药品审评数据安全相关问题思考

针对国家食品药品监督管理总局药品审评中心在数据安全方面存在的问题,提出以药品审评业务数据为核心,构建安全的网络基础架构,同时需加强数据传输安全、本地保护以及远程容灾等方面的建设。

提高药品审批时效的借鉴与思考

引言为推进日本优秀医疗技术核心药品、医疗器械、再生医疗等产品实用化,改革产品创新,开拓国际医疗市场,日本政府在2013年6月启动＂健康·医疗战略＂,日本厚生劳动省（MHLW）提出了＂2013年医药行业愿景＂和＂2013年医疗器械行业愿景＂,将制药和医疗器械行业打造为具有国际竞争力的创新主力军作为中长期展望。在此背景下,2013年12月,MHLW指定厚生劳动审议官为项目组（先锋项目组）组长,

香港澳门药品注册管理的比较研究

目的:将香港澳门的药品注册管理进行系统的比较研究,为内地药品到港澳上市提供参考。方法:运用文献研究和政策分析法,对港澳地区的药品注册管理体系、药品注册要求以及注册申报程序进行对比分析。结果:港澳的药品注册管理机制不同,香港的药品管理法律体系呈平行管理的特点,对中西药独立监管注册,中药实行中成药注册分类制度,并根据注册组别不同提交不同资料;而澳门的药品法律体系尚未统一,对药品集中注册管理,实行预先登记机制,中药实行中药预先许可制度。结论:内地药品在港澳注册上市,有利于提高内地企业的国际化和药物研发水平;内地企业在港澳申请注册时,应熟悉港澳药品注册管理政策,并与当地经销商合作,积极开展国际多中心临床试验;而提高内地企业药品研发质量,促进三地临床数据互认,有利于实现三地互利共赢的目标。

英国和德国的药品再评价工作经验及启示

目的通过比较英国和德国开展的上市后老药的再评价工作,提出对我国药品上市后再评价工作的启示。方法总结德国和英国开展已上市药物再评价的原因、评价方法、评价过程中遇到的问题和评价结果。结果两国的老药再评价行动都是在欧共体相关法令的强制要求下进行的,两国采用了相似但不完全相同的评价方法。德国的再评价工作进行了二十多年,英国通过多次调整评价方法,基本在欧共体规定的时限内完成了再评价。结论上市后药品再评价应制定合适的再评价策略,要注重质量和速度的平衡,需要对再评价工作进行科学的制度设计,避免出现监管冲突或法律纠纷。

化药原料药当前药学审评技术要求初探

回顾近十年来我国药品研发和审评的历程,分析目前我国医药行业形势及国家食品药品监督管理总局药品审评中心(CDE)对化药原料药审评理念和技术要求的变化。结合CDE审评现状详细分析了原料药研发要点,从合成工艺、起始原料和中间体的控制、关键步骤及工艺参数、晶型、批量、结构确证、质量研究、质量标准以及稳定性等多个方面介绍了药品研发中应该注意的问题,供我国新药研发人员参考。

有关药品再注册工作的思考与建议

药品再注册工作是药品监督管理部门对上市产品安全有效、质量可控性的延续性审查,用以通过系统评价去淘汰不具备生产条件、质量不能保证、安全风险较大的品种。目前,通过两轮大规模的再注册工作实践,虽然对产品上市后的情况进行了一定的梳理与规范,但这项工作存在的问题与矛盾也日益凸现。本文期望通过总结经验教训,借鉴美国和欧盟药品上市后的监管模式,提高我国对上市产品的风险把控监管能力。

注册分类6化学药品立题合理性相关问题的讨论

注册分类6的化学药品在注册申报过程中暴露了一些立题方面的问题。作为药物研发者,必须追踪药物最新的安全有效性和质量可控性信息,为药物研究开发提供扎实的立题基础。本文结合日常药品审评工作,从化合物、剂型、规格等方面对注册分类6化学药品立题合理性相关问题进行讨论。

