西罗莫司治疗成人复发/难治性自身免疫性溶血性贫血的临床疗效

目的评估西罗莫司胶囊治疗成人复发/难治性自身免疫性溶血性贫血(autoimmune hemolytic anemia,AIHA)的有效性及安全性。方法收集2016年1月至2019年1月本中心复发/难治性自身免疫性溶血性贫血患者16例,予以西罗莫司治疗(2~4 mg/d),药物血浆浓度维持在5~15 ng/mL,观察用药后总反应率(完全缓解CR+部分缓解PR)及副作用。结果16例患者可评估疗效(服药≥2个月),其中男性2例,女性14例,中位年龄50(35~72)岁。西罗莫司中位起效时间为29(10~41)d,在治疗3个月时,11例(68.75%)患者对西罗莫司治疗有效;入组随访12个月时,仍有9例(56.25%)患者对西罗莫司治疗有效,其中7例CR,2例PR。随访截止到2020年2月,中位随访时间12(2~42)个月,8例患者持续有效,其中5例已停药,停药后仍处于持续缓解状态,最长停药时间24个月。西罗莫司的毒副作用轻微,患者均可耐受。结论西罗莫司治疗成人复发/难治性AIHA临床疗效好,副作用小,推荐作为复发/难治性AIHA治疗的优先选择。

部分脾动脉栓塞术治疗复发难治性AIHA的效果观察及护理体会

目的探讨复发难治性AIHA的治疗方法。方法选择75例复发难治性AIHA患者,将其随机分为观察组和对照组。观察组均行部分脾动脉栓塞术,对照组行利妥昔单抗治疗。观察比较两组的疗效及并发症情况。结果观察组:36例患者中,24例获完全缓解,12例部分缓解,有效率100%;未发生严重并发症。对照组:39例患者中,8例获完全缓解,7例获部分缓解,24例无效,有效率为38.46%(15/39)。两组有效率比较差异有统计学意义(χ~2=32.58,P<0.01)。结论部分脾动脉栓塞术治疗难治性AIHA,安全有效,易于推广。

硼替佐米在复发／难治免疫性血液病中的应用

复发/难治免疫性血液病，指由机体免疫功能紊乱引起的，以自身抗体介导为主，以血细胞或血浆蛋白质破坏为特征，并且对传统免疫抑制治疗方案（皮质类固醇激素、免疫抑制剂等）效果不佳的血栓与出血性疾病，病情严重时可危及患者生命，后续治疗相当困难。为提高该类患者生存率及改善其远期预后，探寻新的有效治疗方法具有一定临床挑战性。硼替佐米作为唯一应用于肿瘤临床治疗的蛋白酶体抑制剂，既往在多发性骨髓瘤（MM）的治疗中取得较好临床效果。以硼替佐米为代表的蛋白酶体抑制剂在诱导浆细胞凋亡、影响抗原加工、抑制自身反应性T细胞增殖、减少炎症因子产生等免疫调节通路的多方面中发挥一定作用，该药物的上述特点为其应用于复发/难治免疫性血液病的治疗提供了临床可行性。近年来，国外部分研究结果表明，针对复发/难治免疫性血液病患者，硼替佐米可以起到挽救性治疗效果。因此，笔者针对这一方面的相关进展进行综述。

复发/难治自身免疫性溶血性贫血患者脾切除术疗效分析

目的评估脾切术治疗复发/难治自身免疫性溶血性贫血(AIHA)患者的疗效.方法回顾性分析中国医学科学院血液病医院30例行脾切除术治疗的复发/难治自身免疫性溶血性贫血(AIHA)患者的临床资料,评估手术疗效.结果30例复发/难治AIHA患者中,单纯AIHA 20例(温抗体型13例,温冷双抗体型2例,Coombs阴性AIHA 5例),Evans综合征10例.脾切除术后10~14 d,20例患者可评价疗效,总有效率(ORR)为90%(完全缓解12例,部分缓解6例).13例患者有长期随访资料,中位随访14(4~156)个月,截至随访终点,除3例Evans综合征患者死亡外(2例无效,1例复发),10例复发/难治AIHA患者术后6个月9例(90%)有效,术后12个月7例(70%)有效,其中3例患者已持续完全缓解3年以上.结论脾切除术作为二线方案治疗复发/难治AIHA近期疗效好,1年远期ORR达到70%,约三分之一患者可维持长期持续缓解.

伊布替尼治疗复发/难治原发性自身免疫性溶血性贫血二例——探索性研究

目的探索伊布替尼治疗复发/难治原发性自身免疫性溶血性贫血(AIHA)的疗效及安全性。方法2例原发性AIHA患者多次复发,1例有脾切除史,经糖皮质激素、利妥昔单抗及多种免疫抑制药物治疗无效,诊断为复发/难治原发性AIHA。给予伊布替尼起始剂量280 mg/d(例1第3~8周加量到420 mg/d)治疗,观察疗效及安全性。结果例1治疗2周后脱离输血,HGB增长>20 g/L,获得部分疗效;10周后HGB 113 g/L伴有代偿性溶血实验室改变,获得完全缓解伴代偿性溶血状态(CRi)。例2治疗2周后脱离输血,HGB增长>20 g/L,获得部分疗效;6周后HGB 118 g/L伴有代偿性溶血实验室改变,获得CRi。2例患者分别随访16周和12周,已维持疗效14周和10周,未复发。伊布替尼治疗期间2例患者血液学不良反应轻,非血液学不良反应轻微。结论伊布替尼单药治疗复发/难治原发性AIHA有初步疗效,尚需规范的临床研究试验进一步验证其疗效及安全性。