克拉屈滨联合马法兰方案用于儿童FLT-3/ITD阳性难治白血病的疗效分析

目的探讨包含克拉屈滨联合马法兰的清肿瘤移植预处理方案用于儿童FLT-3阳性难治白血病移植的安全性及疗效。方法分析中国人民解放军总医院第七医学中心八一儿童医院2例FLT-3/ITD阳性难治性白血病移植患儿临床基础资料,采用亲缘单倍型造血干细胞移植,预处理方案采用克拉屈滨联合马法兰为基础的清髓、清肿瘤方案,分析预处理耐受性、并发症及移植后本病缓解情况。结果 2例患儿移植前均为化疗耐药、FLT-3/ITD阳性的难治复发型急性髓系白血病,1例年长患儿预处理耐受性较好,1例幼儿预处理过程中出现肿瘤溶解综合征、肺部感染及药物性肺损伤。移植后2例患儿均完全植活,本病获完全缓解,FLT-3/ITD基因转阴,嵌合率转为完全供者型。结论清肿瘤预处理方案有利于肿瘤负荷大、移植后复发率高者。克拉屈滨联合马法兰的移植预处理方案可用于难治复发FLT-3/ITD阳性的AML患者,加用索拉菲尼可能将更获益。