国家中医药产业政策评价研究--基于PMC指数模型

中医药作为我国的传统医药产业,拥有不可替代的重要地位和独特作用。通过对中医药产业政策的分级评估,旨在深入挖掘政策核心内容与薄弱部分,在对政策评价分析的同时,提出合理建议,以期为今后中医药产业的发展提供更多的创新思路。本文基于文本挖掘与统计分析方法、通过构建PMC模型对2016〜2021年4月我国具有代表性的19项中医药产业政策内容进行量化评价。19项政策组合中有16项政策为优秀型政策,3项为良好型政策。通过政策P16与P2对比,P16着眼行业全局;P2更侧重中药物流基地的建设发展,具有领域针对性。建议良好型政策细化财政扶持、人才培养机制等措施,进一步加强政策保障力度。

美国医药产业创新政策环境研究及对中国的启示——基于阿法依泊汀研发的实证研究

本文在梳理美国医药产业创新政策环境的基础上,采用案例剖析法,以美国安进制药公司的阿法依泊汀(EPO)为实证研究对象,系统梳理EPO的发展历程,并深入探讨美国医药产业创新政策对关键环节的具体作用机制及实施效果。结果表明,安进公司在完善的医药创新政策环境下实现了EPO的完整创新。相比之下,中国应当积极构建完善的创新政策环境。同时,进一步加强知识产权保护力度,提高创新研发积极性;加强技术、知识产权资本化意识,为创新研发提供多元化融资渠道。

国家高新技术产业开发区生物医药产业政策主题挖掘及量化评价研究

目的:为我国生物医药产业发展提供参考。方法:收集2010年1月-2019年12月我国全部169家国家高新技术产业开发区(以下简称"国家高新区")官方网站上发布的政策文件,从中筛选出专门针对生物医药产业方面的政策以及全部产业政策中提及生物医药产业发展的政策,采用Excel 2019软件进行政策信息的汇总分析;使用Gensim包完成政策文本的预处理并构建隐合狄利克雷分布(LDA)主题模型,实现对政策文本中潜在语义信息的提取与分析。结果:共收集到相关政策文本518件,其中有效词汇共58617个,高频词汇包括项目、人才、支持、补贴、创新等;提取出8个主题,按主题强度排序依次为技术创新、人才建设、融资支持、项目金融支持、税收优惠、资源引领、出口贸易、中小企业建设,强度分别为0.299、0.168、0.134、0.116、0.113、0.063、0.058、0.049。结论:国家高新区生物医药产业政策以技术创新、人才建设和融资支持为主,缺乏对中小企业建设、资源引领、出口贸易的关注。今后国家高新区对生物医药产业的政策支持及体系建设应重点完善政策激励措施,平衡各领域政策运用比例;鼓励企业扩大海外市场,学习海外先进技术,加强科研等领域的多边合作;配套相应的政策以增进企业间的交流合作,发挥龙头企业和名牌产品的带动作用,促进中小企业发展。

2021—2023年我国药物经济学评价研究述评

目的:总结近三年我国药物经济学评价研究现状及存在问题,提出相应建议。方法:以中国知网、万方等数据库为检索平台,检索药物经济学评价相关文献,并进行信息提取与统计分析。结果:近三年我国药物经济学评价研究集中在患者负担重、发病率高的慢性病领域,研究角度不明确、缺乏效果差异性检验、未进行敏感性分析等常见问题仍较突出,同时还存在本土化患者效用值缺乏、中成药价值未全面体现、多方案对比研究结论可靠性不足等问题。建议:搭建疾病效用数据库,根据疾病严重程度和药物创新程度细化阈值标准,构建符合中成药特色的评价体系,建立多方案药物经济模型,推动药物经济学评价高质量发展。

