随机对照实况试验的概念、设计和实施

随机对照实况试验由于所纳入的受试者和干预过程接近临床实践的真实状况,其效应量接近或与临床实践真实情况相似,因此其疗效效应量用于评估患者的疗效较之辨析性研究更加准确。由于其特点是干预措施和过程可变,符合包括中医药和针灸在内的临床治疗特点,因而日益受到国内中医药界的极大兴趣和关注。实际上,随机对照实况试验也适合于比较采用临床路径和不采用临床路径管理患者的效果。本文介绍了随机对照实况试验的原理和概念,并通过举例说明其设计要点。

缺血性中风中医康复方案治疗时间窗研究

目的:研究中医康复方案治疗急性缺血性中风早期康复的时间窗。方法:采用前瞻性、多中心、实用性RCT。通过中央在线随机系统,将300例缺血性中风患者随机分为试验组200例,对照组100例。两组分别根据发病<6h,发病6h～24h,发病24h～14天各分为3组。试验组采用中医康复方案,对照组采用西医康复方案,治疗14天。分别于治疗前后观察评价NIHSS,Fugl-Meyer量表,Ashworth痉挛评定量表。结果:(1)在发病24h～14天进行康复治疗,试验组改善NIHSS积分和Ashworth积分效果最好,改善NIHSS积分比对照组好1.314分,且有统计学差异(P<0.05);改善Ashworth积分比试验组好0.112分,但无统计学差异(P>0.05)。(2)在发病6h～24h进行康复治疗,试验组改善Fugl-Meyer积分效果最好,改善Fugl-Meyer积分比对照组好12.977分,但无统计学差异(P>0.05)。结论:中医综合康复方案改善NIHSS的有效时间窗是发病24h～14天,改善Fugl-Meyer可能是发病6h～24h,改善Ashworth可能是发病24h～14天。

实用性随机对照试验设计方法在针刺临床研究中的应用分析

随机对照试验是现今公认的临床治疗性试验的金标准。根据设计形式的不同可分为解释性和实用性两种,在针刺临床试验设计时可根据研究目的的不同加以选择。本文主要介绍实用性随机对照试验的设计特点及其在针刺临床研究领域中的应用。今后应深入探讨如何在针刺临床试验中将实用性随机对照试验与其他设计方法进行有机地结合,尽可能设计高质量的,符合针刺自身特点的临床试验,以期更准确、客观地评价针刺疗效,推动针刺疗法在国际上的应用。

冠心病稳定性心绞痛中医辨治方案的循证优化设计与思考

目的:通过规范的循证设计、测量和评价方法,加强稳定性心绞痛痰瘀互结证中医辨治与疗效之间的因果联系,从而完善中医临床证据,提高证据水平。方法:在顶层母方案设计框架下,面向中医早期干预稳定性心绞痛适宜人群疗效优势的研究目的,采用多中心实用性随机对照试验方法,采取优效性设计,在受试者选择、干预措施制定、指标体系构建、样本量估算、安全性观察、质量控制等方面,细化临床试验的设计要点。结果:以国家重点研发计划项目课题一"稳定性心绞痛痰瘀互结证中医辨治方案循证优化研究"为例,完善循证医学与中医辨治结合的临床研究设计。结论:实用性RCT设计可更充分体现中医辨治特色,中医药循证设计可为提升证据质量提供方法学支持。

中国实效性随机对照试验研究现状

目的检索我国已发表关于实效性随机对照试验(pRCT)的文献,分析当前pRCT研究现状与热点。方法检索中国知网、万方和Web of Science数据库自建库以来至2021年7月31日我国学者发表的pRCT相关文献,采用CiteSpace软件分析作者、发文机构、关键词和突变词。结果共发表中英文文献196篇,发文量呈逐年增长趋势;79篇中文文献分布在44种期刊上,117篇英文文献分布在71种期刊上;中文文献发文量最多的为中国中医科学院中医临床基础医学研究所(7篇),英文文献发文量最多的机构为香港大学(34篇);中文文献聚类标签词分别为临床试验、随机对照试验、循证医学、中医综合方案、临床试验方案、临床研究和药物经济学,英文文献聚类结果有待进一步凝练;中英文文献分别产生4个和5个突现词,突现词持续时间只有1~3年。结论我国pRCT研究热点主要集中在中医临床试验综合方案、真实世界研究中的临床试验、循证医学和药物经济学4个领域,但该研究核心作者较少、研究机构分散,机构间合作有待加强。

