Newcombe-Wilson得分方法在有效率为100%非劣效临床试验中的应用

目的探讨试验组和对照组实际有效率为100%的非劣效临床试验的设计和推断方法。方法分别介绍获得率差的传统正态近似方法和Newcombe-Wilson得分方法的基本理论,再通过实例计算两组率为100%时的率差及合理的试验设计。结果 Newcombe-Wilson得分方法解决了两组有效率都为100%率差置信区间的计算问题;实例采用传统近似正态进行试验设计,保守估计成功率为98%,非劣效界值取10%时,每组样本为33例,当实际成功率都为100%,两组率差点估计和95%置信区间估计为0.0%(-10.4%,10.4%),试验失败。结论 Newcombe-Wilson得分方法能够计算非劣效临床试验中试验组和对照组有效率都为100%率差的置信区间;在高成功率非劣效试验设计中还应考虑Newcombe-Wilson得分方法进行试验设计。