儿童母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤1例

母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm,BPDCN)属于造血组织来源的一种恶性肿瘤,其患病率在人群中的占比约为0.04/10万,且多发于老年男性[1]。患者常表现出皮肤病变,并可伴有骨髓、中枢、淋巴结等多部位侵犯。该疾病进展较快,预后不佳,但由于其症状缺乏特异性容易被误诊,且目前尚无标准化的治疗方案,在临床诊治方面存在一定的困难。本研究介绍了1例发生于儿童的BPDCN病例,分析其细胞免疫表型特点,并就该疾病的治疗和预后方面展开讨论,以期为临床提供参考。

儿童尤文肉瘤家族肿瘤50例临床病理特点及预后因素分析

目的分析儿童尤文肉瘤家族肿瘤(ESFT)的临床、病理、分子表型特点及预后。方法回顾分析2008年8月至2018年12月经病理诊断为ESFT的50例患儿临床及病理资料。结果 50例患儿中,男29例、女21例;中位发病年龄8岁(生后7天~14岁),中位随访时间35个月(1~137个月)。23例患儿的首发症状为局部疼痛,21例为无痛性肿块(其中19例肿块≥8 cm),6例表现为双下肢运动障碍、发热、打鼾等。15例初诊时已发生转移。50例患儿经免疫组织化学检测提示100%(50/50)CD99阳性、80%(20/25)FLI-1阳性、80%(4/5)NKX2.2阳性;32例(32/35,91%)存在EWSR1融合基因易位。50例患儿中32例接受手术加化疗及放疗的联合治疗。3年总体生存率(3y-OS)为(68.2±6.9)%,其中无转移组3y-OS为(78.7±7.2)%,转移组3y-OS为(20.6±16.1)%(P<0.001)。Log-Rank检验结果显示无转移、肿瘤直径<8 cm、原发于四肢、手术为完整切除、联合治疗以及联合放疗的患儿生存时间更长,差异均有统计学意义(P<0.05)。Cox回归分析显示,远处转移、手术未完整切除、未接受联合治疗是导致ESFT患儿预后差的独立风险因素(P<0.05)。结论结合EWSR1基因易位及CD99、FLI-1、NKX2.2分子表达可提高ESFT诊断的正确率;初诊时远处转移、肿块未完整切除、未接受联合治疗是影响患者预后的不良因素。

儿童青少年癌症患者多症状困扰潜在剖面分析及其对体力活动的影响

目的描述儿童和青少年癌症患者多症状困扰及体力活动水平,并分析其多症状困扰的潜在剖面,探讨潜在剖面与体力活动的关系。方法采用方便抽样的方法,选取2021年11月—2023年3月在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心血液/肿瘤科和附属新华医院小儿血液肿瘤科住院治疗或门诊就诊的10~18岁且治疗时间>1个月的儿童及青少年癌症患者。采用一般资料问卷、记忆症状评估量表(Memorial Symptom Assessment Scale 10-18,MSAS 10-18)、修订版儿童休闲活动调查问卷(Modified Chinese Version of Children′s Leisure Time Activities Study Survey,CLASS-C)进行资料收集。采用潜在剖面分析识别癌症患儿多症状困扰的水平是否存在人群异质性及其外显特征,并分析不同潜在症状剖面间体力活动水平是否存在差异。结果共回收有效问卷165份,有效回收率91.7%。癌症患儿发生率前5位症状的困扰得分依次为缺乏体力1(1,2)分、恶心1(1,2)分、没有食欲2(2,3)分、出汗1(1,2)分、疼痛1(1,2)分。患儿以轻度体力活动为主,轻度体力活动水平中位数为2530.00(1577.50,3721.00)min/周;中重度体力活动较少,为70.00(10.00,197.50)min/周。癌症患儿多症状困扰可分为2个潜在剖面,“高疲乏-高恶心-高头发减少-高昏昏欲睡”和“高疲乏-低恶心-低呕吐-低昏昏欲睡”,分别命名为高水平症状困扰(n=47,30.6%)和低水平症状困扰(n=118,69.4%)。多元Logistic回归分析显示,急性淋巴细胞白血病患儿归类为高水平症状困扰组的可能性高,最近一次就诊方式为门诊就诊的患儿归类为低水平症状困扰组的可能性高(均P<0.05);进一步分析显示经历高症状困扰患儿轻体力活动更高(P<0.05),中重度体力活动水平更低,但差异无统计学意义。结论儿童和青少年癌症患者的多症状困扰水平存在人群异质性,疾病类型(急性淋巴细胞白血病)和最近一次就诊方式(门诊就诊)是癌症患儿症状困扰潜在剖面的预测因素;且经历高水平症状困扰的患儿轻度体力活动水平更高,中重度体力活动水平可能更低。

