基因治疗在眼底血管性疾病中的应用和展望

眼底血管性疾病,如新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)和糖尿病视网膜病变(DR)是全球范围内患者视力损害的主要病因。随着全球人口老龄化进程和糖尿病发病率的不断提高,这两种眼底疾病的患病率也将持续攀升。当前对眼底血管性疾病的治疗以眼内注射抗血管内皮生长因子(anti-VEGF)药物为主,但存在频繁注射、费用高昂、患者依从性差等问题,因此需要探寻更加持久且有效的治疗策略。基因治疗在遗传性视网膜疾病(IRDs)中的成功应用为眼底血管性疾病的治疗提供了新思路。随着多项临床试验的开展,眼底血管性疾病的基因治疗有望实现临床转化,但仍存在一些问题,包括最佳治疗靶点选择、给药途径和潜在的安全性等。本文重点阐述基因补充和基因编辑技术介导的anti-VEGF治疗在nAMD和DR中的应用和展望。