中国中药协会中药药物经济学专业委员会简介

[专业委员会成立背景]当前我国正处于医疗体制改革、国家基本药物目录制度全面实施、医疗保险制度亟待完善的重要时期,国家主管部门希望出台能够遴选优势产品、评定优质优价、指导临床合理用药的研究评价体系;医药企业希望参照能够评价产品的竞争优势、核心价值的评价方法;中药药物经济学研究者也希望参考能够指导药物经济学评价工作开展的操作规范。

中药治疗小儿反复呼吸道感染药物经济学评价技术要点

为规范小儿反复呼吸道感染的中药药物经济学评价,促进国内药物经济学评价研究的系统性及科学性,采用文献研究法、专家咨询法,结合自身开展研究项目的经验,总结小儿反复呼吸道感染的中药药物经济学评价标准及规范。文章对评价过程中所涉及的样本选取、研究方法、研究角度、成本选取、效果效用指标确立等问题均给出了相应的规范性设计标准,这对规范我国中药治疗小儿反复呼吸道感染的药物经济学评价至关重要。

小金胶囊治疗甲状腺结节药物经济学研究

目的:通过成本-效果和成本-效用分析评价小金胶囊与对照药小金丸相比治疗甲状腺结节的经济学优劣,为甲状腺结节的临床治疗和相关医药政策的制订提供参考。方法:采用前瞻性队列研究设计,选择全国各地13家医院中,从统一约定的同一时点开始,研究者选用2种研究药物进行治疗的全部符合纳排标准的病例,以周为单位竞争性纳入,计划小金胶囊队列纳入前300例,小金丸队列纳入前100例患者,进行为期6个月的随访调查。以中医证候疗效、结节体积缩小为主要效果指标,质量调整生命年为效用指标,进行成本-效果和成本-效用分析。结果:共纳入454例病例,因调查表格填写不完整而剔除1例,完成随访的病例小金胶囊队列共353例、小金丸队列共100例,基线时有3个关键变量在2个队列间比较,差异有统计学意义(P>0.05),因此根据这3个变量进行分层分析。中医证候疗效方面,分层1中小金胶囊的有效性和经济性均优于对照药,分层2中小金胶囊相对于对照药更具经济性,分层3中小金胶囊经济性虽然稍差,但有效性明显要优于对照药,为了达到较好的有效性,选用小金胶囊是值得的;结节体积缩小方面,小金胶囊各分层成本-效果比较与中医证候疗效结果基本一致,且治疗效果相对于对照药的优势更加突出。成本-效用分析结果表明,小金胶囊在各分层人群中相对于对照药均更具经济性。结论:小金胶囊在甲状腺结节的治疗中与对照药相比具有一定的有效性和经济性优势。

活血止痛软胶囊治疗软组织损伤的前瞻性临床研究的药物经济学评价

目的:评价活血止痛软胶囊治疗软组织损伤的经济性。方法:采用前瞻性、观察性队列研究设计方法,从医疗保健体系的角度出发,收集成本和健康产出数据,采用成本效果分析和成本效用分析评价活血止痛软胶囊经济性,以活血止痛软胶囊和活血止痛胶囊物的价格上调和下调10%做敏感性分析。结果:观察14 d后,以疼痛消失率、肿胀消失率、功能障碍消失率、痊愈率、疼痛消失时间、肿胀症状消失时间、功能恢复时间、疾病痊愈时间为疗效指标,软胶囊队列的临床疗效好于普通胶囊队列。成本效果分析和成本效用,软胶囊队列的经济性优于普通胶囊队列,敏感性分析结果不影响分析结果。结论:活血止痛软胶囊队列的临床疗效和经济性均优于活血止痛胶囊队列。