解释性RCT和实用性RCT在中医药临床研究中应用比较

临床疗效是中医药学生存和发展的基础,科学评价中医药的临床疗效,对推动中医药现代化、国际化具有重要意义。循证医学为中医药的临床研究带来机遇,随机对照试验（RCT）作为偱证医学I级证据,目前应用于卫生保健的RCT主要为解释性RCT和正在兴起的实用性RCT。对实用性RCT和解释性RCT从试验环境、受试者选择、研究者选择、方案设计和结局评价等方面在中医药临床研究中的适应性和缺陷性逐一进行讨论。

全科医学科学研究常见问题的思考——来自Doris Young的PEACH研究的启示

2014年6月6—9日,由香港家庭医学学院主办的"第四届香港基层医疗会议暨两岸四地全科/家庭医学学术研讨会议2014"在香港举行。在此次会议中,来自澳大利亚墨尔本大学医学院的全科医学教授Doris Young采用workshop形式与大家分享了长达6年的PEACH研究(其作为全科医疗的研究已发表在BMJ杂志上,http://www.bmj.com/content/347/bmj.f5272)。本文围绕Doris Young在进行全科医生临床研究思维训练中提炼的五个基本研究问题,以PEACH研究为例,进行剖析和解读,以期为全科医生在社区现实环境中开展临床试验提供思路与借鉴。

实用性随机对照试验及其方法学特征思考

介绍了实用性随机对照试验的概念和背景,以及它与解释性随机对照试验方法的区别,并针对国际上典型案例举例解析,进一步探索实用性随机对照试验方法学的特征。以期为根据中医临床特点寻找合适的疗效评价方法提供帮助。

中医临床试验思路与设计的思索

中医临床试验在采用经典主流的思路和设计之外,还需关注与中医学理论和临床特点更为贴近的其他方式。其中,中医临床试验思路应关注前中后三期研究和复杂干预证据增强连续统一体模式;中医临床试验设计还应关注群组随机试验、实用性随机对照试验、适应性试验设计、阶梯楔形设计、偏好试验和随机化咨询设计、平行亚组化随机对照试验和生存质量试验等。中医临床试验还应明确遵循临床研究基本原则,进一步提高方法学质量和报告质量,加强方案优化研究,促使研究规模向"大小两极化"方向发展,构建"普适性+特异性"的中医临床试验思路和设计体系,并积极探索创新其他试验类型和模式。

实用性随机对照试验在针灸临床研究中的应用与分析

为探索更适合针灸学科特点的临床设计方法,本文重点分析了实用性随机对照试验(PRCT)的设计特点及其在针灸临床研究中的优势和面临的问题,讨论了PRCT与解释性随机对照试验(ERCT)的区别及其在针灸临床研究中的应用现状,认为PRCT较符合复杂干预的针灸临床研究的特点。探讨PRCT在针灸临床试验中的应用,有利于探索符合针灸学科自身特点的临床研究方法,有利于客观、全面地评价针灸临床疗效与安全性。

PRECIS研究进展

随机对照试验（RCT）可分为评估效力的解释性试验和评估临床效果的实用性临床试验（PCT）。PCT反映了临床实际条件下的干预效应,具有一定的外推性,但其内部真实性相对较差。与此相反,解释性试验是在理想条件下进行,其内部真实性较好,而外推性较差。但在RCT实际设计中,PCT和解释性试验并不是截然分离的两个极端,有许多RCT同时兼有两种设计的属性。PRECIS通过评价RCT设计的解释和实用两方面,指导如何实行干预和试验设计,使RCT在内部和外部真实性之间达到平衡。目前国内对PRECIS介绍甚少,更未见应用的报道,基于此以下介绍PRECIS基本原理、特点及应用,以期为临床试验设计提供参考。

PRECIS-2：基于研究目标的试验设计

采用随机对照试验（RCT）评价的干预措施效果，涉及理论疗效和实际的临床效果两方面。PRECIS（Pragmatic—Explanatory Continuum Indicator Summary）通过评价RCT设计的解释性和实用性两方面的程度，指导研究者如何实行干预和试验设计，使RCT在内部真实性和外部真实性之间达到一个平衡。在临床试验方案设计过程中，PRECIS的作用逐渐被研究者所认同。为了确保试验的设计与结果相关联，便于患者、临床医生和政策决策者应用，国际多团队专家对PRECIS进行了修正和升级，提出了新的PRECIS-2。PRECIS-2的9个维度都是为了帮助试验设计者思考研究设计的预期效果与试验结果的一致性和特定场景的适用性。本文旨在介绍PRECIS-2的研发、基本原理、特点及应用，以期为国内临床试验设计、决策提供帮助。