NDA208542-Rociletinib的FDA审评案例分析

肺癌是全球死亡率最高的恶性肿瘤,其中非小细胞肺癌(Non-small Cell Lung Cancer,NSCLC)占85%。表皮生长因子受体(Epidermal Growth Factor Receptor,EGFR)基因是NSCLC中最常见的驱动基因之一。人表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(Epidermal Growth Factor Receptor Tyrosine Kinase Inhibitors,EGFR-TKIs)给EGFR基因敏感突变患者的治疗带了突破性进展。但是,EGFR-TKIs的耐药性问题日益突出,临床急需用于EGFR-TKI治疗中或治疗后出现进展并伴有EGFR T790M阳性突变的NSCLC患者的治疗药物。洛奇替尼(Rociletinib)拟定位于解决这一尚未被满足的临床需求,但是由于本品的有效性并不优于已上市的同类药物,存在较高的安全性风险(高血糖、QT间期延长和猝死),且给药剂量未被美国食品药品监督管理局(Food andDrug Administration,FDA)认可,最终未能上市。本文从审评角度分析和总结本案例的经验教训,供业界争鸣。

药品运输包装的性能测试浅析

运输包装是以运输储存为主要目的的产品包装,其性能优劣将直接影响货物流通期间的产品质量。药品开发过程中,国内企业往往较为重视内包装的选择与研究,而容易忽视药品流通过程中潜在的运输风险,忽略对运输包装实际性能的有效检测及评价。本文论述了药品运输包装性能测试的必要性,分析对比了国内外药品申报注册的相关现状,并通过介绍药品运输包装的性能测试中的可参考标准,尤其是美国材料与试验协会《运输容器系统性能检测标准规范》(ASTM D4169),以期为药品运输包装的性能测试及评价提供相应思路及参考。

加强临床数据管理对药品审评的重要作用

国内虽然对于临床研发和临床数据质量的认识一直在不断提高,但从现状来看,仍然存在研究团队的数据管理水平不高等问题。而互联网和信息技术的发展以及药物创新作为国家战略对我国临床试验数据进行规范管理的要求已非常迫切必要。药品审评中良好的临床数据质量是首要基础,近年来药审中心开展了多方面工作着力加强国内临床试验中的数据管理工作,本文对此进行了介绍和阐述。

药品审评中心解决化学仿制药注册申请积压工作汇总及分析

解决药品注册申请积压是《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》(国发[2015]44号)明确的工作目标,其中化学仿制药是解决积压的重点。国家食品药品监督管理总局(CFDA)药品审评中心(CDE)通过一系列制度改革,采取了多种措施,逐步解决了化学仿制药的注册申请积压。目前,解决积压已经进入最后收尾阶段,本文梳理了过去近2年时间内化学仿制药的情况,系统分析了审评结论和不同审评小组工作的完成情况,并对重复申报、优先审评以及长期滞留品种的情况进行了具体阐述,分析了目前仿制药审评中存在的问题,并提出了相应的建议。

儿科用药非临床安全性评价要则及中药评价的特殊性

目前新药研发过程中,对新生和幼龄动物非临床发育毒性研究的需求变得越来越迫切。本文对儿科用药非临床安全性技术评价的本质、重要性和必要性、研究设计考虑、种属选择、年龄匹配、给药途径、给药持续时间和观察指标等方面进行了讨论,并针对中药新药儿科用药的安全性评价特点进行了分析,以期为我国儿童用药非临床安全性研究提供支持和参考,为制定我国相关指导原则积累素材。

不同国家药品上市后研究管理现状比较

药品的上市后研究是药品全生命周期监管的重要组成部分,我国在这方面还相对薄弱。文中比较了美国FDA、欧盟EMEA、日本PMDA和我国CFDA对药品上市后研究的相关法律、法规、指南的规定,对改进我国的上市后研究管理和技术要求提出了建议。

中药肝损伤的流行特点、风险因素及评价

近年来,中药及天然药物肝损伤的报道不断增多,中药致肝损伤的风险日益引起国内外的关注。本文对中药肝损伤流行特点、风险因素和临床特点等方面进行了讨论,对目前在中药肝损伤研究及认识方面的误区进行了剖析,并结合中药及临床使用特点,提出了中药肝毒性预测、基础及临床安全性评价方面建议关注和研究的内容,以期为中药肝毒性的科学评价提供参考。