小金胶囊治疗乳腺增生病药物经济学研究

目的:通过成本-效果和成本-效用分析评价小金胶囊(0. 35 g/粒)与对照药小金丸比较治疗乳腺增生病的经济学优劣,为乳腺增生病的临床治疗和相关医药政策的制订提供参考。方法:采用前瞻性队列研究设计,选取2014年5月至2016年8月全国各地14家医院,从统一约定的同一时点开始,研究者选用2种研究药物进行治疗的全部符合纳排标准的病例,以周为单位竞争性纳入,计划小金胶囊队列纳入前500例,小金丸队列纳入前100例患者,进行为期3个月的随访调查。以乳房疼痛疗效、增生体积缩小疗效为主要效果指标,质量调整生命年为效用指标,进行成本-效果和成本-效用分析。结果:共纳入600例病例,其中小金胶囊队列共498例、小金丸队列共102例,基线时有2个关键变量(年龄和生育次数)在2个队列间存在显著差异(P> 0. 05),因此根据这2个变量进行分层分析。在乳房疼痛症状方面,2个队列疗效相当,其中,小金胶囊在生育次数大于1次的女性更具有经济性,为优势方案。在乳腺增生体积缩小方面,小金胶囊治疗大于30岁的患者时疗效更具有疗效优势,年龄小于30岁并生育次数≥1、年龄> 30岁人群中小金胶囊更具有经济性,为优势方案。改善生命质量方面,小金胶囊能更好的提高年龄不超过30岁未生育的女性患者人群的健康状况,小金胶囊为优势方案,更具有经济性,值得临床推荐。此外,研究未观察到小金胶囊的不良反应。结论:在部分人群小金胶囊治疗乳腺增生病与对照药比较具有一定的有效性和经济性优势。

冠心静胶囊治疗冠心病心绞痛的临床疗效及经济学评价

目的:评价冠心静胶囊治疗冠心病心绞痛的临床疗效和经济性,为临床治疗提供参考依据。方法:采用前瞻性随机对照、双盲、多中心临床试验。根据冠心静胶囊销售地区和医院分布情况选择国内11家医院420例患者作为研究对象,其中冠心静胶囊组313例、参芍胶囊组107例,治疗4周。以心绞痛症状疗效、中医症候疗效、硝酸甘油减停率、心电图有效率、Duck评分改善和运动持续时间改善为疗效指标,经济性分析方法采用成本效果分析,以药品的价格为变量进行单因素敏感性分析。结果:试验组的心绞痛症状疗效、中医证候疗效优于对照组。硝酸甘油减停率、心电图有效率、Duck评分改善和运动持续时间改善两组疗效相当。成本效果分析结果显示,冠心静胶囊更具有经济性,敏感性分析结果不改变基础分析结果。结论:冠心静胶囊治疗冠心病心绞痛的疗效确切,临床用药安全,其经济性优于参芍胶囊。

参芪扶正注射液联合化疗用于非小细胞肺癌的药物经济学评价

目的:评价参芪扶正注射液联合化疗与单独化疗用于非小细胞肺癌的经济学价值,为药品支付及临床治疗提供参考依据。方法:采用前瞻性设计,根据参芪扶正注射液销售地区和医院分布情况选择国内11家医院516例非小细胞肺癌患者作为研究对象,基于临床实际治疗方案自然形成参芪扶正注射液联合化疗组267例和单独化疗组249例。以生活质量量表(FACT-L)评分、功能状态量表(KPS)评分、体力状况(ZPS)评分为效果指标,质量调整生命年(QALYs)为效用指标,观察时限为21 d,进行成本-效果和成本-效用分析。结果:FACT-L 5个维度评分结果表明,参芪扶正注射液联合化疗组患者均能得到有效改善,且成本-效果比低于单独化疗组的患者。KPS评分结果表明,参芪扶正注射液联合化疗组患者的成本-效果比低于单独化疗组(1 632.44 vs.11 145.30),且增量成本-效果比仅为448.69。ZPS评分结果表明,参芪扶正注射液联合化疗组患者的成本-效果比低于单独化疗组(-17 398.77 vs.384 513.00)。参芪扶正注射液联合化疗组患者平均每获得1个QALYs需付出的成本低于单独化疗组(1 313 326元vs.13 374 365元)。结论:与单独化疗比较,参芪扶正注射液联合化疗能有效提高患者生存质量,且使用参芪扶正注射液多付出的治疗成本从药物经济学角度上来看是值得的。

