恩他卡朋治疗帕金森病的多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究

目的 研究恩他卡朋作为左旋多巴的辅助药物治疗帕金森病患者剂末现象的疗效和安全性。方法 帕金森病伴剂末现象患者 2 0 9例的 12周、多中心、随机、双盲、安慰剂、平行分组对照临床试验。根据患者日记记录的“开”和“关”期时间、统一帕金森病评定量表 (UPDRS)各部分评分、研究者总体评估变化量表和左旋多巴每日剂量评定疗效。结果 恩他卡朋治疗 12周时意向性治疗(ITT)人群“开”的时间自基线的 (7 4± 1 8)h/d延长至 (9 1± 2 5 )h/d ;“关”的时间自基线的 (6 8±2 2 )h/d缩短至 (5 2± 2 8)h/d ;UPDRS Ⅲ平均得分自基线的 36 7± 11 3减少至 30 0± 14 4 ;左旋多巴每日剂量 (mg/d)自基线的 5 89 2± 2 6 4 3减少至 4周的 5 6 1 5± 2 4 8 1;总体评估变化量表检查显示 6 9 9%的医生主观感觉到病情好转。与安慰剂组相比差异均有显著意义。常见的不良事件是多巴胺能反应 ,但是与安慰剂组相比差异均无显著意义。结论 恩他卡朋是有效而安全的治疗帕金森病伴剂末现象的辅助药物。

α-二氢麦角隐亭治疗帕金森病的临床多中心观察

目的 通过多中心、开放性临床观察 ,对多巴胺能受体激动剂α 二氢麦角隐亭的临床疗效进行评估。 方法 将 60例患者分为单用α 二氢麦角隐亭组 (单用组 ) 2 7例和α 二氢麦角隐亭与复方左旋多巴合用组 (合用组 ) 3 3例 ,观察治疗前后改良统一帕金森病评定量表 (unificdParkinson’sdiseaseratingscale ,UPDRS)评分的改善程度和临床总印象的评定 ,因不良反应和原因不明而失访 2例。 结果 单用组和合用组患者的临床症状均有不同程度改善。单用组中显著进步 7例(2 8 0 % ) ,合用组 13例 (3 9 4% )。治疗前后改良MUPDRS评分改善程度在单用组平均为 5 0 1分 ,合用组为 6 3 9(P <0 0 0 0 1)。临床总印象评定中 ,医生和患者对疗效评价明显好转在单用组皆为2 1 7% ,而在合用组中分别为 2 1 2 %和 3 0 3 %。用α 二氢麦角隐亭治疗前后血常规、肝肾功能检查结果皆在正常范围内 ,心率、血压和心电图未见明显的变化 ,未发现有位置性低血压者。 结论 α 二氢麦角隐亭对改善帕金森病的症状有效 ,无明显不良反应 。

面肩肱型肌营养不良患者伴发视网膜病变的相关研究进展

面肩肱型肌营养不良(FSHD)是一种临床表现多样的遗传性肌病。除累及肌肉外,还累及全身多个系统,其中视网膜病变常被忽视。约1%的FSHD患者因未能及时发现视网膜血管病变而导致最终失明。FSHD伴发视网膜病变,如类似Coats病血管改变的机制尚不明确,普遍认为此两者存在必然联系。多数学者建议对FSHD患者进行早期眼底检查,必要时作眼底荧光血管造影术,以便早期诊断、早期治疗视网膜病变,减少失明率。着眼于发病机制,尤其是致病基因定位的研究,以及在明确基因突变位点后寻找相应的调控物质或抑制转录分子将是今后的研究热点。