亨廷顿舞蹈病神经早期发育的研究进展

亨廷顿舞蹈病(Huntington’s disease,HD)是一种由遗传发生扩增的胞嘧啶—腺嘌呤—鸟嘌呤(cytosine-adenine-guanine,CAG)重复序列引起的神经退行性疾病。更多的证据表明突变型亨廷顿蛋白(mHTT)对大脑的神经发育具有一定影响,因此发育因素同样在其疾病进展中起着至关重要的作用。聚焦mHTT对HD神经发育过程的影响,论述大动物模型在HD发育研究中的优势,并探讨早期调控治疗HD的潜力,为早期治疗亨廷顿舞蹈病奠定基础。