人纤溶酶原治疗先天性纤溶酶原缺乏症的研究进展

先天性纤溶酶原缺乏症(congenital plasminogen deficiency,C-PLGD)又称Ⅰ型纤溶酶原缺乏症(type Ⅰ plasminogen deficiency)、纤溶酶原缺乏症(plasminogen deficiency)或低纤溶酶原血症(hypoplasminogenemia),是一种超罕见的常染色体隐性遗传性纤溶系统疾病,主要表现为全身黏膜上富含纤维蛋白的木样假膜病变在血管外异常堆积、生长。若不及时治疗,这些病变可能会损害正常组织及器官功能,影响患者生活质量。目前,国内尚无获准用于治疗C-PLGD的特异性替代疗法。因此,治疗方法仅限于非特异性疗法及包括手术在内的干预措施,而所有这些方法均被证明效果不佳。国外临床研究表明使用人谷氨酸-纤溶酶原替代治疗可持续提高纤溶酶原活性,改善C-PLGD患者临床症状,且耐受性良好。现对人纤溶酶原治疗C-PLGD的研究进展进行概况综述,以期为其治疗纤溶酶原缺乏症的临床应用及研究提供一定的思路和依据。

A型血友病替代治疗药物凝血因子Ⅷ的临床研究进展

A型血友病(hemophilia A,HA)是一种罕见的X染色体连锁隐性遗传性出血性疾病,因血液中凝血因子Ⅷ(factor Ⅷ,FⅧ)缺乏或者功能障碍所致。其发病率低,治疗费用高,且目前暂无有效的根治方法,按需替代治疗仍然是我国治疗HA最有效的方式。但目前HA患者需要终身用药,现有的药物半衰期短、注射频次高,易产生FⅧ抑制物,且患者的生存质量差。针对这种未被满足的临床需求,该文主要综述血源性人FⅧ、重组人FⅧ及长效重组人FⅧ-Fc融合蛋白3种替代治疗药物的临床研究进展,为后期药物研发及临床治疗提供新的思路和依据。

皮下注射人免疫球蛋白药物的临床研究进展

免疫球蛋白被认为可用于治疗多种疾病,不仅因其能够作为替代疗法对抗感染,而且还具有免疫调节作用。适当使用免疫球蛋白能挽救生命。然而,其给药途径可能会导致许多不良反应和潜在的其他不良后果,目前国内临床上使用的以静脉注射免疫球蛋白为主,但在临床使用过程中不良反应偏多,患者依从性也不高。迫于这种未被满足的临床需求,在国外研制出皮下注射人免疫球蛋白(subcutaneous immunoglobulin,SCIg),目前已在多个临床适应证领域被应用,但国内SCIg尚处于前期探索和研发阶段,面对国内巨大的临床需求,促使国内血液制品研发企业加快研发不同规格及针对不同适应证的SCIg药物。该文主要就SCIg在治疗原发性免疫缺陷病、自身免疫性神经肌肉疾病及其他罕见病领域最新临床研究进展作综述,以期为我国血液制品研发企业提供新的研发思路及建议。

血液制品临床研究现状及要点浅析

血液制品作为一类特殊的生物制品,在开展临床研究时,除要符合临床研究的相关法律法规外,在方案设计、项目管理、数据管理及统计分析等各方面也有需要进行特殊考虑之处。该文主要从血液制品临床研究的角度出发,对临床研究的现状、方案设计要点及项目管理要点进行浅析,为血液制品的临床研究提供一些研究思路,拓展产品应用,提升产品临床研究效率和质量。