治疗慢性移植物抗宿主病新药ROCK2抑制剂Belumosudil

Belumosudil是一种Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2的选择性口服抑制剂,该药于2021年7月16日获美国食品和药品监督管理局批准上市,用于治疗已接受过至少2种系统疗法治疗失败的慢性移植物抗宿主病儿童(年龄≥12岁)与成人患者。本文对belumosudil的作用机制、药动学、临床评价、安全性评价等进行评述。

治疗慢性移植物抗宿主病药物——belumosudil

belumosudil是一种Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶(ROCK)抑制剂,由Kadmon制药公司开发,用于治疗慢性移植物抗宿主病(cGVHD)和系统性硬化症。2021年7月16日,belumosudil在美国首次获准上市,用于既往至少接受过2次系统一线治疗失败后的cGVHD成人患者和12岁及以上的cGVHD儿童患者。本文从药理作用及作用机制、药动学、临床疗效评价、安全性评价、用法用量等方面对belumosudil进行综述,旨在为临床合理用药提供参考。

甲磺酸贝舒地尔治疗慢性移植物抗宿主病临床应用指导原则(2024年版)

甲磺酸贝舒地尔是一种口服的选择性Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2(ROCK2)抑制剂,临床研究证实其治疗慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者具有良好的效果和安全性。2021年7月,美国食品药品监督管理局(FDA)批准甲磺酸贝舒地尔用于既往至少接受过2线系统性治疗失败后的cGVHD成年患者和≥12岁的儿童患者。2023年8月,甲磺酸贝舒地尔在我国获批用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的≥12岁cGVHD患者。鉴于上市之初临床医生用药经验尚不丰富,中国临床肿瘤学会(CSCO)白血病专家委员会牵头制定了甲磺酸贝舒地尔治疗cGVHD临床应用指导原则,旨在为我国临床医生提供用药参考。

贝舒地尔专利布局对创新药研发的启示

Rho相关卷曲螺旋激酶(Rho associated coiled-coil-containing protein kinase,ROCK)2抑制剂贝舒地尔上市与商业上的成功,意味着ROCK2靶点经受住了临床及市场的双重考验。此类经过临床检验且市场前景良好的靶点通常备受国内创新药企业的认可和追随,但国内ROCK2靶点的创新研发者寥寥。现对这一反常现象进行分析,认为贝舒地尔国内不完善的专利布局是国内创新药企业跟进少的一个重要原因,启示创新药研发中专利布局的重要作用。