儿童神经母细胞瘤三维适形放射治疗与调强放射治疗剂量学比较

目的:评价调强放射治疗计划与三维适形计划对于儿童腹部神经母细胞瘤剂量学上的差异。方法:选取10例儿童腹部神经母细胞瘤图像,分别制定三维适形计划和调强放射治疗计划,处方剂量为21.6 Gy/12 Fx,比较正常组织肾脏和肝脏的剂量。同时比较靶区的剂量、均匀性指数(Homogeneity Index,HI)和适形指数(Conformity Index,CI)。结果:根据剂量体积直方图,评估两种治疗方式下覆盖靶区95%体积的剂量,靶区的HI以及近似最大剂量D_(2%),近似最小剂量D_(98%)无显著差异,调强放射治疗计划的靶区CI明显优于三维适形放射治疗。对于正常组织,使用三维适形放射治疗肝脏的V_8和V_(15)分别为40.3%±19.1%和25.7%±16.7%,使用调强放射治疗肝脏的V_8和V_(15)分别为45.5%±17.5%和16.9%±13.3%;三维适形放射治疗左肾脏的V_(15)和V_(18)分别为37.4%±20.4%和21.6%±12.2%,使用调强放射治疗左侧肾脏的V_(15)和V_(18)分别为15.3%±5.2%和5.7%±3.6%;三维适形放射治疗右肾脏的V_(15)和V_(18)分别为29.4%±16.4%和20.6%±14%,使用调强放射治疗右肾脏的V_(15)和V_(18)分别为13.3%±7.4%和5.9%±3.9%。两种治疗方式评估肝脏的剂量,无显著差异,评估肾脏的剂量,调强放射治疗明显更好保护了肾脏。结论:使用调强放射治疗技术靶区的剂量更加适形,并可以更好地保护肾脏,但是由于照射范围中低剂量区范围较大,在儿童患者中使用仍然需要谨慎。

应用锥形束CT研究儿童神经母细胞瘤放射治疗的摆位误差

目的:应用锥形束CT(CBCT)研究儿童腹部神经母细胞瘤放射治疗分次间(Interfraction)和分次内(Intrafraction)的摆位误差,探讨临床靶区(CTV)到计划靶区(PTV)的外放边界,为临床治疗计划的设计提供参考。方法:选取于2012年10月到2013年5月共10例接受放射治疗的儿童腹部神经母细胞瘤患者,所有患儿分别于治疗前以及治疗结束后进行CBCT扫描,CBCT扫描图像与计划CT图像进行配准,记录左右方向(Medial-Lateral,ML),头脚方向(Superior-inferior,SI)以及胸背方向误差(Anterior-Posterior,AP),从而得到分次间和分次内的摆位误差。结果:若按照每周一次图像验证,则摆位误差为:左右方向5.3mm,头脚方向5.7mm,胸背方向5.2mm。若按照每日CBCT图像验证,这种情况下的摆位误差仅为:左右方向2.1 mm,头脚方向1.7 mm,胸背方向1.4 mm。结论:每日CBCT图像扫描可以有效减少儿童神经母细胞瘤的摆位误差,缩小CTV到PTV的外放边界,减少正常组织的受照范围。正常组织受照范围的减少对患者特别是儿童患者有很大意义。在确定CTV到PTV的外放边界时,内边界(InternalMargin)的大小还需要进一步讨论。