从药品技术审评谈临床试验的数据标准化

申办者向药品审评机构递交的临床试验数据格式或结构千差万别,给审评人员带来巨大的挑战,需要花费大量的时间用于理解递交的数据。临床试验数据采纳CDISC标准已在国际药品监管机构(FDA,EMA,PMDA)达成一定的共识。本文主要从药品技术审评的角度,阐述CDISC标准对提高审评质量和效率所带来的促进意义,并对药品审评中心牵头启动的研究建立临床试验数据标准化专项工作进行简单介绍。

从结核病患者就医习惯和疾病经济负担评价结核病防治策略转变的必然性

目的从结核病患者就医习惯和疾病经济负担两个角度阐明实施"三位一体"新型结核病防治模式的必然性,为今后各地顺利推行该模式提供理论依据。方法选取云南省昭通市11个县(区)为研究现场,收集2015年10月—2016年2月期间前来结防门诊就诊的肺结核患者的就诊和治疗情况、家庭经济状况及费用开支情况。分析肺结核患者的就医习惯和其进入当地疾控中心就诊前后疾病经济负担变化,同时比较试行"三位一体"新型结核病防治模式的昭通市威信县在转型前后肺结核患者的疾病经济负担变化情况。结果共调查肺结核患者1 508例,首诊为县级医疗机构者占多数(34.0%),初诊为肺结核的比例为67.4%。患者选择县级医疗机构的主要原因为技术水平高(27.9%)和设备条件好(24.4%);首诊未选择县级疾控中心的最主要原因是不知道应该去疾控中心(48.6%)。肺结核患者进入结防机构就诊前人均总费用为2 589.5元,进入结防机构就诊后人均总费用为1 429.4元,两者差异有统计学意义(t=5.883,P<0.001);威信县转型前人均总费用为1 830.4元,显著高于转型后(808.7元),两者差异具有统计学意义(t=-2.335,P=0.023),转型后患者自付部分的门诊费用和交通费用均低于转型前。结论实施"三位一体"新型结核病防治模式后,选择当地医疗水平较高的综合医疗机构设立定点医院,不仅符合患者的就医习惯,而且定点医院技术水平高,设备条件好,更有利于患者的诊断和治疗。此外,将原来设立于疾控中心的结防门诊移交到定点医院,患者在定点医院即可享受国家的免费政策。因此,全面推行"三位一体"新型结核病防治模式势在必行。

对药用辅料与药品关联审评审批申报资料要求的解读与思考

通过对国内外药用辅料注册申报资料要求的梳理分析,对国家食品药品监督管理总局发布的药用辅料与药品关联审评审批申报资料要求(总局通告2016年155号附件2)进行详细解读,并对相关管理模式、尚需解决的问题以及未来的发展要求提出思考。

中药新药非临床安全性研究和评价的思考

安全、有效和质量可控是药物的三大基本要求,中药也不例外。在当前生命科学、医学和药学迅猛发展的时代,中药也迎来发展的崭新时代。面对中药悠久的文化沉淀、现代药理毒理学、当代相关国际技术法规以及人们对药物安全性的期待,如何科学合理地研究评价中药尤其是复方中药,已成为中药研发的一个关键。本文主要阐述当前中药非临床安全性研究的技术要求,重点分析复方中药非临床安全性研究的技术难点与特点。结合笔者对药物安全性研究和评价的认识与实践,对中药安全性研究和评价的技术要求和重点关注领域等进行阐述。

对药包材药用辅料与药品关联审评审批有关事项公告的解读与思考

通过对我国药包材和药用辅料监管历史与现状的梳理分析,对国家食品药品监督管理总局发布的药包材药用辅料与药品关联审评审批有关事项的公告(2016年134号)进行详细解读,并对相关管理模式、尚需解决的问题以及未来的产业发展提出思考。

医疗设备采购项目绩效评价指标体系与方法研究

依据财政绩效评价和医疗设备管理的有关政策,基于财政部提供的项目共性指标框架,采用德尔菲法和层次分析法,结合医疗行业和项目实际特点,探索建立了医疗设备采购项目绩效评价指标体系,同时指出了下一步研究重点和方向。