美国FDA肿瘤卓越中心简介及启示

为加快创新抗肿瘤药物和医疗器械的审批速度,美国食品药品管理局(Food and Drug Administration,FDA)为肿瘤相关产品的审评成立肿瘤卓越中心。本文通过对肿瘤卓越中心的成立背景、机构设置和工作机制等进行简介,从我国新药审评审批制度改革的角度提出启示与建议。

药物研发过程中与药品审评部门高效沟通的几点考虑

本文梳理了我国药物研发过程中沟通交流机制的演变与确立过程,介绍了沟通交流历年来的变化,随着申请人与药监部门沟通交流的增多,基于实际情况,对比了美国FDA沟通交流机制与我国沟通交流机制的异同。从申请人角度探索如何在有限的审评资源下获取最大程度的沟通获益,以更好地指导企业研发,对促进申请人以及药监部门之间的相互理解进行了思考。

省以下药品审评审批工作改进策略研究

目的为改进省以下药品审评审批工作提供参考。方法采用调查研究法,从推动法治建设、政府部门间协作机制、诚信体系建设、监管模式、信息网络技术利用等方面论述深化省以下药品审评审批制度改革的具体措施。结果与结论应完善制度建设、强化政府部门协调联动、为诚信企业优化营商环境、改善监管模式、大力发展互联网+政务服务,以不断提升省以下药品行政审评审批效能。

深化审评审批制度改革推动药品高质量发展

2021年,国家药品监督管理局药品审评中心在局党组的坚强领导下,深入学习贯彻习近平总书记重要指示精神,党的十九届五中、六中全会精神和“七一”重要讲话精神,认真落实党中央、国务院决策部署,深入开展党史学习教育实践活动,全力推进新冠疫苗药物应急审评,推动2款国产新冠疫苗接连“入世”,应急批准一组新冠病毒中和抗体联合治疗药物上市,多措并举支持儿童用药研发创新;持续深化审评审批制度改革,审评通过46个创新药,数量再创新高;支持和推动中药传承创新发展,完成“三方”抗疫成果转化;加强审评体系和审评能力现代化建设;推动全面从严治党不断向纵深发展,认真开展好党史学习教育,持续防范和化解廉政风险。

《药品管理法》颁布四十年来我国罕见病用药审评审批的改革成效

自1984年我国颁布第一部《中华人民共和国药品管理法》(以下简称《药品管理法》)以来,我国药品管理进入了法治化、规范化阶段。药品监管部门持续加强药品监管法律法规体系建设,不断优化药品审评审批制度。罕见病用药可及性是全球面临的一项重大挑战。为满足罕见病患者的用药需求,我国出台了一系列激励政策,全面支持罕见病用药研发、加快罕见病用药审评审批。本文系统回顾了我国罕见病用药审评审批的历史演变、发展进程、改革成效,并展望未来,以期进一步优化我国罕见病用药审评审批政策,更好地满足患者的用药需求。

我国罕见病药品审评审批现状分析

罕见病是全人类面临的重大医学挑战。目前全球范围内已知的罕见病有7 000~10 000种,中国罕见病患者数量众多,大多数患者面临着无药可治或者境外有药、境内无药的问题。药品审评审批制度改革以来,我国从政策文件、法律规范、技术标准等维度规范了罕见病范围、罕见病药品加快审评途径、技术标准等内容,加快罕见病药品上市,以求不断满足罕见病患者用药需求。通过对我国罕见病药品审评审批制度的分析,建议从罕见病药品认定标准、设立专门机构、建立市场独占期制度、加大研发指导等方面完善罕见病药品审评审批制度。

美国FDA《仿制药审评质量管理规范》简介及相关思考

美国FDA近年来为加快仿制药批准上市出台了一系列政策性文件。本文对其中一个文件《仿制药审评质量管理规范》的相关内容进行介绍,以说明美国FDA如何设法从监管部门内部想办法,规范仿制药审评流程并提高审评效率和有效性,促进仿制药在不降低审评标准的前提下及早上市,并结合近年来我国药品审评审批制度改革出台的相关政策提出一些思考。

我国药品注册优先审评制度的进展与相关考量

本文梳理了我国药品注册优先审评制度的演变与确立过程,介绍了自优先审评制度实施以来我国优先审评品种的申请、纳入与审评情况,分析了我国优先审评的特点及与美国FDA优先审评制度的不同。最后,结合我国药品审评审批制度改革目标,对解决药品审评积压任务后,如何进一步完善优先审评制度,建立常态审评下的药品优先审评常态机制进行了思考。

持续深化药品审评审批制度改革以优异成绩迎接党的二十大胜利召开

面对复杂严峻的疫情防控形势和极为艰巨繁重的药品审评任务,2020—2021年,国家药品监督管理局药品审评中心在国家药品监督管理局党组的坚强领导下,全力推进新型冠状病毒疫苗药物应急审评审批,持续深化审评审批制度改革,改革红利逐步显现;继续推进中药审评机制改革,实现“三方”抗疫成果转化;多措并举支持儿童用药研发创新;审评体系和审评能力现代化取得新进展,建设了更加完备的审评标准体系、更加科学的流程导向审评体系,不断增强人民获得感、幸福感、安全感。

以流程导向科学管理体系建设为抓手深化改革改善研发创新环境

近年来我国药品审评审批制度改革持续深入,国家药品监督管理局药品审评中心为加强药品审评体系和审评能力现代化建设,开展了流程导向科学管理体系建设工作,确立了8个子课题的科学管理体系试点,全面系统地解决药品注册过程中的问题,有效提高了科学监管和智慧审评能力。本文结合目前的形势和流程导向科学管理体系建设的实际情况,从鼓励药物研发等方面提出几点思考和建议,为业界提供参考。

PDUFA法案对药品监管机构审评能力提升的借鉴

为了应对药物研发创新加速带来的审评资源不足的问题,研究美国通过改变收费机制扩充药品审评资源,持续提升审评能力的机制完善和路径构建。采用文献研究和回顾性评价,对1992年美国国会颁布《处方药使用者付费法案》(PDUFA)到第6次再授权的背景和绩效进行研究。PDUFA从最初授权解决药品审评积压转向持续提升药品审评能力,通过收费扩充美国FDA的审评资源,加速FDA现代化、科学化和国际化进程,在药品审评程序优化、监管科学引入、药品安全性研究、FDA体系建设等方面取得显著成绩,值得借鉴。