效率边界分析对我国药物经济学评价方法的启示

目的:为我国药物经济学研究提供借鉴。方法:梳理介绍效率边界分析(EFA)操作过程中的关键步骤,结合案例演示,比较EFA与成本-效用分析(CUA)、成本-效果分析(CEA)的异同点,并结合我国实际提出EFA对我国药物经济学评价和相关决策的启示。结果与结论:EFA的研究框架大致可以分为成本测算、效益界定、模型建立、增量分析和敏感性分析等5个部分。效益指标是EFA中健康产出的测量指标,包括临床指标和综合指标两种类型,其中综合指标的应用更为广泛。构建效率边界时,一般以干预措施的效益为纵坐标、干预措施的成本为横坐标,以特定疾病领域内各备选干预措施的成本-效益坐标点构成成本-效益平面边界,研究者通过判断各备选干预措施与效率边界的相对位置来进行经济性评价。意愿支付阈值在数值上等于效率边界外延射线斜率的倒数。总体来讲,EFA与CUA、CEA相似,都需要明确成本和健康产出、模型分析、数据来源和不确定性分析等内容;但EFA在干预措施与对照选择、评价结果的表现形式、意愿支付阈值等方面与CUA、CEA不同。建议我国支付方可以考虑利用EFA推算特定疾病领域的意愿支付阈值以保证部分短缺药品的可及性;建立特定疾病医疗保险数据库,在规范数据质量的同时形成一定的评判标准;联用多种药物经济学评价方法以丰富申报资料,既保证干预方案的临床价值又保证其经济性。

美国罕见病药物研发激励政策实践及启示——基于药品全生命周期视角

通过梳理美国罕见病药物研发的相关激励政策,为我国罕见病药物研发激励保障体系的建设与完善提供参考依据。收集整理美国的罕见病研发激励政策及实践经验,基于药品全生命周期视角对各环节的激励措施进行分析与总结,并结合我国政策现状,从罕见病及罕见病药物的认定机制、基础研究、临床研发、上市审批、市场激励和医疗保障等方面为我国罕见病药物研发激励政策体系的建设和完善提供参考建议。完善的罕见病药物研发激励政策体系是推动罕见病药物创新研发的强劲动力和重要保障,而美国作为第一个为罕见病药物立法的国家,在药品全生命周期各环节都设置了较为完善的研发激励措施,拥有较为完善的政策体系和丰富的实践经验。建议我国在建设罕见病药物研发激励政策的过程中,在完善罕见病及罕见病药物身份认定的基础上,逐步形成覆盖药品全生命周期的“1+n”罕见病药物研发激励政策体系,不断推进罕见病药物创新生态环境建设,促进我国罕见病保障事业持续向前发展。

药物经济学评价中Markov模型的周期内校正方法探讨

目的:为减少药物经济学研究中Markov模型的误差提供参考。方法:参考国外相关文献,解释Markov模型误差产生的原理,并介绍常用的半周期法、梯形法、Simpson’s 1/3法、Simpson’s 3/8法、生命表法及其在Excel、TreeAge软件中的实现方法。结果与结论:Markov模型因离散化过程而产生误差,使用周期内校正方法可校正这一误差。半周期法是最常用的校正方法,是通过增加第1周期一半的结果并减去最后1周期一半的结果进行校正;梯形法的校正是以区间首尾端点值的均值代表该区间,以直角梯形的面积作为累计的结果;Simpson’s 1/3法和Simpson’s 3/8法则在梯形法的基础上在区间中插值并以插值点所在的连续曲线代表整个曲线;寿命表法的校正中,生存人年数为该年龄组的组距与该年龄组和下一年龄组尚存人数的均值的乘积,生存人年数则为各年龄组生存总人年数的总和。在Excel中,可根据方法原理设置函数来实现校正;而在TreeAge软件中,可通过设置Init Rwd、Incr Rwd、Final Rwd的函数表达式来实现校正。在使用Markov模型进行药物经济学评价时,对于周期校正方法的选择,若从建模的易用性、适用情形的广泛性等角度出发,建议使用梯形法;从结果的精确性角度出发,则建议使用Simpson’s 1/3法,以提高Markov模型的准确度。

