发展和应用监管科学:中国、美国、欧盟和日本的药品监管机构的经验

目的:本文旨在使用逻辑模型分析特定国家推行发展监管科学的实际执行经验。方法:中国、美国、欧盟和日本的药品监管机构因正式启动了监管科学计划而被选为目标研究对象,对其政府文件和相关文献进行分析和审查以收集数据。结果与结论:关于监管科学的定义尚无共识,但发展和应用监管科学的愿景却是相同的,即开发新的工具、标准和指南以提高评估受管制产品的风险和收益的有效性和效率。每个药品监管机构都确定了各自监管科学发展的优先领域和特定目标,这些目标是基于技术(例如毒理学、临床评估)、过程(例如与医疗保健系统的伙伴关系)或产品(例如药物设备组合产品)的目标集合。为了推进监管科学,药品监管机构已为员工培训、研究项目资金、信息技术建设和实验室基础设施提供了大量资源,同时通过多种创新模式扩大科学合作。衡量监管科学的产出包括科学出版物、受资助项目、监管机构交互、评估方法和监管准则。增强工作人员能力,提高监管效率和透明度以及改善跨境沟通能力被认为是监管科学发展的主要成果。持续支持和定期审查监管科学的发展对于药品监管机构更加有效地应对法规方面的科学性挑战至关重要。

基于真实世界数据的新生儿呼吸窘迫综合征患者的住院时间和费用差异分析

目的:评价新生儿呼吸窘迫综合征(NRDS)患者使用注射用牛肺表面活性剂和猪肺磷脂注射液的住院时间和费用差异,旨在为临床合理用药提供参考。方法:从中国药学会医院用药数据中,收集2017年11月~2018年11月24家三甲医院的NRDS患者病历资料进行回顾性分析,按照用药的不同,将其分为研究组和对照组,研究组使用注射用牛肺表面活性剂、对照组使用猪肺磷脂注射液。采用倾向评分匹配方法控制混杂因素,比较两组住院时间和住院费用。结果:共纳入1492就诊人次,基线相近的样本861对。研究组次均住院总费用(64056.7元)低于对照组(83825.8元,P<0.01);研究组次均处方费用(8879.8元)低于对照组(9971.5元,P<0.01);研究组次均入住ICU天数(22.1天)短于对照组(28.8天,P<0.01);两组次均住院天数比较无统计学差异(P>0.05)。结论:与使用猪肺磷脂注射液治疗相比,新生儿呼吸窘迫综合征患者使用注射用牛肺表面活性剂治疗的次均住院总费用和次均处方费用更低,次均住院天数无显著差异。