儿童及青少年横纹肌肉瘤多中心临床研究——CCCG-RMS-2016中期研究报告

目的总结中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会CCCG-RMS-2016方案中期研究数据。方法本研究为多中心前瞻性临床研究,对符合入组条件的新确诊RMS患儿,按照CCCG-RMS-2016方案进行治疗、评估及随诊,采集数据进行统计学分析。结果共213例新诊断的RMS患儿纳入研究,男122例(57.3%),女91例(42.7%)。中位年龄47.5(3~155)个月。低危组31(14.6%)例,中危组100(46.9%)例,高危组42(19.7%)例,中枢侵犯组40(18.8%)例。中位随访时间25(1~61)个月。4年总生存率为73.5±3.6%,4年无进展生存率为63.0±4.0%,其中低、中、高危组及中枢侵犯组4年OS分别为:100%、(80.9±4.5)%、(56.1±8.6)%及(32.2±15.1)%;4年PFS分别为:(93.5±3.2)%、(69.4±5.6)%、(39.5±8.8)%及(32.2±15.1)%。患儿的OS及PFS与原发部位、病理亚型、淋巴结转移、浸润程度及手术切除程度相关(P<0.05)。多因素COX回归分析显示:危险度分组及肿瘤浸润(T)程度是影响预后的独立危险因素(P<0.05)。结论CCCG-RMS-2016中期报告数据反应了我国当前RMS的诊治现状。

儿童及青少年横纹肌肉瘤多中心临床研究——CCCG-RMS-2016方案近期疗效研究报告

目的分析CCCG-RMS-2016方案入组患儿的临床特征及近期疗效,总结研究中存在的问题和不足,为临床研究的进一步深入开展提供数据支持。方法本研究为多中心前瞻性临床研究,对符合入组条件的新确诊的横纹肌肉瘤(RMS)患儿,按照CCCG-RMS-2016方案进行治疗、评估及随诊,采集数据进行统计学分析。结果共91例新诊断的RMS患儿纳入研究,男54例(59.3%),女37例(40.7%),中位年龄47.5(3~155)个月。低危组12例(13.2%),中危组39例(42.9%),高危组26例(28.6%),中枢侵犯组14例(15.3%)。中位随访时间17(1~30)个月,预计平均生存时间为(25.2±1.0)个月(95%CI:23.3~27.2);预计平均无进展生存时间为(22.6±1.2)个月(95%CI:20.2~25.0)。患儿2年总生存率为(74.9±5.8)%。2年无进展生存率为(66.6±6.6)%。其中低、中、高危组及中枢侵犯组2年OS分别为:100%、(80.4±7.7)%、(64.5±11.5)%及(64.2±14.4)%;2年EFS分别为:100%、(71.9±8.5)%、(46.1±15.8)%及(57.1±14.8)%。结论CCCG-RMS-2016方案近期疗效比较理想,中枢侵犯组近期预后较前改善。本研究实施过程中仍有一些细节问题需要加强沟通及商讨。

宝贝的血小板去哪儿了

当宝宝身上突然出现散在的像针尖一样的出血点,血常规检查发现血小板下降,被诊断为免疫性血小板减少症(ITP)后,病情就反反复复,检测的血小板数量常上下波动,令患儿家长烦恼不已:血小板是哪里来的?又到哪里去了?血小板数量这么低,孩子生活中该注意哪些问题呢?

婴儿恶性实体肿瘤的流行病学及预后相关因素

作为儿童肿瘤的重要组成部分,婴儿恶性实体肿瘤发病相对罕见,其既有儿童肿瘤的一些共性,也有自身的特殊性。婴儿肿瘤多为胚胎源性肿瘤,发病机制涉及发育生物学、遗传学和环境因素等多个环节。婴儿恶性肿瘤的构成比分布不同于大年龄组儿童,肿瘤登记信息系统不完善、人口迁徙、出生缺陷及围生期因素、环境暴露、性别、种族等因素可影响流行病学数据的统计。异质性是婴儿恶性实体瘤的突出特征之一,从治疗大年龄儿童肿瘤所获得的经验不能直接外推到婴儿身上。婴儿恶性实体肿瘤的治疗需要同时兼顾治疗方法的有效性及对婴儿生长发育的远期影响。早期诊断并选择合理的治疗方式,大多数婴儿恶性实体肿瘤的预后优于年长儿童。因此,有必要将婴儿恶性实体肿瘤作为一个独立的亚群进行管理。现就当前国内外婴儿恶性实体肿瘤的流行病学及预后因素的研究现状作简要论述。