《国家基本药物目录（2018年版）》中儿童用药的分析与思考

目的:为完善我国《国家基本药物目录》(NEML)中儿童用药、建立适合我国儿童的基本药物目录提供参考。方法:比较归纳NEML(2018年版)与《世界卫生组织儿童基本药物标准清单》(WHO EMLc)的目标人群、特殊符号、收录类别及品种、剂型及规格的异同,提出相关建议。结果与结论:WHO EMLc明确适用对象为12岁以下儿童,并详细规定了年龄及体质量,NEML则适用于各年龄人群(含儿童);WHO EMLc含4类特殊符号,分别为""(同类药物中有效性与安全性最佳的药物,与NEML的遴选原则匹配)、"a"(限定使用年龄或体质量,NEML中无)、"*"(特殊用药用量、专门强调的适应证以及不推荐使用年龄,并列出了可替代药品,NEML中无)、"[c]"(置于某药或某规格旁表明仅限儿童使用;置于补充清单旁表明用于儿童时需经专家诊断、监测设备、医疗护理,与NEML的"Δ"类似);我国NEML收录药品包括化学药品和生物制品、中成药、中药饮片三部分,其中化学药品和生物制品共计26类417个品种,与WHO EMLc相比,NEML无血液制品、新生儿特殊用药,就抗微生物药而言,WHO EMLc有严格的限定和分级,而由于我国儿童专用抗微生物药指南较少,故NEML抗微生物药在儿科的应用限定和分级仍存在一定难度。2个目录重合品种数为149种,重合率为35.2%;在药品剂型方面,WHO EMLc的剂型更加丰富和灵活,如包含NEML中未收录的刻痕片、可压碎片、肌内注射剂,且基本包含适宜儿童服用的口服溶液剂等;在药品规格方面,2个目录基本考虑了儿童小剂量服用的特殊需求,在一定程度上考虑了剂型和规格的互补性。笔者建议我国相关部门应借鉴WHO EMLc的成熟经验,在NEML中新增标注符号、扩宽药物剂型、实施抗微生物药分类管理,并适时推出中国版儿童基本药物目录,从而为进一步提升我国儿童基本药物的可及性、安全性打下坚实的基础。

粤港澳大湾区生物医药产业发展分析及建议

目的:为进一步促进粤港澳大湾区生物医药产业的高质量发展提供参考。方法:通过概括粤港澳大湾区生物医药行业的发展现状与发展环境,介绍国外先进生物医药产业园区建设经验,梳理粤港澳大湾区生物医药产业面临的问题和挑战,提出相应的对策与建议。结果与结论:粤港澳大湾区有多重政策支持,有利于生物医药产业发展;产业链条完整,生物产业规模优势日益呈现;创新成果丰硕,研发投入全国领先;医药制造业发达,医疗资源总量多;金融优势明显,制度创新有助于生物医药产业发展;国际化进程领先,利于持续促进对外合作。但与国外先进的生物医药产业园区相比,粤港澳大湾区在管理模式、服务模式“、产-学-研”合作方面还稍有不足,也面临着三地法律体系和行业规范有待进一步衔接、人才存在缺口、产业链不够完善、新药研发支持不足“、产-学-研”合作亟待加强、金融支持水平亟待提升等问题和挑战。据此,笔者建议要消除制度障碍,推动法律体系和行业规范的衔接;创新人才政策,持续吸引优秀研发人才入驻;引入龙头企业,完善产业链条;打通临床试验渠道,提升科研成果转化效率;强化“产-学-研”合作,推动生物医药创新能力提升;善用金融支持,助力生物医药产业企业迅速崛起,以推动粤港澳大湾区生物医药产业高质量发展。

