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重组腺相关病毒(rAAV)介导基因SMCKA3999对Duchenne肌营养不良病理和功能的影响
1
作者
黎红华
胡晓琴
+4 位作者
张苏明
方思羽
陈春莲
XIAO Xiao
汪道文
《中国神经科学杂志》
SCIE
CAS
CSCD
2004年第1期65-70,共6页
目的 研究重组腺相关病毒 (rAAV)载体介导的dystrophin小基因SMCKA3999治疗DMD模型鼠mdx ,从病理和功能观察rAAVSMCKA3999治疗对DMD模型小鼠mdx的疗效。方法 以dystrophin小基因SMCK A3999为目的基因 ,将SMCKA3999克隆至rAAV并包装成...
目的 研究重组腺相关病毒 (rAAV)载体介导的dystrophin小基因SMCKA3999治疗DMD模型鼠mdx ,从病理和功能观察rAAVSMCKA3999治疗对DMD模型小鼠mdx的疗效。方法 以dystrophin小基因SMCK A3999为目的基因 ,将SMCKA3999克隆至rAAV并包装成rAAVSMCKA3999,以 5× 10 10 病毒颗粒单点注射于DMD模型鼠mdx腓肠肌 ,基因治疗后 4个月及 7个月 ,采用免疫荧光、光镜组织病理、肌电图等方法 ,从形态和功能观察rAAVSMCKA3999治疗对DMD模型小鼠mdx的疗效。 结果 rAAVSMCKA3999使肌膜缺失的dys trophin恢复并稳定表达持续 7个月以上 ,肌肉组织病理改变好转 ,肌病肌电图改变明显改善 ,疗效持续 4个月以上。 结论 rAAVSMCKA3999能改善mdx小鼠骨骼肌的病理及功能 ,采用rAAV介导的dystrophin小基因SMC KA3999对Duchenne肌营养不良基因治疗是有希望的治疗方法。
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关键词
重组腺相关病毒
RAAV
smcka3999
DUCHENNE
肌营养不良
病理学
基因治疗
下载PDF
职称材料
重组腺相关病毒载体介导的小基因SMCKA3999治疗Duchenne肌营养不良小鼠的研究
被引量:
1
2
作者
黎红华
张苏明
+4 位作者
陈春莲
胡晓琴
方思羽
Xiao Xiao
汪道文
《中华神经科杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2005年第9期556-559,共4页
目的研究重组腺相关病毒载体(rAAV)介导的人抗肌萎缩蛋白(dystrophin)小基因SMCKA3999对Duchenne肌营养不良(DMD)在病理、肌电图、肌力方面的治疗作用。方法将dystrophin小基因SMCKA3999克隆至rAAV并包装成rAAV SMCKA3999病毒,以5×...
目的研究重组腺相关病毒载体(rAAV)介导的人抗肌萎缩蛋白(dystrophin)小基因SMCKA3999对Duchenne肌营养不良(DMD)在病理、肌电图、肌力方面的治疗作用。方法将dystrophin小基因SMCKA3999克隆至rAAV并包装成rAAV SMCKA3999病毒,以5×109病毒颗粒多点注射于DMD模型鼠(mdx鼠)腓肠肌,基因治疗4个月后,以免疫荧光双标法检测肌膜dystrophin基因表达,采用Nicolet肌电及诱发电位仪记录mdx鼠肌电图,基因治疗5个月后以肌肉离体灌注电刺激法测定腓肠肌肌力,观察rAAV SMCKA3999对DMD动物模型鼠的治疗作用。结果rAAVSMCKA3999能有效稳定表达,并使肌膜缺失的dystrophin恢复,明显改善DMD肌电图表现,肌力恢复。结论rAAV SMCKA3999对mdx鼠治疗有效,能显著改善其肌肉功能,应用rAAV介导的dystrophin小基因SMCKA3999基因治疗是临床治疗DMD有希望的方法。
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关键词
肌营养不良
杜氏
依赖病毒
基因疗法
肌电描记术
DUCHENNE肌营养不良
smcka3999
重组腺相关病毒载体
病毒载体介导
基因治疗
治疗作用
原文传递
题名
重组腺相关病毒(rAAV)介导基因SMCKA3999对Duchenne肌营养不良病理和功能的影响
1
作者
黎红华
胡晓琴
张苏明
方思羽
陈春莲
XIAO Xiao
汪道文
机构
华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科
华中科技大学同济医学院附属同济医院病理科
华中科技大学同济医学院附属同济医院内科及基因治疗中心;匹兹堡大学分子遗传及生化教研室和基因治疗中心
华中科技大学同济医学院附属同济医院内科及基因治疗中心
出处
《中国神经科学杂志》
SCIE
CAS