引起小儿贫血的常见原因有哪些

菁菁生好宝宝半年还沉浸在做新妈妈的喜悦中，近日却发现宝宝的脸色苍白，胃口也不像以前那么好，还总是爱哭闹。菁菁赶紧带宝宝去医院，医生经过检查，并让宝宝验了血常规，最后诊断菁菁的宝宝得了贫血。菁菁着急地问：宝宝这么小怎么会贫血？贫血是否对孩子今后的健康有影响？

脓毒症继发急性肾损伤患者死亡风险预测模型构建及评估

目的建立评估脓毒症继发急性肾损伤(AKI)患者28d死亡风险的预测模型。方法对Dryad免费开放数据库中AKI行连续性肾脏替代疗法(CRRT)的患者数据进行二次分析,应用Lasso回归筛选预测变量,并通过logistic回归分析脓毒症继发AKI患者28d死亡的危险因素。根据预测因素应用R语言软件建立列线图预测模型,并采用受试者工作特征(ROC)曲线、校准曲线和决策曲线分析(DCA)探讨列线图预测模型与现有预测模型的效能及临床实用价值。最后应用Kaplan-Meier曲线分析列线图预测模型下不同危险分层组28d及90d的生存情况。结果共纳入798例脓毒症继发AKI患者,采用Lasso回归共筛选出包括白蛋白、24h磷酸根离子、序贯器官衰竭估计(SOFA)评分、血肌酐、平均动脉压、尿素氮肌酐比、收缩压和2h尿量在内的8个预测因素。Logistic回归分析显示预测因素中白蛋白[比值比(OR)=0.589,95%置信区间(CD)(0.393,0.883),P=0.010]、24h磷酸根离子浓度[0R=1.406,95%CI(1.225,1.613),P<0.001]、SOFA评分[0R=1.234,95%CI(1.152,1.321),P<0.001]、血肌酐[OR=0.773,95%CI(0.658,0.908),P=0.002]、尿素氮肌酐比[0R=1.017,95%CI(1.001,1.034),P=0.037]、收缩压[0R=0.982,95%CI(0.967,0.998),P=0.023]和2h尿量[0R=0.997,95%CI(0.995,0.999),P=0.011]为脓毒症继发AKI患者28d死亡的独立影响因素。使用8个预测因素建立预测模型并通过列线图展示。列线图预测模型、Jung模型及APACHEⅡ评分ROC曲线下面积(0.839、0.809、0.618)、校准曲线拟合优度及DCA曲线高阈值概率范围(0.25~1.00.0.35~1.00、0.00~0.75)等综合模型评估上列线图模型较其他模型处于优势。基于列线图预测模型的3个危险分层组在28d及90d的总体生存时间分布比较差异均有统计学意义(χ^(2)=178.847、180.665,P均<0.001),且组间两两比较差异均有统计学意义(P均<0.001)。结论列线图预测模型对脓毒症患者继发AKI28d死亡风险具有较好的预测效能,相较现有的预测工具,该模型变量少,性能优,且可实现个体化、可视化、图形化预测,可对临床早期识别并尽早采取措施改善患者病情转归提供一定的帮助。