2018-2022年我国中药药物经济学研究文献的质量评价

目的评估2018-2022年我国中药药物经济学研究文献的质量,了解国内中药药物经济学研究的发展状况和问题,为今后中药药物经济学的规范化研究提供参考。方法系统检索国内外有关数据库,获取2018年1月1日-2022年11月21日我国公开发表的中药药物经济学研究文献,对文献的基本情况、研究概况、药物经济学评价方法与内容进行总结;使用CHEERS2022清单对文献质量进行评价,通过统计每篇文献具体条目的得分计算文献总得分,并将文献质量划分为优秀、良好、合格和不合格。结果共纳入71篇研究,包括60篇中文文献和11篇英文文献。53.52%的文献有基金支持;研究最多的中药剂型为注射剂(31.03%);仅有不到半数(46.48%)的文献报告了研究角度;以短期经济性评价为主(69.01%);中文研究以成本-效果分析为主(70.00%),英文研究以成本-效用分析为主(54.55%)。文献质量评价的平均得分为11.02分,其中2篇文献(2.82%)质量为良好,9篇文献(12.68%)质量为合格,大多数文献(84.51%)质量不合格。中文文献平均得分9.98分,英文文献平均得分16.73分,后者质量明显优于前者。结论目前中药药物经济学研究主要存在对照组干预措施的选择缺乏科学性、成本测算不规范、研究时限选取不合理、健康产出指标的证据质量有待提高、评价方法的选择有待完善、阈值的选择缺乏科学依据等问题。为支持高水平中药药物经济学研究的实施与开展,政策制定者需创造良好的政策环境并制定符合中医药特点的药物经济学评价指南,以促进评价结果的应用转化。

常州市第二批国家药品集中采购政策实施效果研究——基于双组间断时间序列分析

目的:我国于2019年12月开展了第二批国家药品集中采购工作,本研究旨在探讨第二批国家集采政策实施效果。方法:使用江苏常州医疗机构2019年1月—2021年3月间36万条药品采购数据,以25种国家集采品种和20种在临床使用中与国家集采品种有替代关系的品种为研究样本,采用描述性统计和双组间断时间序列,分析药品使用频度、采购金额、日均费用、价格指数、仿制药数量替代率及金额替代率6个指标的变化。结果:国家集采政策下集采品种使用频度上涨、日均费用下降、价格指数下降、采购金额下降、仿制药数量和金额替代率均明显提高,替代品种使用频度略有增长、日均费用、价格指数、采购金额略为下降、同时仿制药数量和金额替代率有所增长。但模型运行结果显示,国家集采政策对集采品种影响显著,对替代品种影响不显著。结论:建议推行国家集采政策过程中,应当加强用药监测和合理用药管理,并在考虑临床用药实际情况下将更多品种纳入集采范围,真正实现惠及民生的政策目标。

基于三阶段DEA的我国医药产业创新效率评价研究

目的:为提升我国医药产业创新效率、促进我国医药产业高质量发展提供参考。方法:运用三阶段数据包络分析法(DEA),以经济发展、政策支持、产业基础和创新基础等4个因素作为环境变量,从《中国统计年鉴》和《中国高技术产业统计年鉴》中选取2012-2016年以及2018年我国31个省(区、市)的投入、产出及环境等相关指标数据,探讨我国医药产业创新效率变化规律并给出相应建议。结果与结论:有18个省(区、市)的医药产业创新效率被高估,13个省(区、市)被低估。其中,福建、黑龙江、吉林、江西、云南、辽宁、重庆调整前的创新效率存在0~0.1的高估,陕西、海南、甘肃和山西存在0.1~0.3的高估,内蒙古、贵州、广西、新疆和宁夏存在0.3~0.5的高估;而安徽、湖南、上海、北京、河北、四川、天津和河南调整前的创新效率存在0.1~0.3的低估,湖北、江苏、浙江、山东和广东存在0.3~0.5的低估;西藏、青海和广东受环境因素较大,其中西藏、青海调整前的创新效率比调整后分别高估了0.603、0.538,而广东则低估了0.470。总体而言,我国东部地区和中部地区调整前的创新效率被低估,而东北地区和西部地区被高估;调整前创新效率由高到低排序依次为中部、西部、东部和东北地区,而调整后变为东部、中部、东北和西部地区。我国医药产业创新效率受环境影响较大,因此各地要注重对医药产业的政策支持,加强对医药产业的政策引导作用;完善产业链及配套措施,营造良好的创新氛围;促进各地创新资源的流动,加强地区间合作与交流,以提升我国医药产业的创新效率、促进医药产业的高质量发展。