阿司匹林肠溶缓释片与阿司匹林肠溶片抗血小板聚集的药物经济学评价

目的基于医保角度,通过成本-效果分析(CEA)和成本-效用分析(CUA),评价阿司匹林肠溶缓释片与阿司匹林肠溶片抗血小板聚集的经济学优劣。方法采用随机、开放、平行对照多中心实用性临床试验设计,从2016年9月至2017年1月入选来自北京、山东、黑龙江、湖南、内蒙古、山西、湖北、甘肃等19家医院、年龄60岁以上、临床上需要服用阿司匹林防治的符合纳排标准的患高血压、糖尿病、高血脂、冠状动脉粥样硬化性心脏病等受试者。共有796例受试者随机分配至阿司匹林肠溶缓释片50 mg/d组和阿司匹林肠溶片100 mg/d组,分别服用2周不同剂量不同剂型的阿司匹林。通过收集受试者用药期间血小板聚集率、用药安全性、生命质量以及用药成本信息,比较两组药物干预的成本-效果和成本-效用。结果试验前未服用抗血小板药物的受试者中,阿司匹林肠溶缓释片50 mg/d组基线血小板聚集率(79.68±16.03)%,用药14 d后(16.51±24.16)%,降低(63.17±26.67)%;阿司匹林肠溶片100 mg/d组基线血小板聚集率(77.05±19.29)%,用药14 d后(16.11±25.15)%,降低(60.94±30.14)%,降低值两组比较差异无统计学意义(χ^(2)=2.911 8, P=0.233 2)。试验前服用抗血小板药物的受试者中,阿司匹林肠溶缓释片50 mg/d组基线血小板聚集率(14.73±21.33)%,用药14 d后(10.57±15.57)%,降低(4.17±24.04)%;阿司匹林肠溶片100 mg/d组基线血小板聚集率(12.22±17.24)%,用药14 d后(9.32±12.79)%,降低(2.90±21.76)%,降低值两组比较差异无统计学意义(χ^(2)=3.984 6,P=0.136 4)。无论试验前是否使用抗血小板药物,两组人群生命质量在用药前后无明显变化。试验前未服用抗血小板药物的受试者中,用药14 d 50 mg阿司匹林肠溶缓释片药物成本和处理不良反应总费用(6.78±2.56)元,100 mg阿司匹林肠溶片药物成本和处理不良反应总费用(7.61±5.60)元。试验前服用抗血小板药物的受试者中,用药14 d 50 mg阿司匹林肠溶缓释片药物成本和处理不良反应总费用(6.86±5.11)元,100 mg阿司匹林肠溶片药物成本和处理不良反应总费用(7.08±1.60)元。结论 50 mg阿司匹林肠溶缓释片和100 mg阿司匹林肠溶片抗血小板聚集作用相似,前者费用较低,更具成本-效益。

儿童清咽解热口服液治疗小儿急性咽炎(肺胃实热证)的药物经济学评价

目的通过成本–效果分析,评价儿童清咽解热口服液治疗小儿急性咽炎(肺胃实热证)的经济学优劣。方法共纳入急性咽炎(肺胃实热证)患儿219例,以2∶1∶1的比例随机分为试验组、阳性药对照组、安慰剂对照组,在以抗生素为基础治疗的条件下,分别服用儿童清咽解热口服液、蒲地蓝消炎口服液(阳性对照药)、安慰剂,疗程为5 d。选取咽痛疗效、疾病疗效和中医症候疗效作为评价指标,进行成本–效果分析。结果在咽痛疗效方面,试验组每多获得1个单位的愈显率,比安慰剂组仅需多花费0.62元,比阳性对照组少花费0.54元;在疾病疗效方面,试验组每多获得1个单位的愈显率,比安慰剂组多花费0.57元,比阳性对照组少花费0.54元;在中医证候方面,试验组每多获得1个单位的愈显率,比安慰剂组多花费0.58元,比阳性对照组少花费0.54元。结论儿童清咽解热口服液联合抗生素治疗小儿急性咽炎(肺胃实热证),在咽痛症状疗效、疾病疗效和中医症候疗效方面,较蒲地蓝消炎口服液及单独使用抗生素有较优的经济性,与蒲地蓝消炎口服液经济性相当,具有良好的临床应用前景。