转移性神经母细胞瘤伴骨和骨髓转移的治疗疗效及预后分析

目的 由于儿童转移性神经母细胞瘤(neuroblastoma, NB)预后较差,通过分析上海交通大学医学院附属新华医院收治的转移性NB患儿临床特点,从而评估其疗效和预后。方法 回顾性分析2007年1月1日-2014年12月1日于上海交通大学附属新华医院于收治的75例转移性NB患儿的临床特征、实验室检查、临床分期、危险度分组、病理分型、治疗方案和治疗疗效及并发症。中位随访时间56.0(1.1~133.3)个月。结果 在75例转移性NB患儿中,男性52例(69.3%),女性23例(30.7%)。中位诊断年龄为39.1个月。中危组17例(22.7%),极高危组58例(77.3%)。52例(69.3%)伴有骨髓转移,45例(60.0%)伴有骨转移,30例(40%)伴有淋巴结转移。患儿5年总体生存率(OS)为(45.3±5.7)%,5年无事件生存率(EFS)为(31.1±5.6)%;中危组和极高危组的5年OS分别为(80.7±12.7)%和(43.0±6.5)%(P<0.001)。患儿骨髓在2个疗程内获得完全缓解的5年OS为(64.3±9.1)%,在3个疗程后获得完全缓解的5年OS为(40.0±11.0)%(P=0.017);患儿单部位骨转移的5年OS为(66.7±11.1)%,多发骨转移患儿5年OS为(33.3±9.1)%(P=0.045)。多因素分析显示,骨转移(HR: 2.2, 95%CI 1.1~4.8,P=0.028)是NB患者的独立预后因素。结论 骨和骨髓是儿童神经母细胞瘤最常见的转移部位,骨髓2疗程内完全缓解以及单部位骨转移患儿的预后较好。N-MYC基因扩增阳降低了年龄小于18个月龄患儿的生存率,确诊时血乳酸脱氢酶、神经烯醇化酶、铁蛋白、尿VMA等指标对转移性NB的预后无显著影响。

中国儿童淋巴瘤协作组成熟B细胞淋巴瘤2017方案治疗儿童伯基特淋巴瘤中期疗效评价

目的分析儿童伯基特淋巴瘤(BL)的临床特点, 总结中国儿童淋巴瘤协作组成熟B细胞淋巴瘤2017方案(CNCL-B-NHL-2017)的中期疗效。方法回顾性收集中国儿童淋巴瘤协作组2017年5月至2021年4月收治的436例年龄≤18岁BL患儿临床资料, 均按照CNCL-B-NHL-2017方案分层治疗。分析患儿发病时临床特点, 比较不同临床分期、危险度分组患儿的治疗效果, 采用Kaplan-Meier方法进行生存分析, Cox回归分析影响预后的危险因素。结果 436例患儿发病年龄6.0(4.0, 9.0)岁, 男368例(84.4%)、女68例(15.6%)。临床分期Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期分别为4例(0.9%)、30例(6.9%)、217例(49.8%)、185例(42.4%), 危险度A、B1、B2、C1、C2组分别为1例(0.2%)、46例(10.6%)、19例(4.4%)、285例(65.4%)、85例(19.5%)。全组患儿中63例(14.4%)单纯化疗, 373例(85.6%)在化疗基础上联合应用利妥昔单抗。21例(4.8%)治疗中进展, 3例(0.7%)复发, 13例(3.0%)治疗相关死亡。随访时间24.0(13.0, 35.0)个月, 全组患儿2年无事件生存率(EFS)为(90.9±1.4)%, A、B1、B2、C1、C2组2年EFS分别为100.0%、100.0%、(94.7±5.1)%、(90.7±1.7)%、(85.9±4.0)%, A、B1、B2组整体高于C1组(χ^(2)=4.16, P=0.041)和C2组(χ^(2)=7.21, P=0.007)。单纯化疗组和利妥昔单抗联合化疗组2年EFS分别为(79.3±5.1)%、(92.9±1.4)%, 差异有统计学意义(χ^(2)=14.23, P<0.001)。临床分期Ⅳ期(包括白血病期)、血清乳酸脱氢酶(LDH)>正常值4倍、中期评估有瘤灶为预后不良的危险因素(HR=1.38、1.23、8.52, 95%CI 1.05~1.82、1.05~1.43、3.96~18.30)。结论 CNCL-B-NHL-2017方案对儿童BL疗效显著, 联合应用利妥昔单抗可以使疗效进一步提高。

