托珠单抗在儿童风湿免疫性疾病中应用的安全性研究

目的分析托珠单抗在儿童风湿免疫性疾病中应用的安全性,为临床用药提供参考。方法收集2016年1月1日—2022年8月9日使用托珠单抗治疗风湿免疫性疾病患儿的临床资料,对不良事件(AE)的发生率及影响因素、分布、发生时间和转归等进行回顾性分析。结果共纳入53例使用托珠单抗治疗的患儿,全身型幼年特发性关节炎48例、干燥综合征1例、自身免疫疾病(自身炎症性疾病)2例、幼年特发性关节炎(多关节型)1例。多发性大动脉炎1例,AE发生率为87%(46/53),主要AE为高甘油三酯血症(60%)、肝损伤(49%)、高胆固醇血症(30%)、高胆红素血症(8%)、中性粒细胞减少(9%)、超敏反应(8%)等。导致停药的主要AE为超敏反应,高胆固醇血症的发生与更高的给药剂量相关,肝损伤的发生与更高年龄和更高体重指数相关。AE大部分较轻,可自行恢复正常,持续用药率96%(44/46)。结论儿童使用托珠单抗治疗后相关AE发生率较高,超敏反应可导致停药,用药期间需要予以关注。虽然大部分患儿只发生轻度肝损伤,仍需警惕严重肝衰竭的发生可能。