马昔腾坦片体外溶出度试验和生物等效性研究

针对肺动脉高压(PAH)治疗,文章探究了马昔腾坦片剂的体外溶出度与生物等效性关联,旨在确保自制制剂与参比制剂的人体内相似性。通过溶出度试验方法的深入研究,确立了不同pH溶出介质下的检测标准,以更准确地模拟胃肠道环境。自制制剂与参比制剂的溶出曲线在体外表现出高度一致性,证明了自制制剂具备良好的溶出特性。进一步的人体试验显示,无论餐前还是餐后,两制剂间均呈现生物等效性,确认了自制制剂与参比制剂在吸收速率和程度上的相似性,证实了自制制剂具有与参比制剂相当的生物利用度和治疗潜力,为PAH患者提供了新的治疗选择。

马昔腾坦片处方筛选及生物等效性研究

为了在马昔腾坦片原研处方基础上对关键功能性辅料种类或处方占比进行研究,确保自制制剂与参比制剂质量一致,生物等效性试验顺利通过。文章全面剖析原研处方,设计自制处方,确认关键功能性辅料并对其种类或用量进行考察,以溶出曲线作为关键评价指标,对马昔腾坦片辅料进行考察,进行生物等效性研究,考察自制制剂处方与原研制剂疗效一致性。结果表明经过处方筛选优化后制备的自研制剂和参比制剂体体外溶出相似,体内生物等效。

我国罕见病用药认定标准研究--基于国际比较视角

罕见病用药的界定和认定标准是实施罕见病用药研发、生产、供应等激励政策的基础。域外很多国家结合国情制定了本国孤儿药的认定标准。美国孤儿药认定标准最为宽松,符合流行病学或者预期收益不足以弥补研发成本的药品,均可以获得孤儿药认定;欧盟在美国的基础上增加了“疾病严重程度”和“显著收益”要求,对于孤儿亚组的认定也较为严格;日本、韩国均强调孤儿药的研发可能性;澳大利亚更侧重于孤儿药的引进,对其认定的孤儿药设置了6个月的孤儿药资格有效期。结合我国罕见病及罕见病用药的管理现状,建议相关部门应当首先明确罕见病定义,在此基础上从成本-收益、疾病严重程度、显著收益、研发可能性及临床优势等方面对罕见病用药的认定标准进行细化和考量,并制定配套的激励政策,进一步提升罕见病用药的可及性。