结果与结论:共检索获得185份pCODR报告,涉及114种肿瘤适应证和98种抗肿瘤药物。近5年CADTH抗肿瘤药物经济学评价数量呈递增趋势。在137份附有最终经济性指导报告的pCODR报告中,98份报告(占71.5%)使用了分区生存模型进行评估,21份报告(占15.3%)使用了状态转移模型,还有部分报告(6份,4.3%)同时使用了分区生存模型和状态转移两种模型以探讨模型结构的不确定性。在模型健康状态设定方面,86份报告(占62.8%)使用了三状态模型以评估不同抗肿瘤药物的经济性,还有16份报告(占11.7%)使用了不少于4种健康状态来模拟疾病的状态转归。但CADTH模型中尚存在研究时限选择不合理、疗效(生存)数据外推方法不合理或外推结果不确定、通过间接比较获取的疗效数据不确定以及部分假设或参数设置不符合实际诊疗环境等问题。鉴于分区生存模型的诸多优势,建议我国未来抗肿瘤药物经济学评价优先考虑使用分区生存模型或联合使用马尔可夫模型与分区生存模型来验证模型结构的不确定性,并合理设置重点模型参数,以提升我国抗肿瘤药物经济学评价的证据质量。