贫血不查因,补铁帮倒忙

小宝出生时是个健康活泼的娃娃,一家人都为小生命的降临而欣喜不已。小宝6个月大时在社区医院体检查出了有轻度贫血,医生说只要合理添加辅食,这种程度的贫血可以很快得到纠正。可是小宝的家人总是不太放心,询问有没有什么药可以用,医生就为他们开了常规的小儿口服铁剂。

儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症临床研究

目的:探讨观察儿童朗格汉斯细胞组织增生症临床治疗方案和效果。方法:选取我院2007年4月-2014年11月收治的儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症65例,按随机数字表法分为观察组(32例)和对照组(33例)。对照组给予朗格汉斯细胞组织细胞增生症-Ⅲ(LCH-Ⅲ)治疗方案,观察组给予难治性2008方案。观察两组患者临床疗效、复发率、并发症、生存率。结果:观察组完全缓解率显著高于对照组(P<0.05),而两组患者的复发率和总有效率之间的差异无统计学意义(P>0.05);两组治疗后9个月、12个月、24个月生存率差异无统计学意义(P>0.05);观察组不良反应发生率为9.38%,对照组为24.24%,观察组稍低于对照组,但两组差异无统计学意义(P>0.05)。结论:采用难治性2008方案治疗儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症较LCH-Ⅲ方案疗效更佳,且远期生存率明显改善,还可减少不良反应,值得在临床治疗中推广应用。

中国儿童淋巴瘤协作组成熟B细胞淋巴瘤2017方案治疗儿童高级别B细胞淋巴瘤中期疗效分析

目的分析中国儿童淋巴瘤协作组成熟B细胞淋巴瘤2017(CNCL-B-NHL-2017)方案治疗儿童高级别B细胞淋巴瘤(HGBL)的中期疗效。方法回顾性收集中国儿童淋巴瘤协作组(CNCL)16家医院2017年5月至2021年4月收治的年龄≤18岁的HGBL患儿的临床及病理资料,根据2016版世界卫生组织(WHO)造血和淋巴组织肿瘤分类,分为高级别B细胞淋巴瘤伴双打击/三打击(HGBL-DH/TH)组及高级别B细胞淋巴瘤-非特指型(HGBL-NOS)组。2组患儿均根据CNCL-B-NHL-2017方案,并按照危险度分层化疗,随访截止日期为2023年12月31日。所有患儿均行染色体荧光原位杂交(FISH)检查,以明确基因MYC、BCL-2及BCL-6重排情况。分析患儿发病时临床、病理特点,比较不同临床分期、危险度分组患儿的治疗效果,采用Kaplan-Meier法绘制生存曲线,log-rank检验比较组间累积生存率的差异,多因素Cox回归模型分析预后的影响因素。结果共纳入62例患儿,发病年龄[M(Q_(1),Q_(3))]为7(4,11)岁,男48例、女14例。临床分期Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期分别有11例(17.7%)、33例(53.2%)、18例(29.1%)。FISH检测结果显示4例(6.5%)为HGBL-DH;3例(4.8%)为HGBL-TH;余55例(88.7%)均为HGBL-NOS,其中18例伴MYC基因重排。HGBL-DH/TH组有7例,HGBL-NOS组有55例。B1方案13例(20.9%),B2方案3例(4.8%),C1方案37例(59.6%)和C2方案9例(14.7%)。48例(77.4%)同时联合利妥昔单抗靶向治疗。5例(8.0%)治疗中进展。随访时间[M(Q_(1),Q_(3))]为43.5(36.1,53.7)个月,所有患儿的完全缓解率为91.9%(57/62)。3年总生存率和无事件生存率分别为93.5%和91.9%。HGBL-NOS组患儿的3年总生存率高于HGBL-DH/TH组(96.3%比71.4%,P=0.011)。HGBL-NOS组3年无事件生存率高于HGBL-DH/TH组(94.5%比71.4%,P=0.037)。在HGBL-NOS亚组中,伴有MYC基因重排的患儿总生存率较低(100%比88.9%,P=0.039)。多因素Cox回归分析显示,中枢神经系统侵犯(HR=6.05,95%CI:1.96~38.13,P=0.046)是总生存率的危险因素。结论应用CNCL-B-NHL-2017方案治疗儿童HGBL疗效显著,预后良好。