药物经济学评价中非正式护理者时间成本的测量方法及应用研究

目的:为在药物经济学研究中正确估算非正式护理者时间成本、提高药物经济学评价水平提供参考。方法:以"Informal care""Timecost""Measurement method"等为检索词,计算机检索PubMed、Embase、Cochrane图书馆、Web of Science等数据库,检索时间均为建库起至2020年3月,现就非正式护理时间成本测算测量方法及应用的相关研究进行总结。结果与结论:共检索到相关文献1073篇,其中有效文献42篇。目前对于非正式护理时间成本的测量集中在慢性疾病上,包括痴呆、艾滋病、脑血管疾病、癌症、糖尿病等。非正式护理时间成本的测量面临两个挑战:第一个挑战是评估非正式护理在替代其他时间使用方面的影响,通常研究人员可以使用日记法和回忆法进行测量;第二个挑战是将花费在非正式护理上的时间转换为货币价值,常用的测量方法包括机会成本法、重置成本法和条件估值法。其中,机会成本法侧重于评估非正式护理人员由于花费时间提供非正式护理而放弃的福利;重置成本法通过接近市场替代品的市场价格来评估花费在非正式护理上的时间,即研究者根据如果不提供非正式护理,则需要雇用的付费护理服务的预计成本来评估各类非正式护理的时间成本;条件估值法则是一种基于调查、假设的间接方法,通过使用护理者支付意愿或接受意愿来确定与提供商品和服务相关的货币估价。机会成本法和重置成本法均未考虑非正式护理人员在当前时间使用方面的偏好;而条件估值法能够激发护理者的偏好并提供一个全面的评估,但通过条件估值法得出的非正式护理价值可能会向上倾斜。3种方法各有优劣,但其应用尚无统一标准,有必要进一步完善非正式护理时间成本测算标准,以促进其在药物经济学评价研究中的应用。

域外国家窄治疗指数药品的仿制药替代政策及其对我国的启示

为了保障窄治疗指数(narrow therapeutic index,NTI)药品仿制药替代的安全有效性,完善与优化我国的仿制药替代政策,通过检索国外文献数据库以及政府网站,梳理域外国家保障NTI药品仿制药替代安全有效性的代表性举措,涉及药物研发注册、仿制药临床替代和上市后监测等环节,在对比分析的基础上总结我国可以借鉴参考的做法。研究发现我国在NTI药品仿制药替代方面存在NTI药品的生物等效性研究对象不明确、NTI药品的仿制药替代决策依据合理性有待提升和上市后监测系统不完善等问题和挑战。建议制定NTI药品清单、充分发挥医师和药师在仿制药替代中的作用、依据用药风险高低调整NTI药品仿制药替代和完善仿制药替代不良反应事件报告系统等建议。

基于熵权TOPSIS法的我国各地区医药产业资源承载力研究

目的为提高我国医药产业资源承载力、保障医药产业健康持续发展提供参考。方法构建包含4个一级指标和17个二级指标的资源承载力评价体系,收集2013-2020年我国31个省(自治区、直辖市)(以下简称“省份”)的上述指标数据,运用熵权优劣解距离法计算各指标权重和各省份的贴近度。结果与结论4个一级指标的权重分别为0.1820(产业规模)、0.3495(创新资源)、0.2115(经济资源)和0.2571(发展基础),提示创新资源是影响我国医药产业资源承载力的主要因素,产业发展基础和经济资源次之,产业规模的影响最小。2013-2016、2018-2020年我国各省份医药产业平均贴近度按年计算分别为0.2596、0.2671、0.2536、0.2499、0.2505、0.2485、0.2520,提示我国医药产业资源承载力呈稳定发展的趋势,但总体发展水平较低。江苏、广东、山东、浙江、北京等省份的承载力贴近度排名靠前,甘肃、海南、青海、西藏、宁夏等省份的排名靠后,总体呈现出由东部沿海地区向西部内陆地区逐步递减的趋势。对于医药产业资源承载力排名靠前的省份,可在保持原有承载力的基础上,进一步深化发展;对于医药产业资源承载力位于中间的省份,增强发展潜力、完善产业基础是提高其医药产业资源承载力水平的主要方法;对于医药产业资源承载力排名靠后的省份,可考虑从自身独特优势出发,充分利用特色产业资源,形成特色产业基础,积极推动区域间合作,实施区域集群化发展,提高医药产业资源承载力。

