微量残留病在儿童B系急性淋巴细胞白血病危险分层及预后中的临床意义

目的:探讨儿童B系急性淋巴细胞性白血病(B-ALL)治疗过程中不同时间点的微量残留病(minimal residual disease,M RD)水平在B-ALL危险分层及临床预后中的意义。方法:回顾性分析我院2008年8月1日至2013年1月1日以流式细胞术监测3个不同时间点(即诱导化疗第15天、第33天和治疗第12周)的380例BALL患儿骨髓M RD与5年无事件生存(EFS)率和总生存(OS)率的关系。结果:患儿的年龄、初诊白细胞数、染色体、MLL、BCR/ABL、预处理反应、第33天骨髓MRD与患儿的5年EFS率密切相关。多参数流式细胞术检测MRD有标记和MRD无标记与患儿5年EFS率之间差异无统计学意义(P=0.564);且各免疫表型与5年EFS率之间的差异也无统计学意义(P=0.84)。第15天MRD>10^(-2)(P=0.004)、第33天MRD>10^(-3)(P<0.001)、第12周M RD>10^(-3)(P<0.001)的患儿5年EFS率及总生存率减低与不良预后明显相关。第33天MRD<10^(-4)(阴性)、10^(-4)-10^(-3)、10^(-3)-10^(-2)、≥10^(-2)的5年EFS率分别为86.6±2.7%、77.5±4.9%、70.1±8.0%、44.8±9.9%(P<0.001);5年OS率分别为89.5±2.7%、80±4.9%、76.0±7.8%、53.2±10.1%(P<0.001)。结论:第33天M RD≥10^(-2)是B-ALL患儿5年EFS率和OS率显著减低的高危因素。缓解后动态监测MRD水平有助于预测B-ALL复发。

儿童骨髓增生异常综合征临床特点和预后分析

目的:分析40例儿童骨髓增生异常综合征(MDS)的临床特点及预后,为临床诊疗提供参考。方法:回顾性总结苏州大学附属儿童医院血液科2011年1月1日至2017年12月31日收治的40例初诊为MDS患儿的临床特点、危险分层和不同治疗方案对预后的影响。Kaplan-Meier生存曲线分析患儿3年总生存率和无事件生存率。结果:40例患儿中,男女比例1.4∶1.0,男性略多于女性,中位年龄6.0岁。其中儿童难治性血细胞减少症是最常见类型,染色体异常11例,合并基因异常12例。接受造血干细胞移植(HSCT)15例,未进行HSCT而行单纯药物治疗25例。接受HSCT治疗和非HSCT治疗的3年总生存率分别为(72.2±12.2)%和(35.3±10.2)%(P=0.039),无事件生存率分别为(65.0±12.9)%和(19.2±8.4)%(P=0.012)。COX回归分析显示,年龄<7岁(P=0.033)、初诊血小板<50×10^(9)/L(P=0.007)、存在复杂核型和/或基因突变(P=0.0002)、未接受HSCT治疗(P=0.016)是影响儿童MDS预后的高危因素。40例患儿依据国际预后积分系统(IPSS)、WHO分型预后积分系统(WPSS)及修订的国际预后积分系统(IPSS-R)3种方法分类,分析显示以上3类风险评估方法对儿童MDS进行风险评估都存在局限性,不能全面评估儿童MDS预后。结论:儿童MDS以儿童难治性血细胞减少症多见。COX多因素分析显示,年龄<7岁、初诊血小板<50×10^(9)/L、存在复杂核型和/或基因突变、未接受HSCT治疗是影响患儿预后的高危因素。HSCT是目前治愈儿童MDS的最有效手段。目前临床评估儿童MDS预后的IPSS-R等方法具有明显局限性。

急性淋巴细胞白血病合并横纹肌溶解症1例并文献复习

目的探讨急性淋巴细胞白血病(ALL)合并横纹肌溶解症(RM)的转归特点。方法回顾性分析1例Ph阴性ALL伴RM患者的临床资料及治疗转归。结果该患者经大量水化、碱化、抗氧化治疗和强化抗感染治疗,并予以地塞米松预处理,长春新碱联合地塞米松诱导化疗,疾病控制良好,随访3年7个月,患者一直处于缓解状态。结论感染是急性白血病合并RM的主要诱因,治疗的关键是控制感染同时进行白血病病因治疗。RM可引起急性肾损伤或急性肾衰竭,需综合治疗。ALL合并RM患者在接受个体化病因治疗后,病情能够得到基本控制。