中医体质综合干预变应性鼻炎的实效性随机对照试验

目的:探讨变应性鼻炎(A R)中医体质调护的临床疗效。方法:采用实效性随机对照试验(PRCT),选取278例AR患者随机分为试验(A)组、对照(B)组。两组均行阶梯化西药治疗4~8周,A组同时行中医体质辨识并予中医体质调护。治疗前及治疗后4、8、24周比较两组患者AR症状VAS评分、药物积分变化。结果:自身前后纵向对照,两组VAS评分及药物积分均较干预前改善(P<0.05);组间横向比较,前3个时间点两组变化大致相同,治疗后24周A组改善优于B组,重复测量方差分析提示“时间*分组”交互作用:FVAS=6.55,PVAS<0.001;F药物积分=5.04,P药物积分=0.002,说明A组VAS评分及药物积分的长期疗效优于B组。结论:单纯西药治疗AR短期疗效明显,中医体质调护能持续促进和维持AR症状改善、减少药物使用。

热敏灸社区实效性随机对照试验技术推荐(一):考虑患者偏好的随机化

热敏灸因"简单易学、操作简单、疗效明确"的特点,成为适合在社区广泛普及的中医外治法适宜技术。实效性随机对照试验是真实世界研究中的主要干预性研究方法,可为热敏灸社区管理效果评价提供高级别证据。本文聚焦区组随机、分层随机、整群随机、样本量分配、分配隐藏和盲法等随机化过程的关键环节,阐述了两阶段患者偏好随机法应用于热敏灸社区实效性随机对照试验的优缺点和技术细节,有利于提高研究的证据质量、可重复性和不同研究间的方法学同质性。

如何开展外科真实世界临床研究

随着临床研究方法学的发展以及临床诊疗大数据的出现,真实世界研究因其独特的优势,越来越受到学界的重视并影响着临床实践与临床研究。在外科临床研究领域,因外科疾病及外科手术操作的特殊性,混杂因素及偏倚风险均远高于传统药物的临床研究。因此,通过真实世界研究设计,利用真实世界研究的独特优势解决外科领域的实际临床问题,是开展外科真实世界研究的主要目的所在。本文将从如何开展外科领域真实世界研究以及在开展外科领域真实世界研究中所需要注意的特殊事项进行系统阐述。

临床真实世界研究中的实验性研究设计

真实世界研究作为解释性随机对照试验在医疗实践中评价干预措施效果的进一步验证和补充已成为医疗卫生领域关注的焦点。但是也存在错误将真实世界研究等同于观察性研究，认为真实世界研究不能实施人为干预，更不能采取随机化。实际上，真实世界研究的基本设计既可以是观察性的，也可以是实验性的。其中真实世界研究的实验性研究设计主要是指实用性随机对照试验和基于注册登记研究的随机对照试验，也可采用非随机对照、自适应设计等其他研究设计方案。

解释性研究和实用性研究对针灸临床疗效评价的启示

就解释性和实用性两种不同类型的针灸临床随机对照试验研究的概念、联系,以及对针灸临床研究的启示进行了阐述,二者存在研究目的、对照方法、治疗措施、回答的问题不同,解释性研究可以增加对某一治疗的机制的认识,实用性研究的结果则可直接在临床加以应用,指出两种研究对建立符合中医特色的针灸临床疗效评价的方法论和实践都有着积极的借鉴意义。

热敏灸社区实效性随机对照试验技术推荐(二):组织实施与随访

结合热敏灸社区研究经验,从社区研究点选择、伦理审批与注册、患者招募、标准操作流程培训、保障患者依从性、随访质量控制和患者安全7个方面,阐述热敏灸社区实效性随机对照试验(p RCT)普适性的技术推荐,旨在降低研究执行难度,提高热敏灸p RCT实施与随访质量。

解释性与实用性随机对照试验在针刺临床研究中的选择与应用

针对针刺随机对照试验(RCT)中真假针刺疗效无差异的结论引发的争议,分析其原因之一是很多临床研究对RCT研究设计理解与研究结果解读的不恰当。本文从解释性RCT与实用性RCT的概念与涵盖范畴出发,从研究目的与试验环境、受试者选择、干预措施、对照措施及结局评价5个方面列举两种RCT在针刺领域的应用实例,为其在临床试验中的应用提供一定的思路。

实效性随机对照试验中的统计方法(Ⅰ): 解决依从性问题

在真实世界数据研究中,实效性随机对照试验可提供最佳证据。尽管随机化原则可使其免受混杂因素的影响,但是由于依从性问题,其仍然需要面对随机后混杂偏倚。传统意向性治疗分析原则在此情况下会逐渐偏离试验原本所关注的疗效并使最终临床决策出现偏差,而传统代替方法也受到混杂偏倚的影响。因此,需要新方法来解决依从性问题,目前有工具变量估计法和现代符合方案集分析法2种。本文介绍了传统方法在实效性随机对照试验中的缺陷,论述了上述两种新方法,并指出其优势和劣势,以期为研究者今后开展实效性随机对照试验选择合理统计分析方法提供思路。