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治疗进行性骨化性纤维发育不良的新药Palovarotene
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作者 魏然 陈超阳 +1 位作者 张玄龄 周颖 《中国临床药理学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2024年第5期745-748,共4页
进行性骨化性纤维发育不良(FOP)是一种罕见的遗传性、进行性结缔组织疾病,表现为在肌肉、关节、肌腱和韧带中发生异位骨化,导致患者主要关节强直、运动受限、畸形和严重残疾。2023年8月Palovarotene获美国食品药品监督管理局(FDA)批准... 进行性骨化性纤维发育不良(FOP)是一种罕见的遗传性、进行性结缔组织疾病,表现为在肌肉、关节、肌腱和韧带中发生异位骨化,导致患者主要关节强直、运动受限、畸形和严重残疾。2023年8月Palovarotene获美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于减少进行性骨化性纤维发育不良成人和儿科患者(8岁及以上女童以及10岁及以上男童)的新发异位骨化容量,是目前唯一一款获批上市的治疗药物。该药为选择性维生素A酸受体γ(RAR-γ)激动药,通过抑制骨形态发生蛋白和SMAD1/5/8信号传导来减少异位骨化的发生。本文将对Palovarotene的药理作用、药代动力学及临床应用等方面进行介绍。 展开更多
关键词 palovarotene 进行性骨化性纤维发育不良 临床研究 安全性
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