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DMD的基因、细胞和药理学治疗研究进展
1
作者
张素珍
杨志明
+1 位作者
解慧琪
周光前
《国际生物医学工程杂志》
CAS
2007年第4期230-235,共6页
杜兴氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种X连锁隐性遗传的进行性肌萎缩疾病,主要由抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起。抗肌萎缩蛋白是一种肌纤维膜结构蛋白,在维持肌细胞膜结构完整性中起重要作用。目前此疾病的治疗手...
杜兴氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种X连锁隐性遗传的进行性肌萎缩疾病,主要由抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起。抗肌萎缩蛋白是一种肌纤维膜结构蛋白,在维持肌细胞膜结构完整性中起重要作用。目前此疾病的治疗手段主要有基因治疗、细胞治疗和药理学治疗。针对疾病的根本原因,基因治疗和细胞治疗通过传递正常基因或修正突变基因以及移植正常细胞,如干细胞来进行治疗;药理学治疗则主要针对抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起的下游事件,运用各种药物来减缓DMD病理进程.从而改善患者的生活质量.延长寿命。主要概述DMD治疗的最新讲展.并分析目前尚存存的问颢.
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关键词
抗肌萎缩蛋白
肌营养不良
基因治疗
细胞治疗
药理学治疗
原文传递
题名
DMD的基因、细胞和药理学治疗研究进展
1
作者
张素珍
杨志明
解慧琪
周光前
机构
四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室·干细胞与组织工程研究室
出处
《国际生物医学工程杂志》
CAS
2007年第4期230-235,共6页
基金
国家自然科学基金资助项目(30670734)
四川省科技厅青年基金资助项目(04ZQ026-038)
文摘
杜兴氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种X连锁隐性遗传的进行性肌萎缩疾病,主要由抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起。抗肌萎缩蛋白是一种肌纤维膜结构蛋白,在维持肌细胞膜结构完整性中起重要作用。目前此疾病的治疗手段主要有基因治疗、细胞治疗和药理学治疗。针对疾病的根本原因,基因治疗和细胞治疗通过传递正常基因或修正突变基因以及移植正常细胞,如干细胞来进行治疗;药理学治疗则主要针对抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起的下游事件,运用各种药物来减缓DMD病理进程.从而改善患者的生活质量.延长寿命。主要概述DMD治疗的最新讲展.并分析目前尚存存的问颢.
关键词
抗肌萎缩蛋白
肌营养不良
基因治疗
细胞治疗
药理学治疗
Keywords
dystrephin
muscular dystrophy
gene therapy
cell therapy
pharmacological therapy
分类号
R74 [医药卫生—神经病学与精神病学]
原文传递
题名
作者
出处
发文年
被引量
操作
1
DMD的基因、细胞和药理学治疗研究进展
张素珍
杨志明
解慧琪
周光前
《国际生物医学工程杂志》
CAS
2007
0
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