不同剂量小金胶囊治疗甲状腺结节与乳腺增生病临床疗效研究

目的:比较分析不同剂量的小金胶囊(0. 35 g/粒)治疗甲状腺结节与乳腺增生病的疗效。方法:采用前瞻性研究设计,选取2014年5月至2016年8月全国各地三级乙等以上医院15家,从统一约定的同一时点开始,采用小金胶囊(0. 35g/粒)治疗的全部符合入排标准的病例竞争性纳入,计划纳入甲状腺结节病例300例,进行为期6个月的随访调查,以中医证候改善和结节缩小为主要疗效指标;计划纳入乳腺增生病例500例,进行为期3个月的随访调查,以乳房疼痛疗效、增生体积缩小疗效为主要疗效指标。结果:共纳入病例851例,其中甲状腺结节353例,乳腺增生498例。甲状腺结节患者根据重要变量性别、年龄和吸烟量等因素分为3个分层,乳腺增生病患者根据重要变量年龄和生育次数因素分为4个分层。甲状腺结节患者中,小金胶囊用量为5～6粒/次可取得100%有效率,4粒/次为88%以上有效率;乳腺增生病患者中,小金胶囊用量5～6粒/次可取得100%疼痛症状有效率,4粒/次为85%以上有效率。结论:小金胶囊(0. 35 g/粒)不论用于甲状腺结节还是乳腺增生病的治疗,服用量采用4粒/次可取得较好疗效,且相对较为经济,在该用量基础上进一步增加每次服用量可适当增加疗效,且未见不良反应发生。

基于患者个体水平数据成本效果分析的主要问题和方法

通过对国内外研究者的观点和解决方法进行整理总结,对基于患者水平数据的成本—效果分析的一般原则进行系统论述,并对分析中需要注意的问题进行探讨,包括分析数据集的选择,缺失/删失数据的处理,是否进行贴现的考虑,不确定性分析的使用,统计分析计划的制定,中间访视点的数据分析,协议驱动成本的处理等内容。

基于网状Meta分析的舒肝解郁胶囊治疗抑郁障碍的成本-效果分析

目的评价舒肝解郁胶囊治疗抑郁障碍的临床疗效、安全性和经济性。方法单组率Meta分析、网状Meta分析获取5种干预措施(舒肝解郁胶囊、氟西汀、舍曲林、西酞普兰、帕罗西汀)的临床疗效和安全性数据,构建决策树模型和采用成本-效果分析评价5种药品的经济性。结果治疗原发性抑郁障碍,舒肝解郁胶囊的临床疗效和经济性优于氟西汀和帕罗西汀,其安全性优于其他4种化学药品。治疗继发性抑郁障碍,舒肝解郁胶囊的临床疗效、安全性和经济性均优于其他4种化学药品。结论舒肝解郁胶囊治疗原发性抑郁障碍和继发性抑郁障碍的临床疗效确切,并具有一定的经济性,值得临床推广和指南推荐。

舒肝解郁胶囊治疗抑郁障碍的成本-效用分析

目的评价舒肝解郁胶囊治疗抑郁障碍的经济性。方法构建为期1年的抑郁障碍决策树模型和采用成本-效用分析评价舒肝解郁胶囊治疗原发性抑郁障碍的经济性,采用单因素和概率敏感性分析结果的稳定性。结果 1年期间,西酞普兰的成本为2718.84元,帕罗西汀为3126.60元,舍曲林为3862.21元,舒肝解郁为4031.20元,氟西汀为4234.12元;西酞普兰获得的QALYs为0.7211,帕罗西汀为0.7032,舍曲林为0.7217,舒肝解郁胶囊为0.7138,氟西汀为0.7136。以2016年3倍人均GDP作为阈值,最终经济性的判断依次为西酞普兰、舍曲林、舒肝解郁、氟西汀、帕罗西汀;单因素敏感性分析不影响研究结论,概率敏感性分析影响研究结果判断。结论舒肝解郁胶囊的经济性优于氟西汀和帕罗西汀,值得指南和临床推广。