血友病B基因治疗临床试验的安全性研究

报道了血友病Ｂ基因治疗临床Ⅰ期试验的安全性研究，包括反转录病毒基因的ＤＮＡ聚合酶链式反应（ＰＣＲ）、反转录ＰＣＲ（ＲＴ／ＰＣＲ）、Ｓｏｕｔｈｅｒｎ杂交以及ｎｅｏ基因和ｌａｃＺ基因的补救分析（ｒｅｓｏｕｅａｓｓａｙ）．从ＤＮＡ水平。ＲＮＡ水平和病毒活体水平对野生型病毒进行了检测，没有检测到反转录病毒，并对兔和人转基因细胞进行形态学观察、染色体核型分析、软琼脂实验、裸鼠接种实验、兔和裸鼠的病理检测及电镜分析以检测恶性细胞的存在与否，同时进行支原体检测、内毒素和过敏原测定，结果均为阴性．建立了有复制能力的野生型反转录病毒（ＲＣＲ）的检测系统，为基因治疗临床试验的安全性提供了保证．