甲状腺相关性眼病临床试验受试者脱落原因分析及预测模型构建

目的 回顾性分析甲状腺相关性眼病(thyroid-associated ophthalmopathy,TAO)临床研究中受试者脱落发生的原因,并建立受试者脱落预测模型,为TAO临床试验受试者管理提供依据。方法 收集2017年11月至2021年4月于上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科参加TAO临床试验的384例受试者资料,通过Lasso回归进行变量筛选,构建Logistic回归预测模型,绘制受试者操作特征(receiver operator characteristic, ROC)曲线和校准曲线验证模型的区分度和校准度。结果 384例受试者的平均年龄为(44.55±13.25)岁,其中男性173例(45.1%)、女性211例(54.9%),有53例受试者脱落,脱落率为13.8%。受试者脱落的原因主要有入组后未治疗、未追踪到原因、拒绝随访、新冠疫情影响及电话无人接听。训练集多因素Logistic回归分析结果显示,治疗方式[OR=0.16,95%CI(0.06,0.40),P <0.001]、吸烟情况[OR=0.19,95%CI(0.03,0.78),P=0.04]、复视评分[OR=0.36,95%CI(0.19,0.61),P <0.001]、来源[OR=12.09,95%CI(3.41,48.76),P <0.001]为受试者脱落的独立预测因子。验证集中ROC曲线下面积(area under curve, AUC)为0.786,表明训练集所建模型具备较好的预测能力,同时校准曲线在验证集中表现出良好的一致性。结论 应用建立的预测模型对即将开展的TAO临床研究受试者脱落情况进行预测,重点关注脱落发生概率高的受试者,对可能导致脱落发生的问题进行预警,同时加强研究者临床研究管理培训,有助于降低受试者脱落率,提高临床研究质量。

先天性上睑下垂住院患者特征分析及人数预测

目的通过对住院病案首页数据进行分析,了解先天性上睑下垂住院患者基本情况,探索自回归综合移动平均(ARIMA)乘积季节模型预测住院人数的适用性,为科室合理安排医务人员和医疗资源提供依据。方法以2013年1月-2019年12月我院眼科先天性上睑下垂患者病案首页数据为基础,描述性分析患者基本情况,绘制患者地区分布条形图,建立住院人数的ARIMA乘积季节模型,计算平均绝对百分误差(MAPE)和平均相对误差(MRE),检验模型的预测能力。结果2013-2019年共收治先天性上睑下垂患者3646例,患者平均年龄(6.68±5.28)岁,源自国内外30个地区、15个民族,平均住院天数(3.91±1.63)d,平均住院总费用(1.06±0.39)万元。通过R语言auto.arima语句,自动确定最优模型为ARIMA(1,0,1)×(0,1,1)_(12),AIC=478.94,Ljung-Box Q=4.738,P=0.578,并且该模型的所有参数均通过统计学检验(P<0.001);2013年1月-2019年6月拟合值与实际值之间的MAPE为11.92,2019年7月-12月预测值与实际值之间的MRE为19.95%。结论ARIMA乘积季节模型可基本拟合先天性上睑下垂住院人数的演变趋势,今后可应用于科室住院人数、门诊人数、医疗器械使用量等的预测。