中国创新药物研发政策与趋势

2017年是医药产业政策密集发布的一年,尤其是10月8日中共中央办公厅、国务院办公厅印发的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》为核心的新药研发政策改革引起业界广泛关注。该文件不仅对创新主体起到极大的鼓舞作用,对我国新药研发与国际接轨也将起到非常关键的作用。因此,本文以创新意见为切入点,对2017年我国新药研发领域主要的改革政策进行梳理和分析,并对未来的发展趋势进行预测。

罗格列酮钠和二甲双胍治疗2型糖尿病的药物经济学评价

目的:为临床提供安全、有效、更具经济性的2型糖尿病用药方案建议。方法:构建罗格列酮钠和二甲双胍治疗2型糖尿病的Markov模型,根据2型糖尿病的病情发展特征,用2型糖尿病无并发症、2型糖尿病并发症、死亡等3个状态的动态变化来模拟该疾病的发展。对模型进行回乘分析、队列模拟分析以获取罗格列酮钠和二甲双胍治疗2型糖尿病的长期成本和效果;采用质量调整生命年(QALYs)作为健康产出指标,以糖尿病患者对糖尿病的意愿支付阈值(WTP)12 000元/年判断不同方案的优劣性;对成本、效用和贴现进行敏感性分析,检验分析结果的稳定性。结果:Markov模型成本-效果分析结果显示,罗格列酮钠治疗方案累计成本和健康效用分别为25 164.00元和7.50 QALYs,二甲双胍治疗方案的累计成本和健康效用分别为17 773.36元和7.36 QALYs,罗格列酮钠相对于二甲双胍的增量成本效果比(ICER)为50 983.08元/QALYs,大于WTP,因此二甲双胍治疗组为优势方案。敏感性分析显示,2型糖尿病的健康效用值和贴现率对模型的分析结果影响最大,但在本研究设定的敏感性分析范围内,优势方案结果并未改变。结论:对于2型糖尿病患者,在罗格列酮钠和二甲双胍两种方案中以二甲双胍更具成本-效果优势。

丹参酮ⅡA磺酸钠治疗冠心病心绞痛的药物经济学评价

目的:评估丹参酮ⅡA磺酸钠注射液联合常规用药对比常规用药治疗冠心病心绞痛的临床疗效和经济性。方法:以“丹参酮ⅡA磺酸钠”“丹参酮”“心绞痛”“Sodium tanshinoneⅡA sulfonate”“STS”“Danshentong”“Angina pectoris”等为中英文关键词,组合检索万方数据、中国知网、中国生物医学文献数据库、Cochrane图书馆、Medline、Embase、ISI Web of Science、BIOSIS Previews等数据库,检索时限均为建库起至2019年4月。筛选文献、提取资料后按照Cochrane系统评价员手册5.2.0偏倚风险工具对纳入的真实世界队列研究进行质量评价,采用Stata 15.0软件进行Meta分析,并对结果进行发表偏倚分析;采用成本-效果分析进行药物经济学评价,并对结果进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析。结果:共纳入29篇文献,共计31项研究、2857例患者。Meta分析结果显示,试验组患者的临床有效率[RR=1.23,95%CI(1.18,1.28),P<0.001]、心电图有效率[RR=1.29,95%CI(1.20,1.39),P<0.001]、心绞痛有效率[RR=1.22,95%CI(1.15,1.29),P<0.001]均显著高于对照组;两组患者的不良反应均较轻微;上述结果存在发表偏倚的可能性大。成本-效果分析显示,两种方案的增量成本-效果比为72.02;敏感性分析显示上述结果稳健。结论:对于冠心病心绞痛患者,丹参酮ⅡA磺酸钠注射液联合常规用药方案对比常规用药方案的疗效更优,成本也略高;当支付意愿高于7202元时,联合方案更具有成本-效果优势。

