生长激素治疗特发性矮小儿童随访至接近成年终身高的治疗效果分析

目的评价用生长激素治疗的特发性矮小(idiopathic short status,ISS)年长儿随访至接近成年终身高的治疗效果,并分析相关影响因素。方法随访曾予生长激素治疗、目前已停药并达接近成年终身高的ISS患者。主要评价指标为接近成年终身高标准差积分(near-adult height standard deviation scores,NAHt SDS)与遗传靶身高(target height,TH),也叫父母中位身高(midparent height,MPH),标准差积分(standard deviation scores,SDS)的差值,即△Ht SDS,并分析相关影响因素。结果生长激素治疗初始Ht SDS男女分别为-3.31,-2.86。接近成年终身高Ht SDS分别为-1.98,-1.39。男女患儿接近成年终身高SDS与用药初始SDS相比,差异有统计学意义(P=0.000)。以遗传靶身高Ht SDS为标准,采用非劣效检验分析接近成年终身高与遗传靶身高接近程度,提示ISS男性患儿接近成年终身高低于遗传靶身高,女性患儿接近成年终身高不劣于遗传靶身高。55.7%(59/106例)ISS男性患儿、71.4%(50/70例)ISS女性患儿其接近成年终身高Ht SDS>-2 SD,即达到正常、非矮小身高。这部分人群,男性患儿和女性患儿在<1年和≥1年的疗程内,其接近成年终身高与遗传靶身高Ht SDS相比,均具有非劣效性。采用多重线性回归,以△Ht SDS为因变量,分析性别、用药初始年龄、用药初始Ht SDS、用药初始骨龄、疗程对△Ht SDS的影响。性别、用药初始Ht SDS、疗程对△Ht SDS的影响差异有统计学意义(P值分别为0.005,0.000,0.027)。结论本研究ISS年长儿,应用生长激素治疗,大部分可达到正常人群身高。女性患儿、用药初始Ht SDS高、长疗程,有助于其达到或接近遗传靶身高。