新一代基因组编辑技术在基因治疗及生物制药领域中的应用

近年来,随着锌指核酸酶、转录激活子样效应因子核酸酶和成簇可调控间隔短回文重复RNA引导核酸酶的出现,"基因组编辑"技术得到广泛应用。由于此类技术具有高效和可定制的特点,在基因治疗、细胞模型、糖基化工程、细胞工程等方面许多新策略、新方法不断涌现,产生了十分重要的影响。本文就近年来基因组编辑技术的发展及其在基因治疗和生物制药领域的应用进行综述。

基因编辑新技术研究进展

基因编辑是一项旨在对基因组进行定点修饰的新技术,目前主要有人工核酸酶介导的锌指核酸酶(ZFN)技术、转录激活子样效应物核酸酶(TALEN)技术和RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶(CRISPR-Cas RGNs)技术。它们都能特异性地识别靶位点,对其单链或双链进行精准切割后,由细胞内源性的修复机制来完成对靶标基因的敲除和替换。本文比较了这3种基因编辑技术,并对其应用进展做了介绍。

新型基因编辑技术在生物制药领域的应用与发展

随着科学技术的不断发展进步,新型的基因编辑技术不断涌现,其中,锌指核酸酶、转录激活子样效应因子核酸酶以及CRISPR/Cas RNA引导核酸酶等基因组编辑技术在生物制药领域得到广泛应用。此类技术编辑效率高,在建立细胞模型新药开发,新型动物模型开发建立,细胞工程改造以及蛋白产物糖基化水平优化等方面应用广泛。本文主要介绍了三种新的基因编辑技术以及其在生物制药方面的应用发展。