RNA治疗和基因编辑技术在肝脏疾病中的应用

近年来,针对肝病有了很多新的治疗策略,包括基于mRNA递送和RNAi技术的RNA疗法及靶向DNA的基因编辑技术等。其中,将mRNA分子递送至靶细胞中可以有效恢复缺失或无功能活性的蛋白表达,而小干扰RNA及反义寡核苷酸等则可靶向沉默致病基因或病毒基因组。以CRISPR/Cas9系统为主的多种基因编辑技术可以实现基因的插入、校正及敲除等,是非常有效的治疗工具。本文总结了mRNA及RNAi疗法在肝脏疾病中的临床前研究和临床试验结果,并讨论不同基因编辑技术的应用及安全性问题。

Alnylam制药公司授权日本GeneCare研究公司

Alnylam制药公司独家授权日本GeneCare研究公司发现、开发和商业化一种RNAi疗法，这种疗法直接针对两个与癌症相关的DNA解螺旋酶基因。这个协议包括每年和每个阶段的付费和专利费，包括这个专利许可范围内销售的所有产品，费用全部以现金支付。另外，Alnylam公司保留在美国合作开发和合作销售同类产品的权利。