泰国卫生技术评估在基本药物遴选中的应用及对我国的启示

目的:分析泰国卫生技术评估(HTA)在基本药物遴选中的应用,为优化我国基本药物遴选体系提供参考。方法:检索相关文献及官方网站,对泰国基本药物遴选概况(遴选模式、遴选机构与HTA机构)、流程(基本药物遴选主要流程、HTA流程)与配套措施(HTA指南、HTA研究数据库和标准成本清单)进行分析,并据此提出对我国基本药物遴选体系的建议。结果与结论:现行泰国基本药物遴选模式是基于利益相关者(制药公司、医疗保健提供者、患者或患者组织等)申请,通过专家遴选与HTA相结合的方式进行的。遴选是由基本药物目录小组委员会负责,其下设的卫生经济工作组中的卫生干预和技术评估项目中心是负责基本药物HTA具体工作的机构。其主要流程包括制药公司等递交申请、基本药物目录小组委员会筛选、专家遴选、基本药物目录协调工作组形成拟议目录,再依次由小组委员会、卫生部部长、国家药物体系发展委员会审批,最终发布目录。而其中价格高昂但必需的药品则在小组委员会遴选后由卫生经济工作组评估优先级,根据级别由非营利组织或其他感兴趣的组织进行HTA,再由卫生经济工作组与外审专家评估研究质量,由卫生经济工作组形成政策建议,由基本药物目录委员会进行目录准入或价格谈判,再交由小组委员会审议。泰国HTA的配套措施中,HTA指南包括HTA方法学指南(确保高质量的经济评估和推进研究框架标准化)和HTA流程指南(从透明度、问责制、包容性、及时性、质量、一致性、可竞争性对HTA的每个步骤进行了严格规定);HTA数据库内容包括了4种经济评估研究(最小成本分析、成本-效益分析、成本-效果分析和成本-效用分析)、结果评估、定量生活质量研究等供研究人员参考,标准成本清单则使经济性评估过程更加准确和便捷。我国基本药物遴选工作可参考泰国相关经验,逐步建立卫生技术评估体系、加强国际合作与人才培养,引入优先级概念、合理分配评估资源,制定HTA指南、完善配套措施,重视利益相关者的参与、保证遴选过程规范透明,从体系建设、资源分配、配套措施、程序优化等方面不断完善我国相应遴选体系。

基本药物目录中的抗菌药物在南京地区医疗机构中的可及性调查研究

目的:了解基本药物目录中的抗菌药物在南京地区医疗机构的可及性,为后续制订和完善相关药品政策提供依据。方法:以原研和仿制两种来源的药物为调查对象,采用世界卫生组织(WHO)/国际健康行动组织(HAI)共同制定的标准调查方法,选取基本药物目录(2018年版)和国际药品价格指南(2015年版)共同收录的35种抗菌药物,于2019年1-6月通过线上问卷的方式分别从可获得性(可提供该药品的机构占比)、药价水平[以中位价格比(MPR)计算]和可负担性(药品支出与非技术政府工人每日最低工资的比值)等3个维度对南京市13家二级及以上医疗机构进行调查,并提出药物政策制订建议。结果:原研药可获得性的中位数为0,区间范围为0~100%;仿制药的可获得性的中位数为30.80%,区间范围为0~100%。原研药价的MPR为5.54,区间范围为1.96~18.83;仿制药价的MPR为1.76,区间范围为0.16~7.66。原研药可负担性的中位数为8.68,区间范围为1.19~41.79;仿制药可负担性的中位数为0.52,区间范围为0.03~16.80。结论:与原研药相比,仿制药的可获得性更高;原研药的价格普遍很高,仿制药的价格大多较低;原研药总体可负担性较差,仿制药总体可负担性较好。基本药物的整体可及性尚有进一步提升的空间,当前保证原研药的可及性有助于满足临床治疗的需求。建议根据临床用药需求更新、调整基本药物目录,普及基本药物知识,并适度调整原研药价格,减轻患者用药负担。制订药物政策时需充分考虑地域因素和不同性质医疗机构的个性化使用需求。