临床试验中自适应设计的urn模型和RPW规则及其模拟

目的:探讨临床试验中设计驱动型自适应设计的优缺点及适用范围.方法:通过对基于概率罐子(urn)模型的随机化胜者优先(RPW)规则的原理分析得出期望分配公式,并据此进行蒙特-卡罗(MonteCarlo)计算机模拟.结果:假定总体成功率分别为pA,pB的两处理临床试验,当pA,pB不相等且pA+pB<1.5时,采用RPW规则能够将更多的受试者分配给成功率较高的处理组.结论:RPW规则可适用于临床试验中有一定响应延迟的情况,通过选择合适的RPW初始参数可减少样本方差,增加试验的稳定性.