重组人血小板生成素治疗41例儿童原发免疫性血小板减少症的疗效及安全性

目的 观察重组人血小板生成素（rhTPO）治疗儿童原发免疫性血小板减少症（ITP）的疗效及安全性.方法 回顾性分析2006年12月至2014年9月接受rhTPO治疗（rhTPO组）的41例儿童ITP患者临床资料,与同期接受长春地辛联合静脉丙种球蛋白治疗（对照组）的26例ITP患儿进行对比观察.结果 全部67例ITP患儿中男31例、女36例,中位年龄10.0（1.6～17.0）岁;新诊断ITP 19例,持续性ITP 18例,慢性ITP 30例;重症ITP （PLT＜ 10×109/L）43例.rhTPO组与对照组总有效率差异无统计学意义[68.29％（28/41）对65.38％（17/26）,P=0.806].rhTPO组与对照组新诊断ITP、持续性及慢性ITP患儿总有效率差异均无统计学意义（P值分别为0.320和0.763）.rhTPO组与对照组重症ITP患儿总有效率差异无统计学意义[56.67％（17/30）对61.54％（8/13）,P=0.766].rhTPO组与对照组治疗后PLT峰值、PLT＞30×109/L时间、PLT＞50×109/L时间差异均无统计学意义[52 （7～608）×109/L对40（3～152）×109/L,P=0.05;7（3～13）d对4（2～24）d,P=0.202;7.5（4～15）d对5.5（4～23）d,P=0.557].rhTPO组治疗后PLT升高值于对照组[43 （3～605）×109/L对32（-14～149）×109/L,P=0.042].两组患儿均无明显不良反应发生.结论 rhTPO单药治疗儿童ITP的疗效与长春地辛联合静脉丙种球蛋白相当,安全性较好.

重组人血小板生成素治疗92例成人重型原发免疫性血小板减少症的临床观察

目的评价重组人血小板生成素（rhTPO）治疗成人重型原发免疫性血小板减少症（ITP）的疗效及安全性。方法对2012年5月至2014年5月期间收治的92例成人重型ITP患者的临床资料进行回顾性分析。其中新诊断ITP7例、持续性ITP29例、慢性ITP56例，男35例、女57例，中位年龄34（18~65）岁。全部患者接受rhTPO300U·kg^-1·d^-1×14d治疗，停药后观察7d。结果全部92例患者rhTPO治疗的总反应率为60．9％（56／92），新诊断ITP、持续性ITP、慢性ITP患者总反应率分别为71．4％、62．1％、58．9％。所有患者治疗第4、7、14天与停药第7天中位PLT分别为27（5～49）、65（16～138）、133（28～208）、67（15-134）×10^9／L。获完全反应的患者PLT达到100×10^9／L的中位时间为6（5～7）d，PLT达峰值中位时间为11（5-17）d，中位PLT峰值为194（132～274）×10^9/L。患者性别、年龄、疾病分期、血小板膜糖蛋白特异性抗体表达及外周血CD19^＋B、CD3^＋CD4^＋T、CD3^＋CD8^＋T淋巴细胞数量均与疗效无相关性（P〉0．05）。少数患者出现低热、肌肉酸痛、乏力、头晕，均自行恢复。结论rhTPO治疗成人重型ITP具有较好的疗效和安全性。

血小板膜糖蛋白特异性抗体在原发免疫性血小板减少症患者中的分布及与疗效的关系

目的研究血小板膜糖蛋白GPⅡb／Ⅲa、GPIb／IX、GPⅠa／Ⅱa特异性抗体（抗GPⅡb／Ⅲa、GPⅠb／Ⅸ、GPⅠa／Ⅱa抗体）在原发免疫性血小板减少症（ITP）患者的分布，评价抗GPⅡb／Ⅲa、GPⅠb／Ⅸ、GPⅠa／Ⅱa抗体与疗效的关系。方法2010年12月至2012年11月442例ITP患者纳入研究，分为新诊断ITP组（132例）、持续性ITP组（152例）、慢性ITP组（158例）。应用酶联免疫吸附法（ELISA）检测各组患者抗血小板GPⅡb／Ⅲa、GPⅠb／Ⅸ、GPⅠa／Ⅱa抗体。新诊断ITP患者给予静脉丙种球蛋白（IVIG）联合糖皮质激素治疗，分析抗体分布与疗效的关系。结果新诊断ITP组、持续性ITP组、慢性ITP组患者血小板膜糖蛋白抗体的阳性率分别为59．09％、26．97％、37．35％，差异有统计学意义（P〈0．05）；新诊断ITP组单一抗GPⅡb／Ⅲa抗体阳性率为38．64％，抗GPⅡb／Ⅲa与抗GPⅠa／Ⅱa双抗体阳性率为15．91％，与持续性ITP组、慢性ITP组比较，差异均有统计学意义（P值均〈0．05）；抗GPIIb／ma抗体阳性的新诊断ITP组患者，IVIG联合糖皮质激素方案的完全反应率（80．39％）高于三种抗体均阴性患者（57．41％），差异有统计学意义（P〈0．05）。结论与持续性ITP组和慢性ITP组比较，新诊断ITP患者单一抗GPⅡb／Ⅲa抗体、抗GPⅡb／Ⅲa与抗GPⅠa／Ⅱa双抗体阳性呈高表达。抗GPⅡb／Ⅲa抗体阳性患者对IVIG联合糖皮质激素的标准治疗方案有良好的治疗反应。