美国儿童药品上市审批情况分析及其对我国儿童用药保障工作的启示

目的:为完善我国儿童药品品种、保障儿童用药安全提供借鉴。方法:总结美国在儿童药品上市审批方面的政策法规历史沿革及相关政策实施效果;结合我国儿童药品发展现状,提出保障我国儿童用药可及性和安全性的相关建议。结果与结论:美国自1994年起就出台了一系列的政策法规以鼓励发展儿童药品,目前其儿童药品上市审批主要依据《最佳儿童药品法》(BPCA)和《儿科研究平等法》(PREA)两部法律。1998-2019年,美国药品说明书儿童用药信息的补充数量总体呈现波动性增长;截至2020年4月,已经有854种药品进行了儿科说明书的修改,其中792种药品进行了上市后儿科临床研究,其儿科说明书信息不全等问题得到了很大改善。目前,我国对儿童药品制定的政策主要包括鼓励研发创新、优先审评审批,以及加强研发技术指导等,虽取得了一定的成绩,但仍存在相关政策法规不完善、开展儿童药品临床试验困难较大等问题。建议我国借鉴美国儿童药品相关政策法规、儿科研究及儿童药品目录,建立和完善适合我国国情的儿童药品制度和目录,提高儿童药品的安全性、有效性和可及性。

美国儿童用药法规、实施成效及启示

美国是最早制定儿童用药法规政策的国家,通过该法规的实施,使长期存在的儿童用药缺乏及儿科标签外用药等问题得到了很大改善。本文通过对美国儿童用药法规框架、法规实施后儿科药物临床试验的开展及儿童用药标签信息更新等方面进行分析,建议借鉴美国儿童用药法规实施成果及探索经验建立适合中国国情的儿童用药监管举措,为提高我国儿童用药的可及性、有效性和安全性提供参考。