双微体2蛋白抑制药Idasanutlin概述

急性骨髓性白血病(AML)是成年人常见的急性白血病类型,严重危害健康。Idasanutlin是首个强效的口服双微体2蛋白抑制药,能激活p53通路,诱导癌细胞凋亡。目前的临床前研究和临床试验已经充分证实了其有效性和安全性;与其他的抗癌药合用,也呈现极好的协同作用,是治疗AML的良药,有希望不久获批上市。

治疗血脂异常的小分子干扰RNA药物inclisiran

inclisiran是第一个用于调血脂的小分子干扰RNA药物,给药方式为皮下注射,能特异性抑制肝细胞内的前蛋白转化酶枯草菌素9的合成,从而导致低密度脂蛋白-胆固醇水平显著下降,有良好的安全性和耐受性,适用于家族性高胆固醇血症患者和他汀类药物治疗效果不佳的患者,目前正在进行Ⅲ期临床试验,预计2019年获批上市。本文综述了inclisiran的临床前和临床试验的结果,展示它良好的临床应用前景。