176例再生障碍性贫血患者门诊治疗真实世界研究

目的探索真实世界门诊治疗再生障碍性贫血(AA)患者的诊断流程、治疗及疗效。方法评估2018年1月至2019年12月门诊治疗176例AA患者的诊断流程、治疗方案及疗效。结果患者出现症状至首次就诊中位时间7(5~120)个月,就诊原因包括出血(52.3%)、贫血(51.7%)、感染(6.8%)。诊断流程中168例(95.5%)患者完成髂骨骨髓穿刺(骨穿),仅22例(17.1%)完善了多部位骨穿(胸骨分类);骨髓活检完成率85.1%(143/168);只有59.5%(100/168)和58.9%(99/168)完成了骨髓流式免疫分型及染色体核型分析;86例(48.5%)完成阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)克隆筛查;造血祖细胞培养检查完成率最低,仅45例(26.8%)。环孢素A(CsA)联合雄激素及左旋咪唑为最常见治疗方案,总计77例(43.8%),其次为CsA联合雄激素45例(25.6%),单用CsA者24例(13.6%),单用雄激素者16例(9.1%),14例(7.9%)患者确诊后选择中药或未治疗。根据门诊复诊频率将176例患者分为复诊规律组(每年≥4次)130例(73.9%)和复诊欠规律组(每年<4次)46例(26.1%)。复诊规律组6个月有效率较高(52.5%对28.0%,P=0.005),12个月高质量缓解率更好(40.7%对16.7%,P=0.027),24个月复发率更低(4.4%对36.4%,P=0.001)。结论真实世界治疗的AA患者诊断流程需重视多部位骨穿检查并完成PNH克隆筛查、流式免疫分型、染色体核型分析及造血祖细胞培养检查;门诊规律复诊患者可获得高质量缓解,复发率低,推荐每年至少复诊4次。