CSCD
2004年第1期65-70,共6页
基金
国家自然科学基金海外青年学者合作研究基金资助项目 (3 0 0 2 80 17)
文摘
目的 研究重组腺相关病毒 (rAAV)载体介导的dystrophin小基因SMCKA3999治疗DMD模型鼠mdx ,从病理和功能观察rAAVSMCKA3999治疗对DMD模型小鼠mdx的疗效。方法 以dystrophin小基因SMCK A3999为目的基因 ,将SMCKA3999克隆至rAAV并包装成rAAVSMCKA3999,以 5× 10 10 病毒颗粒单点注射于DMD模型鼠mdx腓肠肌 ,基因治疗后 4个月及 7个月 ,采用免疫荧光、光镜组织病理、肌电图等方法 ,从形态和功能观察rAAVSMCKA3999治疗对DMD模型小鼠mdx的疗效。 结果 rAAVSMCKA3999使肌膜缺失的dys trophin恢复并稳定表达持续 7个月以上 ,肌肉组织病理改变好转 ,肌病肌电图改变明显改善 ,疗效持续 4个月以上。 结论 rAAVSMCKA3999能改善mdx小鼠骨骼肌的病理及功能 ,采用rAAV介导的dystrophin小基因SMC KA3999对Duchenne肌营养不良基因治疗是有希望的治疗方法。
关键词
重组腺相关病毒
RAAV
smcka3999
DUCHENNE
肌营养不良
病理学
基因治疗
Keywords
Duchenne muscular dystrophy (DMD)
dystrophin
recombinant adeno-associated virus vector (rAAV)
EMG
immunofluorescent
smcka3999
分类号
R746 [医药卫生—神经病学与精神病学]
下载PDF
职称材料
题名
重组腺相关病毒载体介导的小基因SMCKA3999治疗Duchenne肌营养不良小鼠的研究
被引量:
1
2
作者
黎红华
张苏明
陈春莲
胡晓琴
方思羽
Xiao Xiao
汪道文
机构
广州军区武汉总医院神经内科
[
[
Department of molecular genetics and the center of gene therapy
华中科技大学附属同济医学院同济医院内科及基因治疗中心
出处
《中华神经科杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2005年第9期556-559,共4页
基金
国家自然科学基金海外青年学者合作研究基金资助项目(30028017)
文摘
目的研究重组腺相关病毒载体(rAAV)介导的人抗肌萎缩蛋白(dystrophin)小基因SMCKA3999对Duchenne肌营养不良(DMD)在病理、肌电图、肌力方面的治疗作用。方法将dystrophin小基因SMCKA3999克隆至rAAV并包装成rAAV SMCKA3999病毒,以5×109病毒颗粒多点注射于DMD模型鼠(mdx鼠)腓肠肌,基因治疗4个月后,以免疫荧光双标法检测肌膜dystrophin基因表达,采用Nicolet肌电及诱发电位仪记录mdx鼠肌电图,基因治疗5个月后以肌肉离体灌注电刺激法测定腓肠肌肌力,观察rAAV SMCKA3999对DMD动物模型鼠的治疗作用。结果rAAVSMCKA3999能有效稳定表达,并使肌膜缺失的dystrophin恢复,明显改善DMD肌电图表现,肌力恢复。结论rAAV SMCKA3999对mdx鼠治疗有效,能显著改善其肌肉功能,应用rAAV介导的dystrophin小基因SMCKA3999基因治疗是临床治疗DMD有希望的方法。
关键词
肌营养不良
杜氏
依赖病毒
基因疗法
肌电描记术
DUCHENNE肌营养不良
smcka3999
重组腺相关病毒载体
病毒载体介导
基因治疗
治疗作用
Keywords
Muscular dystrophy,duchenne
Dependovirus
Gene therapy
Electromyography
分类号
R746.2 [医药卫生—神经病学与精神病学]
R554.1 [医药卫生—血液循环系统疾病]
原文传递
题名
作者
出处
发文年
被引量
操作
1
重组腺相关病毒(rAAV)介导基因SMCKA3999对Duchenne肌营养不良病理和功能的影响
黎红华
胡晓琴
张苏明
方思羽
陈春莲
XIAO Xiao
汪道文
《中国神经科学杂志》
SCIE
CAS
CSCD
2004
0
下载PDF
职称材料
2
重组腺相关病毒载体介导的小基因SMCKA3999治疗Duchenne肌营养不良小鼠的研究
黎红华
张苏明
陈春莲
胡晓琴
方思羽
Xiao Xiao
汪道文
《中华神经科杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2005
1
原文传递
已选择
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