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Alipogene Tiparvovec基因治疗家族脂肪酶缺陷症的现状
被引量:
1
1
作者
全海燕
江兴
《中南医学科学杂志》
CAS
2020年第4期443-446,共4页
基因治疗目前主要用于治疗免疫缺陷性疾病、肿瘤及心血管疾病等。脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)是一种罕见的染色体隐性遗传病,主要由严重的高血脂和高甘油三酯血症引起。Alipogene Tiparvovec(Glybera,AMT-011,AAV1-LPLS447X)于2012年11月...
基因治疗目前主要用于治疗免疫缺陷性疾病、肿瘤及心血管疾病等。脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)是一种罕见的染色体隐性遗传病,主要由严重的高血脂和高甘油三酯血症引起。Alipogene Tiparvovec(Glybera,AMT-011,AAV1-LPLS447X)于2012年11月获欧盟委员会批准,成为西方国家首个上市的基因治疗药物。同时,也是第一个用于治疗LPLD导致胰腺炎的药物。Alipogene Tiparvovec基因治疗一般耐受性良好,不良反应主要是短暂的注射部位的局部反应。本文就基因治疗药物Alipogene Tiparvovec用于治疗青少年脂蛋白脂肪酶缺陷症的药效学、临床研究及其现状做一介绍。
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关键词
Alipogene
tiparvovec
脂蛋白脂肪酶缺乏症
基因治疗
临床研究
下载PDF
职称材料
基因治疗药物Alipogene tiparvovec的研究进展
被引量:
2
2
作者
徐洋
闫荟羽
+1 位作者
陶娌娜
张四喜
《中国药房》
CAS
北大核心
2015年第11期1579-1582,共4页
目的:为其他基因治疗药物的研发提供思路。方法:查阅文献,整理和归纳Alipogene tiparvovec药理学、毒理学、临床有效性和安全性相关研究进展。结果与结论:Alipogene tiparvovec通过腺病毒载体(AVV1)将活性LPL基因(LPLS447X)整合入肌细...
目的:为其他基因治疗药物的研发提供思路。方法:查阅文献,整理和归纳Alipogene tiparvovec药理学、毒理学、临床有效性和安全性相关研究进展。结果与结论:Alipogene tiparvovec通过腺病毒载体(AVV1)将活性LPL基因(LPLS447X)整合入肌细胞脱氧核糖核酸,从而使这些肌细胞能产生正常数量的LPL,真正实现用外源正常基因替代缺陷基因治疗疾病的目的。临床研究显示,一次性肌内注射单剂量本品,可显著降低血液中的甘油三酯和乳糜微粒浓度,临床症状和痛苦明显缓解,腺炎发病率明显下降,可有效治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症及预防其并发症;接受本品治疗的患者目前除局部的肌炎不良反应外,未发现不可耐受的其他严重不良反应。
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关键词
Alipogene
tiparvovec
Glybera
AAV1-LPLSS47X
药理学
毒理学
临床研究
原文传递
题名
Alipogene Tiparvovec基因治疗家族脂肪酶缺陷症的现状
被引量:
1
1
作者
全海燕
江兴
机构
湖南环境生物职业技术学院
南华大学附属第二医院
出处
《中南医学科学杂志》
CAS
2020年第4期443-446,共4页
文摘
基因治疗目前主要用于治疗免疫缺陷性疾病、肿瘤及心血管疾病等。脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)是一种罕见的染色体隐性遗传病,主要由严重的高血脂和高甘油三酯血症引起。Alipogene Tiparvovec(Glybera,AMT-011,AAV1-LPLS447X)于2012年11月获欧盟委员会批准,成为西方国家首个上市的基因治疗药物。同时,也是第一个用于治疗LPLD导致胰腺炎的药物。Alipogene Tiparvovec基因治疗一般耐受性良好,不良反应主要是短暂的注射部位的局部反应。本文就基因治疗药物Alipogene Tiparvovec用于治疗青少年脂蛋白脂肪酶缺陷症的药效学、临床研究及其现状做一介绍。
关键词
Alipogene
tiparvovec
脂蛋白脂肪酶缺乏症
基因治疗
临床研究
Keywords
Alipogene
tiparvovec
lipoprotein lipase deficiency
gene therapy
clinical research
分类号
R596.1 [医药卫生—内科学]
下载PDF
职称材料
题名
基因治疗药物Alipogene tiparvovec的研究进展
被引量:
2
2
作者
徐洋
闫荟羽
陶娌娜
张四喜
机构
吉林省人民医院药学部
吉林大学第一医院药学部
出处
《中国药房》
CAS
北大核心
2015年第11期1579-1582,共4页
文摘
目的:为其他基因治疗药物的研发提供思路。方法:查阅文献,整理和归纳Alipogene tiparvovec药理学、毒理学、临床有效性和安全性相关研究进展。结果与结论:Alipogene tiparvovec通过腺病毒载体(AVV1)将活性LPL基因(LPLS447X)整合入肌细胞脱氧核糖核酸,从而使这些肌细胞能产生正常数量的LPL,真正实现用外源正常基因替代缺陷基因治疗疾病的目的。临床研究显示,一次性肌内注射单剂量本品,可显著降低血液中的甘油三酯和乳糜微粒浓度,临床症状和痛苦明显缓解,腺炎发病率明显下降,可有效治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症及预防其并发症;接受本品治疗的患者目前除局部的肌炎不良反应外,未发现不可耐受的其他严重不良反应。
关键词
Alipogene
tiparvovec
Glybera
AAV1-LPLSS47X
药理学
毒理学
临床研究
分类号
R452 [医药卫生—治疗学]
原文传递
题名
作者
出处
发文年
被引量
操作
1
Alipogene Tiparvovec基因治疗家族脂肪酶缺陷症的现状
全海燕
江兴
《中南医学科学杂志》
CAS
2020
1
下载PDF
职称材料
2
基因治疗药物Alipogene tiparvovec的研究进展
徐洋
闫荟羽
陶娌娜
张四喜
《中国药房》
CAS
北大核心
2015
2
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